Dette studie undersøger tre alvorlige sygdomme, der påvirker hjernen og bevægelser: spinocerebellar ataksi type 1, spinocerebellar ataksi type 3 og Huntingtons sygdom. Spinocerebellar ataksi er en gruppe af arvelige sygdomme, der påvirker cerebellum, den del af hjernen der styrer balance og bevægelseskoordination. Huntingtons sygdom er en arvelig sygdom, der gradvist nedbryder nerveceller i hjernen og påvirker bevægelse, tænkning og følelser. Behandlingen, der undersøges, kaldes VO659 og gives som en indsprøjtning i rygmarvskanalen, hvilket kaldes intratekal administration. Dette betyder, at medicinen gives direkte ind i den væske, der omgiver rygmarven og hjernen.
Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af flere doser VO659 hos personer med disse sygdomme. Studiet er designet som et fase 1/2a studie, hvilket betyder, at det primært fokuserer på at finde ud af, om behandlingen er sikker, og hvordan kroppen reagerer på den. Under studiet vil deltagerne modtage forskellige stigende doser af VO659 for at finde den optimale mængde, der kan gives sikkert. Forskerne vil også undersøge, hvordan medicinen bevæger sig gennem kroppen, hvilket kaldes farmakokinetik, og hvordan den påvirker kroppen, hvilket kaldes farmakodynamik.
Studiet overvåger nøje alle deltagere for eventuelle bivirkninger og måler forskellige sikkerhedsparametre gennem hele forløbet. Dette inkluderer regelmæssige undersøgelser, blodprøver, MRI-scanninger af hjernen, og tests af væsken omkring rygmarven, som kaldes cerebrospinalvæske. Forskerne vil også måle, hvor meget af medicinen der findes i blodet og cerebrospinalvæsken på forskellige tidspunkter for at forstå, hvordan kroppen behandler VO659. Alle deltagere vil vide, at de får den aktive behandling, da dette er et åbent studie uden placebo.
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Tyskland