Undersøgelse af lægemidlet arbaclofen til børn og unge med autisme – opfølgningsstudie af langtidseffekt

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger autismespektrumforstyrrelser, som er en udviklingsforstyrrelse, der påvirker kommunikation, social interaktion og adfærd hos børn og unge. Studiet fokuserer på at teste et lægemiddel kaldet arbaclofen, som undersøges for dets evne til at forbedre social funktion hos deltagere med autismespektrumforstyrrelser.

Formålet med studiet er at forudsige langsigtede behandlingsresultater med arbaclofen baseret på deltagerens reaktion på en enkelt dosis i en tidligere fase af undersøgelsen. Dette er et opfølgningsstudie, hvilket betyder, at det bygger videre på tidligere forskning med de samme deltagere. Studiet inkluderer også biomarkører, som er målbare stoffer i kroppen, der kan hjælpe forskerne med at forstå, hvordan behandlingen virker.

Under studieforløbet vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser og tests for at måle deres respons på medicinen. Studiet har en åben struktur i forlængelsesdelen, hvilket betyder, at både deltagere og forskere vil vide, hvilken behandling der gives. Deltagerne vil være børn og unge mellem 7 og 23 år, som tidligere har deltaget i et relateret studie. Deres nuværende medicin og behandlinger skal være stabile i en periode før studiestart og forventes at forblive uændrede under hele studieforløbet.

1 underskrift af samtykke og indledende undersøgelser

Du skal underskrive en samtykkeerklæring, som betyder, at du accepterer at deltage i undersøgelsen. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge også underskrive. Når du fylder 18 år under forløbet, skal du underskrive en ny samtykkeerklæring ved dit første besøg efter din 18-års fødselsdag.

Din forælder eller værge skal være i stand til at forstå det lokale sprog og skal kunne give pålidelig information om din tilstand. De skal også følge med dig til alle klinikbesøg og hjælpe med at give dig medicinen.

Du skal have en bekræftet diagnose af autisme spektrum forstyrelse ifølge DSM-5 kriterierne.

Hvis du tager anden medicin, der påvirker din adfærd, skal den have været stabil i mindst 6 uger før undersøgelsen starter og forventes at forblive uændret under hele forløbet.

Hvis du får psykologisk behandling eller andre former for støtte, skal disse have været stabile i 3 måneder før undersøgelsen og forventes at fortsætte uændret.

2 placebo-kontrolleret enkelt-dosis fase

Du vil modtage enten arbaclofen eller placebo (en inaktiv substans, der ligner rigtig medicin) i en enkelt dosis. Hverken du eller forskerne ved, hvad du får – dette kaldes en dobbelt-blind undersøgelse.

Arbaclofen findes i forskellige doser: 5 mg, 10 mg, 15 mg eller 20 mg, og det gives som en oral opløsning (flydende medicin, du drikker).

Din reaktion på denne enkelt dosis vil blive målt for at forudsige, hvordan du vil reagere på længerevarende behandling.

Der vil blive foretaget målinger af din N170 latenstid, som er en type hjerneaktivitet, der måles ved uge 14.

3 opfølgning og biomarkør undersøgelser

Undersøgelsen fokuserer på at studere biomarkører – dette er biologiske tegn i din krop, der kan hjælpe med at forudsige, hvordan behandlingen vil virke for dig.

Der vil blive gennemført tests for at måle behandlingens effekt på social funktion – hvordan du interagerer og kommunikerer med andre mennesker.

Forskerne vil sammenligne forskelle mellem behandlingsgrupperne for at se, hvordan arbaclofen påvirker hjerneaktiviteten.

4 åben fase forlængelse

Efter den blinde fase kan du blive tilbudt at fortsætte i en åben forlængelse, hvor alle deltagere får aktiv behandling med arbaclofen.

I denne fase vil både du og forskerne vide, at du får den aktive medicin.

Formålet er at følge din respons på behandlingen over en længere periode og fortsætte med at studere biomarkører for behandlingseffekt.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du eller din værge skal have underskrevet et informeret samtykke, som betyder at I har forstået og accepteret at deltage i undersøgelsen
  • Du skal være villig og i stand til at møde op til planlagte besøg og følge behandlingsplanen
  • Din forælder eller omsorgsperson skal kunne tale og forstå det lokale sprog godt nok til at forstå undersøgelsen og hjælpe med at besvare spørgsmål
  • Du skal kunne tale og forstå det lokale sprog godt nok til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal have fået stillet en diagnose inden for autismespektret ifølge DSM-5 kriterierne, som er de officielle retningslinjer for at diagnosticere autisme
  • Du skal tidligere have deltaget i en undersøgelse kaldet AIMS-2 CT1, da du var mellem 5 og 17 år gammel
  • Hvis du tager medicin der påvirker adfærd, skal din medicin have været den samme i mindst 6 uger før undersøgelsen starter og forventes at forblive den samme under hele undersøgelsen
  • Hvis du får psykologisk behandling eller andre former for støtte der påvirker din adfærd, skal denne have været den samme i 3 måneder før undersøgelsen og forventes at fortsætte uændret
  • Hvis du har haft epilepsi eller krampeanfald, skal du enten være anfaldsfri i 6 måneder mens du tager stabil medicin, eller være anfaldsfri i 3 år hvis du ikke tager medicin
  • Du skal være mellem 7 og 23 år gammel når du giver dit samtykke til at deltage
  • Du skal bo sammen med eller have regelmæssig kontakt (mindst to gange om ugen) med den forælder eller omsorgsperson som bliver interviewet i undersøgelsen
  • Hvis du er en pige der har fået din menstruation, skal du have en negativ graviditetstest
  • Hvis du er en seksuelt aktiv pige der kan blive gravid, skal du acceptere at bruge sikker prævention under undersøgelsen
  • Hvis du er en dreng med en kæreste der kan blive gravid, skal du acceptere særlige betingelser for prævention

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fået en diagnose med autismespektrumforstyrrelse, som er en udviklingsforstyrrelse der påvirker kommunikation og social adfærd
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke nervesystemet på måder, der kan forstyrre studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med misbrug af alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for arbaclofen eller lignende lægemidler
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske lidelser, der ikke er relateret til autisme
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets instruktioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kramper eller epilepsi, der ikke er velkontrolleret med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige mave- eller tarmproblemer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Complejo Asistencial De Zamora Hospital Provincial De Zamora Zamora Spanien
Fundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.08.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
01.08.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Arbaclofen er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for børn og unge med autismespektrumforstyrrelser. Dette lægemiddel virker på nervesystemet og kan potentielt hjælpe med at forbedre sociale funktioner hos patienter med autisme. Arbaclofen er stadig under udvikling og afprøvning, så det er endnu ikke godkendt til almindelig brug. I dette studie undersøger forskerne, hvordan patienter reagerer på lægemidlet over tid, og om en enkelt dosis kan forudsige, hvordan patienten vil reagere på længere behandling.

Autism spectrum disorder – Dette er en udviklingsforstyrrelse, der påvirker kommunikation, sociale interaktioner og adfærd. Tilstanden viser sig typisk i de tidlige år af barnets udvikling og inkluderer gentagne adfærdsmønstre eller interesser. Personer med autism spectrum disorder kan have vanskeligheder ved at forstå sociale signaler og nonverbal kommunikation. De kan også vise øget følsomhed over for sensoriske input som lyd, lys eller berøring. Tilstanden varierer meget i sværhedsgrad fra person til person, hvor nogle kan leve selvstændigt, mens andre har brug for daglig støtte. Symptomerne forbliver typisk gennem hele livet, selvom de kan ændre sig over tid.

Forsøgs-ID:
2023-508407-20-00
Protokolkode:
AIMS-2-CT2
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Kan oxytocin-næsespray forbedre sociale færdigheder hos børn med autisme?

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien
  • Undersøgelse af oxytocin næsespray som supplerende behandling til psykoedukative tiltag hos børn med svær autisme spektrum forstyrrelse og moderat til svær udviklingshæmning

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig