Dette studie undersøger behandling af spinocerebellær ataksi SCA27B, som er en sjælden arvelig sygdom der påvirker lillehjernen og forårsager problemer med balance og koordination. Sygdommen skyldes en særlig ændring i FGF14-genet. Undersøgelsen vil teste effekten af lægemidlet fampridin, som gives som tabletter to gange dagligt.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om fampridin kan forbedre symptomerne hos personer med denne type ataksi over en behandlingsperiode på 12 uger. Nogle deltagere vil modtage fampridin, mens andre vil få placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvilken behandling under studiet.
I løbet af de 12 uger vil deltagerne blive undersøgt flere gange for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres balance, gangfunktion og daglige aktiviteter. Der vil også være en opfølgende undersøgelse fire uger efter behandlingens afslutning. Den maksimale daglige dosis af fampridin vil være 20 mg, fordelt på to doser.



Frankrig

