Denne undersøgelse fokuserer på to sjældne genetiske sygdomme kaldet ENPP1-mangel og ABCC6-mangel. ENPP1-mangel kan føre til en tilstand kaldet generaliseret arteriel forkalkning hos spædbørn, hvor blodårer bliver forhærdede på grund af kalkaflejringer. ABCC6-mangel kan forårsage pseudoxanthoma elasticum, en sygdom der påvirker hud, øjne og blodårer ved at forårsage unormal ophobning af kalk i vævet. Begge tilstande opstår fordi kroppen ikke producerer nok af et vigtigt stof kaldet pyrofosfat, som normalt forhindrer kalkaflejringer i væv.
Undersøgelsen anvender et lægemiddel kaldet INZ-701, som er designet til at erstatte det manglende stof i kroppen og dermed hjælpe med at forhindre yderligere kalkaflejringer. Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed af INZ-701 hos patienter, der tidligere har deltaget i andre kliniske undersøgelser med samme medicin. Deltagerne vil få medicinen gennem en længere periode, mens læger overvåger dem nøje for at se, hvordan kroppen reagerer på behandlingen over tid.
Under undersøgelsen vil deltagerne få regelmæssige kontroller, hvor læger vil tage blodprøver for at måle, hvor godt medicinen virker og for at sikre, at der ikke opstår uønskede bivirkninger. Læger vil også holde øje med eventuelle ændringer i patienternes helbred og registrere al anden medicin, som deltagerne tager. Dette er en åben undersøgelse, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives. Informationen, der indsamles, vil hjælpe med at forstå, om INZ-701 er sikkert at bruge over længere perioder hos mennesker med disse sjældne genetiske tilstande.
Frankrig 
Tyskland 
