Test af KER-050 til behandling af blodmangel hos patienter med MDS (en blodsygdom med lav eller middel risiko)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger et nyt lægemiddel kaldet KER-050 til behandling af anæmi hos patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS). MDS er en sygdom, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller, hvilket ofte fører til anæmi, som betyder, at kroppen ikke har nok røde blodlegemer til at transportere ilt effektivt rundt i kroppen. Dette kan medføre træthed, svaghed og åndenød. Studiet fokuserer på patienter med meget lav, lav eller mellemhøj risiko for sygdommen.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af KER-050 samt at finde den bedste dosis til behandling af anæmi hos MDS-patienter. Studiet er opdelt i flere dele: først en del hvor forskellige doser af medicinen afprøves for at finde den mest passende dosis, derefter en del hvor den valgte dosis bekræftes, og endelig en længerevarende del hvor medicinen gives over længere tid for at undersøge dens langtidseffekter.

Under studiet vil deltagerne modtage KER-050 som behandling, og læger vil overvåge deres tilstand gennem regelmæssige undersøgelser af blodprøver og andre helbredsparametre. Studiets mål er at se, om medicinen kan forbedre anæmien ved at øge niveauet af hæmoglobin, som er proteinet i de røde blodlegemer, der bærer ilt. For nogle patienter kan dette betyde, at de får brug for færre blodtransfusioner, mens andre måske oplever en generel forbedring af deres energiniveau og livskvalitet.

1 Del 1: Dosisstigning

Du vil modtage KER-050 medicin som en opløsning til injektion. Dette er den behandling, der undersøges i studiet.

I denne del vil dosis af KER-050 gradvist øges for at finde den rigtige mængde medicin til næste del af studiet.

Lægen vil overvåge dig nøje for at se, hvordan din krop reagerer på medicinen, og om der opstår bivirkninger.

Formålet er at bestemme, hvilken dosis der er sikker og egnet til at fortsætte med i del 2 af studiet.

2 Del 2: Dosisbekræftelse

Du vil fortsætte med at modtage KER-050 i den dosis, der blev valgt i del 1.

Lægen vil bekræfte, at denne dosis er sikker og velegnet til behandling af din tilstand.

Din læge vil fortsætte med at overvåge dig for bivirkninger og se, hvordan behandlingen påvirker din anæmi (lavt antal røde blodlegemer).

Behandlingen sigter mod at forbedre dine blodværdier og reducere behovet for blodtransfusioner (tilførsel af donor blod).

3 Langvarig forlængelse

Efter del 2 kan du fortsætte med at modtage KER-050 behandling i en længere periode.

Formålet med denne fase er at undersøge den langsigtede sikkerhed af medicinen.

Din læge vil fortsætte med at følge dig tæt og registrere eventuelle bivirkninger over tid.

Du vil få regelmæssige undersøgelser for at overvåge din tilstand og behandlingens effekt.

4 Regelmæssige kontrolbesøg

Du skal møde til regelmæssige kontrolbesøg gennem hele studiet.

Ved hvert besøg vil lægen tage blodprøver for at måle dit hæmoglobinniveau (mængden af det røde farvestof i blodet) og andre blodværdier.

Lægen vil kontrollere for bivirkninger og spørge, hvordan du har det.

Der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige værdier som retikulocyttal (unge røde blodlegemer) og andre målinger af dine røde blodlegemer.

5 Overvågning af sygdomsudvikling

Lægen vil overvåge, om din myelodysplastiske syndrom (MDS – en blodsygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller) forværres.

Der vil blive foretaget undersøgelser for at se, om sygdommen udvikler sig til en mere alvorlig form eller til akut leukæmi (en type blodkræft).

Din læge vil regelmæssigt kontrollere antallet af blaster (umodne blodceller) i din knoglomarv.

Dit antal hvide blodlegemer vil blive målt for at sikre, at det forbliver under accepterede grænser.

6 Evaluering af behandlingseffekt

Lægen vil måle, om behandlingen hjælper med at reducere dit behov for blodtransfusioner.

Der vil blive registreret, om du opnår transfusionsuafhængighed (ikke har behov for blodtransfusioner) i mindst 8 uger.

Din læge vil vurdere, om der sker en hæmatologisk forbedring (forbedring i blodværdierne) specifikt for de røde blodlegemer.

Behandlingens effekt vil blive målt ved at se på ændringer i dit hæmoglobinniveau fra start til slut i studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose af MDS (myelodysplastisk syndrom), som er en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Din sygdom skal være klassificeret som meget lav, lav eller mellemrisiko ifølge WHO klassifikation
  • Du skal have mindre end 5% blaster i din knoglemarv. Blaster er umodne blodceller, og dette tal måles før behandlingen starter
  • Dit antal af hvide blodlegemer skal være under 13.000 per mikroliter i dit blod før behandlingen
  • Du skal have anæmi (blodmangel), som betyder at du har for lidt røde blodlegemer. Dette kan vises på tre måder:
    • Hvis du ikke har fået blodtransfusioner i 8 uger: dit hæmoglobin (ilt-transporterende stof i blodet) skal være 10,0 g/dL eller lavere
    • Hvis du har fået 1-3 enheder røde blodlegemer inden for 8 uger: dit hæmoglobin skal være 9,0 g/dL eller lavere
    • Hvis du har fået 4 eller flere enheder røde blodlegemer inden for 8 uger: dit hæmoglobin skal være 9,0 g/dL eller lavere
  • Din ECOG performance status skal være 0, 1 eller 2. Dette er en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter. Niveau 2 er acceptabelt hvis det skyldes din anæmi
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder eller en seksuelt aktiv mand, skal du acceptere at bruge meget effektive former for prævention under studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har høj-risiko myelodysplastisk syndrom (en alvorlig form af knoglemarvssygdom, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år (undtagen visse hudkræfttyper)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået blodtransfusioner (når du får blod fra en donor) inden for de sidste 8 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået jernbehandling (medicin der tilføjer jern til kroppen) inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en hæmoglobin (det røde stof i blodet, der transporterer ilt) på over 10 g/dL
  • Du kan ikke deltage, hvis du har meget lave værdier af neutrofiler (hvide blodlegemer, der bekæmper infektioner) eller blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for studiemedicinen eller lignende stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske forsøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Klinikum Esslingen GmbH Esslingen am Neckar Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hopital NOVO Pontoise Frankrig
Fakultni Nemocnice Kralovske Vinohrady Prag Tjekkiet
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Marien Hospital Duesseldorf GmbH Düsseldorf Tyskland
Hospital Universitario Central De Asturias Oviedo Spanien
Mefyamptypxfpauresbqzcjrcp Hgdcqypwecvyvaej Halle Tyskland
Igewqkyy Czkvax Dryeobpaplkvssmmj L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hbdzawc Htafnkbkbwin Pessac Frankrig
Pduzlq ao Vxsgxsyop Berlin Tyskland
Azbelaimii Pmchkqzu Hmqwytsp Dq Pjkdf Paris Frankrig
Kedcllnh Bjqcngao Giza Bayreuth Tyskland
Hmsunadp Vcae dcxezcrw Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
31.12.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
31.12.2021
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
31.12.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
31.12.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

KER-050 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en behandling af blodmangel (anæmi) hos patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS). MDS er en gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. KER-050 er designet til at hjælpe kroppen med at producere flere røde blodlegemer, hvilket kan forbedre blodmangel hos patienter med denne tilstand. Dette lægemiddel er stadig under udvikling og testes for at finde ud af, hvor sikkert og effektivt det er.

Undersøgte sygdomme:

Myelodysplastiske syndromer – Myelodysplastiske syndromer er en gruppe af blodsygdomme, der påvirker knoglemarven, hvor de røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader dannes. Ved denne tilstand producerer knoglemarven unormale og umodne blodceller, som ikke fungerer korrekt. Sygdommen klassificeres i forskellige risikogrupper, herunder meget lav, lav eller intermediær risiko baseret på sygdommens alvorlighed. Over tid kan tilstanden forværres og udvikle sig til mere aggressive former af blodsygdomme. Patienterne oplever ofte symptomer relateret til mangel på sunde blodceller, såsom træthed, svaghed og øget risiko for infektioner.

Anæmi – Anæmi er en tilstand, hvor kroppen ikke har tilstrækkeligt mange sunde røde blodlegemer eller hæmoglobin til at transportere ilt effektivt til kroppens væv. Dette fører til, at organer og væv ikke får den ilt, de har brug for til at fungere normalt. Symptomerne omfatter træthed, svaghed, åndenød og bleghed. Anæmi kan udvikle sig gradvist eller pludseligt, afhængigt af den underliggende årsag. Ved myelodysplastiske syndromer opstår anæmi, fordi knoglemarven ikke producerer tilstrækkeligt mange funktionelle røde blodlegemer.

Forsøgs-ID:
2023-507469-24-00
Protokolkode:
KER050-MD-201
NCT ID:
NCT04419649
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Tyskland Italien