Dette kliniske forsøg undersøger neurofibromatose type 1 forbundet med plexiforme neurofibromer. Neurofibromatose type 1 er en arvelig sygdom, der kan forårsage udvikling af svulster langs nerverne, og plexiforme neurofibromer er en bestemt type af disse svulster, som kan vokse og påvirke flere nervegrene. Forsøget vil bruge medicinen mirdametinib, som gives som en opløselig tablet gennem munden. Medicinen har også kodenavnet PD-0325901. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives.
Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af mirdametinib samt hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen hos spædbørn og småbørn under 24 måneder, som har målbare plexiforme neurofibromer. Forsøget inkluderer børn, der enten har symptomer fra deres svulster, eller som ikke har symptomer, men hvor svulsten sidder et farligt sted, hvor den kan forårsage alvorlige problemer. Under studiet vil deltagerne modtage mirdametinib i op til 36 måneder. Læger vil overvåge eventuelle bivirkninger gennem undersøgelser, blodprøver, måling af vitale tegn, hjerteundersøgelser med elektrokardiogram og ekkokardiografi samt øjenundersøgelser.
Effekten af behandlingen vil blive vurderet ved at måle ændringer i svulsternes størrelse ved hjælp af MRI-scanninger, som analyseres af uafhængige eksperter. Derudover vil man undersøge, hvor længe behandlingen virker, samt om der sker forbedringer i barnets livskvalitet og smerteniveau. Livskvaliteten måles ved hjælp af et spørgeskema tilpasset spædbørn, mens smerter vurderes ved hjælp af en skala, der tager højde for barnets ansigtsudtryk, benbevægelser, aktivitet, gråd og muligheden for at trøste barnet.
Spanien 
Tyskland 
