Et studie med emapalumab til behandling af børn og voksne med makrofag aktiveringssyndrom (MAS) ved Stills sygdom eller systemisk lupus erythematosus

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af makrofag aktiverings syndrom (MAS), en alvorlig inflammatorisk tilstand, som kan opstå i forbindelse med andre sygdomme såsom systemisk juvenil idiopatisk artritis, adult-onset Stills sygdom og systemisk lupus erythematosus. Formålet er at vurdere virkningen af lægemidlet emapalumab, som gives som en infusion i en blodåre.

Behandlingen omfatter anvendelse af emapalumab hos både børn og voksne, der ikke har reageret tilstrækkeligt på behandling med høje doser glukokortikoider. Lægemidlet gives som en opløsning til indsprøjtning i en blodåre over en periode på op til 28 dage. Den maksimale daglige dosis er 6 mg per kilogram kropsvægt.

Studiet er opdelt i to grupper: Den første gruppe omfatter patienter med MAS i forbindelse med systemisk juvenil idiopatisk artritis og adult-onset Stills sygdom, mens den anden gruppe omfatter patienter med MAS i forbindelse med systemisk lupus erythematosus. Undersøgelsen vil vurdere hvor godt patienterne reagerer på behandlingen, særligt med fokus på hvor mange der opnår fuldstændig bedring efter 8 ugers behandling.

1 Start af behandling

Efter bekræftelse af makrofag aktiveringssyndrom (MAS) og utilstrækkelig respons på høj-dosis intravenøs binyrebarkhormon i mindst 3 dage, påbegyndes behandling med emapalumab.

Behandlingen gives som intravenøs infusion under overvågning.

2 Behandlingsperiode

Behandlingen fortsætter i op til 8 uger efter første administration af emapalumab.

I denne periode vil der være regelmæssig overvågning af sygdomsaktivitet og behandlingsrespons.

Der vil være fokus på nedtrapning af binyrebarkhormon til mindre end 50% af startdosis.

3 Opfølgning og vurdering

Ved uge 8 vurderes det komplette behandlingsrespons.

Lægen vil løbende evaluere sygdomsaktivitet og eventuelle tegn på tilbagefald af MAS.

Der foretages regelmæssige blodprøver for at måle forskellige værdier, herunder ferritin, blodplader, levertal, triglycerider og fibrinogen.

4 Sikkerhedsforanstaltninger

For kvinder i den fødedygtige alder skal der anvendes sikker prævention under behandlingen og i 6 måneder efter sidste dosis.

Der vil være løbende overvågning af eventuelle bivirkninger gennem hele behandlingsforløbet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienter skal være mellem 6 måneder og 80 år gamle på tidspunktet for diagnosen af aktiv MAS
  • Patienter skal give informeret samtykke (eller deres juridiske værge skal give samtykke med patientens accept, hvis det kræves af lokal lovgivning)
  • Patienter skal have aktiv MAS med:
    • Feber med ferritin over 684 ng/mL
    • Samt mindst to af følgende:
      • Blodplader under eller lig 181 x109/L
      • AST-niveau over 48 U/L
      • Triglycerider over 156 mg/dL
      • Fibrinogen niveau under eller lig 360 mg/dL
  • Patienter skal have utilstrækkelig respons på høj-dosis intravenøs behandling med glukokortikoider i mindst 3 dage
  • For Kohorte 1:
    • Bekræftet diagnose af systemisk juvenil idiopatisk artritis (sJIA) eller
    • Bekræftet diagnose af voksen Stills sygdom (AOSD)
  • For Kohorte 2:
    • Bekræftet diagnose af systemisk lupus erythematosus (SLE)
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under behandlingen og i 6 måneder efter sidste dosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter med aktiv infektion (både bakteriel, viral eller svamp) kan ikke deltage i studiet
  • Personer med svær leversvigt (nedsat leverfunktion) er udelukket
  • Personer med svær nyresvigt (nedsat nyrefunktion) kan ikke deltage
  • Patienter med ukontrolleret forhøjet blodtryk er ikke egnede til studiet
  • Personer der har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år kan ikke deltage
  • Gravide eller ammende kvinder er udelukket fra deltagelse
  • Personer der deltager i andre kliniske forsøg samtidigt kan ikke være med
  • Patienter der har fået levende vacciner inden for de sidste 6 uger før studiets start er udelukket
  • Personer med kendt overfølsomhed over for studiemedicinen eller hjælpestofferne kan ikke deltage
  • Patienter med alvorlige psykiske lidelser der kan påvirke deres evne til at følge studieprotokollen er udelukket

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo Trieste Italien
University Hospital Olomouc Olomouc Tjekkiet
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Wnynlqjycs Ctlgpscwl Hqjrvknz Utrecht Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer ikke
12.11.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
12.11.2021
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
12.11.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Emapalumab er et lægemiddel, der bruges til at behandle en alvorlig inflammatorisk tilstand kaldet makrofag aktiveringssyndrom (MAS). Det er et antistof, der virker ved at dæmpe kroppens immunsystem, når det er overaktivt. Medicinen gives til både børn og voksne, der har udviklet MAS i forbindelse med enten Stills sygdom (som omfatter systemisk juvenil idiopatisk artritis og adult-onset Stills sygdom) eller systemisk lupus erythematosus (SLE). Behandlingen gives gennem et drop i en blodåre og hjælper med at kontrollere den kraftige inflammation i kroppen.

Macrophage Activation Syndrome (MAS) – En alvorlig inflammatorisk tilstand, hvor immunsystemet bliver overaktivt. Det er en komplikation, der kan opstå i forbindelse med forskellige autoimmune sygdomme. Tilstanden karakteriseres ved en kraftig aktivering af makrofager og T-celler i kroppen. Dette fører til en overdreven produktion af inflammatoriske signalstoffer.

Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) – En form for børnegigt der påvirker hele kroppen. Sygdommen karakteriseres ved tilbagevendende feber, udslæt og ledsmerter. Det er en autoimmun tilstand, der typisk begynder i barndommen.

Adult Onset Still’s Disease (AOSD) – En sjælden inflammatorisk lidelse der ligner sJIA, men opstår hos voksne. Sygdommen kendetegnes ved høj feber, udslæt og ledsmerter. Tilstanden kan komme i udbrud og have perioder med forbedring.

Systemic Lupus Erythematosus (SLE) – En kronisk autoimmun sygdom hvor immunsystemet angriber kroppens eget væv. Sygdommen kan påvirke forskellige organer i kroppen. Den viser sig ofte ved udslæt, ledsmerter og træthed. Det er en tilstand der kan variere meget i sværhedsgrad og symptomer.

Forsøgs-ID:
2024-516153-52-00
Protokolkode:
NI-0501-14
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ruxolitinib som førstelinjebehandling hos børn med hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Undersøgelse af lægemidlet ruxolitinib til behandling af svær betændelsestilstand (hæmofagocytisk syndrom) hos intensivpatienter

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig