Test af lægemidlet crizotinib til behandling af børn med neurofibromatose type 2, som ikke kan opereres eller få strålebehandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Neurofibromatosis type 2 er en genetisk sygdom, der opstår på grund af en mutation, som påvirker cellernes evne til at kontrollere celledeling. Dette fører til dannelse af forskellige godartede svulster i det perifere nervesystem samt godartede eller lokalt ondartede svulster i det centrale nervesystem. Hos børn opstår komplikationer oftere end hos voksne og kan betydeligt forkorte overlevelsestiden for de berørte børn.

Dette studie undersøger effekten af medicinen crizotinib til behandling af børn med svær neurofibromatosis type 2, især dem som ikke kan få operation eller strålebehandling. Formålet med studiet er at vurdere, om crizotinib kan stabilisere eller reducere størrelsen af svulsterne hos disse børn. Studiet omfatter børn mellem 4 og 15 år, som kan sluge hele tabletter, og som har flere svulster i det centrale eller perifere nervesystem, der vokser støt over tid.

Under studiet får børnene crizotinib tabletter og bliver overvåget regelmæssigt med MR-scanninger for at måle ændringer i svulsternes størrelse. Behandlingen kan ikke kombineres med kemoterapi eller andre målrettede lægemidler. Målet er at opnå stabilisering eller regression af svulsterne i mindst 6 måneder efter behandlingens afslutning. Forældrene skal følge særlige kostanbefalinger og undgå visse fødevarer som grapefrugt samt urtemedicin som perikon under behandlingen.

1 Behandlingsstart og medicin administration

Du vil begynde at tage medicinen crizotinib, som kommer i form af hårde kapsler. Medicinen fås i to forskellige styrker: 200 mg og 250 mg.

Du skal sluge kapslerne hele – de må ikke knuses eller åbnes. Din læge vil bestemme den rigtige dosis til dig baseret på din vægt og tilstand.

Det er vigtigt, at du tager medicinen nøjagtigt som lægen har ordineret den. Du skal følge dosering, hyppighed og varighed af behandlingen som angivet.

2 Regelmæssig overvågning og tests

Under hele behandlingsforløbet vil du få taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere, at din krop tåler medicinen godt.

Din læge vil overvåge dit blodtal (specielt neutrofile celler, som skal være over 1.500 pr. mikroliter, og blodplader, som skal være over 100.000 pr. mikroliter).

Der vil også blive kontrolleret på din nyrefunktion og leverfunktion gennem blodprøver for at sikre, at organerne fungerer korrekt under behandlingen.

3 Billedundersøgelser og tumorovervågning

Du vil få foretaget regelmæssige MR-scanninger (magnetisk resonans) for at se, hvordan tumorerne reagerer på behandlingen.

Lægen vil måle størrelsen af dine tumorer og sammenligne med tidligere scanninger for at se, om tumorerne bliver mindre, forbliver stabile eller vokser.

Disse scanninger bruges til at vurdere, om behandlingen virker ved hjælp af særlige kriterier kaldet RECIST 1.1, som er standardmetoder til at måle tumorrespons.

4 Kostråd og medicin interaktioner

Du skal undgå grapefrugt og grapefrugtjuice under hele behandlingsforløbet, da disse kan påvirke, hvordan din krop optager medicinen.

Du må ikke tage præparater med prikbladet perikon (St. John’s wort), andre naturlægemidler eller kosttilskud uden at spørge lægen først.

CBD-olier og produkter med marijuana-derivater er også forbudt under behandlingen.

Hvis du skal tage anden medicin, skal dine forældre altid spørge lægen først, da der kan være interaktioner med crizotinib.

5 Behandlingens varighed og opfølgning

Behandlingen fortsætter, indtil lægen vurderer, at den ikke længere er gavnlig, eller hvis der opstår alvorlige bivirkninger.

Målet med behandlingen er at stabilisere dine tumorer eller få dem til at skrumpe.

Efter behandlingen er slut, vil du blive fulgt i mindst 6 måneder for at se, om tumorerne forbliver stabile eller fortsætter med at reagere positivt på den behandling, du har fået.

6 Overvågning af neurologisk status

Din læge vil regelmæssigt kontrollere din neurologiske tilstand – det betyder, hvordan dine nerver og dit nervesystem fungerer.

Dette inkluderer kontrol af din bevægelse, koordination, syn, hørelse og andre funktioner, der kan påvirkes af neurofibromatose type 2.

Det er vigtigt at holde øje med disse funktioner for at sikre, at behandlingen ikke forværrer din neurologiske tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

Dit barn skal have fået stillet diagnosen neurofibromatose type 2 (en sjælden arvelig sygdom, der forårsager godartede svulster i nervesystemet) ifølge bestemte medicinske kriterier, med tilstedeværelse af flere svulster i det centrale og/eller perifere nervesystem
Dit barn skal være mellem 4 og 15 år gammelt og være i stand til at synke hele medicintabletter
Dit barn skal have vist fremgang i mindst én målbar svulst på mindst 10% over 4-12 måneder, målt ved hjælp af magnetisk resonans scanning (MR-scanning – en særlig type røntgenundersøgelse, der bruger magnetfelter)
Dit barn må ikke have nogen medicinske tilstande, der forhindrer brugen af lægemidlet crizotinib
Dit barns blodtal skal være tilstrækkelig høje til at modtage behandlingen, særligt skal antallet af hvide blodlegemer være over 1.500 pr. mikroliter og blodpladerne over 100.000 pr. mikroliter
Dit barns nyrefunktion skal være god nok – kreatinin (et stof, der måler nyrefunktionen) må ikke overstige 1 mg/ml for børn op til 13 år og 1,5 mg/ml for ældre børn
Dit barns levertal skal være acceptable – bilirubin (et stof fra nedbrydning af røde blodlegemer) skal være mindre end 1,5 gange det normale, og leverenzymer (stoffer der viser leverfunktion) skal være mindre end 2,5 gange det normale
Dit barn skal have en forventet overlevelse på mere end et år og en funktionsevne på mindst 60% ifølge medicinske skalaer
Dit barns neurologiske tilstand skal have været stabil i mindst et år uden komplikationer fra tidligere strålebehandling eller kemoterapi
Dit barn må ikke have andre sygdomme, der øger risikoen for komplikationer ved behandling med crizotinib
Du som forælder skal være i stand til at passe dit barn, følge behandlingsprotokollen og underskrive informeret samtykke til behandlingen, og have fuld forældremyndighed
Du skal følge kostanbefalingerne og reglerne for indgivelse af medicin, særligt undgå grapefrugt eller grapefrugtjuice og præparater med perikon og andre naturlægemidler eller marijuana-derivater
Du skal altid rådføre dig med forskerne, før du giver dit barn anden medicin, da der kan være vekselvirkninger (når forskellige lægemidler påvirker hinanden)
Dit barn må ikke samtidig få kemoterapi eller andre målrettede lægemidler mod cancer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har ikke neurofibromatosis type 2 (en arvelig sygdom der forårsager godartede tumorer i nervesystemet)
Du er over 18 år gammel – studiet er kun for børn
Du har ikke målbare tumorer (unormale vævsvækster) der kan følges med radiologiske undersøgelser (røntgen, MR-scanning eller CT-scanning)
Du har tidligere fået behandling med crizotinib (det lægemiddel der undersøges i studiet)
Du har alvorlige problemer med hjerte, lever eller nyrer
Du tager andre lægemidler der kan påvirke hvordan crizotinib virker i kroppen
Du er gravid eller ammer
Du har andre alvorlige sygdomme der kan påvirke studiet
Du kan ikke tage medicin gennem munden
Du har haft alvorlige allergiske reaktioner (kraftige reaktioner hvor kroppen afviser et stof) over for lignende lægemidler
Dine forældre eller værge har ikke givet tilladelse til at du deltager i studiet
Du kan ikke følge studiets regler og møde til de planlagte undersøgelser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego	Warszawa	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer	10.01.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crizotinib

Crizotinib er et lægemiddel, der tilhører en gruppe af medicin kaldet kinasehæmmere. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte signaler i kræftceller, som får dem til at vokse og dele sig. Crizotinib er designet til at målrette specifikke proteiner, der hjælper tumorer med at vokse. I dette studie undersøges det, om crizotinib kan hjælpe med at reducere størrelsen af tumorer hos børn med type 2 neurofibromatose, især dem der ikke kan behandles med operation eller strålebehandling.

Neurofibromatosis type 2 – Dette er en genetisk tilstand, der opstår på grund af en mutation i et gen, som normalt kontrollerer celledeling. Mutationen fører til udvikling af forskellige typer svulster i nervesystemet. Patienter med denne tilstand udvikler typisk godartede tumorer i det perifere nervesystem samt forskellige godartede eller lokalt aggressive tumorer i det centrale nervesystem. Sygdommen er arvelig og kan påvirke flere organsystemer. Tumorerne vokser langsomt over tid og kan forårsage forskellige symptomer afhængigt af deres placering. Tilstanden manifesterer sig ofte i barndommen eller den tidlige voksenalder.

Forsøgs-ID:

2024-516607-16-00

Protokolkode:

KRONF2

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet crizotinib til behandling af børn med neurofibromatose type 2, som ikke kan opereres eller få strålebehandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?