Dette studie undersøger høj-risiko neuroblastom, som er en type kræft der primært rammer børn. Neuroblastom er en kræftform der opstår i nerveceller og kan sprede sig til andre dele af kroppen. Studiet sammenligner to forskellige behandlingsstrategier gennem tre faser: indledende kemoterapi, højdosis kemoterapi og strålebehandling. Den indledende behandling består af enten GPOH eller RAPID COJEC kemoterapibehandlinger. I højdosis fasen gives enten enkelt behandling med busulfan og melphalan eller dobbelt behandling med først thiotepa efterfulgt af busulfan og melphalan. For patienter der ikke reagerer tilstrækkeligt på den indledende behandling, tilbydes en kombinationsbehandling med irinotecan-temozolomid og dinutuximab beta.
Formålet med studiet er at finde ud af hvilken behandlingsstrategi der giver de bedste resultater for patienter med høj-risiko neuroblastom. Under behandlingsforløbet vil patienterne blive fulgt tæt og få regelmæssige undersøgelser for at vurdere hvordan kræften reagerer på behandlingen. I strålebehandlingsfasen sammenligner studiet standard stråledosis på 21,6 Gy med en højere dosis på op til 36 Gy for patienter hvor der stadig er synlige rester af tumor efter operation. Højdosis kemoterapi gives sammen med stamcelle transplantation, hvor patientens egne sunde stamceller bliver høstet og givet tilbage efter den intensive behandling for at hjælpe kroppen med at komme sig.
Behandlingsforløbet varierer afhængigt af hvordan patienten reagerer på hver fase af behandlingen. Nogle patienter vil modtage placebo i visse dele af studiet. Studiet følger patienterne over flere år for at måle behandlingseffekten og eventuelle bivirkninger. Patienter der ikke får tilstrækkelig effekt af den indledende kemoterapi, kan få tilbudt den særlige kombinationsbehandling med både kemoterapi og immunterapi, som er designet til at hjælpe kroppens eget immunsystem med at bekæmpe kræften.
1Tilfældig fordeling til behandlingsgruppe (R-I)
Du vil blive tilfældigt tildelt en af to forskellige indledende behandlingsgrupper. Dette bestemmes ved lodtrækning for at sikre en fair sammenligning af behandlingerne.
Den ene gruppe får GPOH behandling, den anden får RAPID COJEC behandling. Begge er former for kemoterapi, som er medicin der bekæmper kræftceller.
2Indledende kemoterapi behandling
Du vil modtage flere kemoterapikure over en periode. Disse mediciner gives gennem et drop i din blodåre for at bekæmpe kræftcellerne i din krop.
Mediciner der kan bruges inkluderer cisplatin, carboplatin, etoposide, cyclophosphamid, doxorubicin og vincristin.
Hvert kemoterapikur gives over flere dage, efterfulgt af en pause for at give din krop tid til at komme sig.
3Vurdering af behandlingsrespons
Efter den indledende behandling vil lægen undersøge, hvordan din krop har reageret på kemoterapien.
Dette inkluderer scanninger og blodprøver for at se, om kræften er blevet mindre eller forsvundet.
Baseret på resultaterne vil lægen beslutte det næste behandlingstrin.
4Mulig kemoimmunterapi for utilstrækkelig respons
Hvis din kræft ikke har reageret tilstrækkeligt på den indledende behandling, kan du få kemoimmunterapi.
Dette kombinerer kemoterapi med immunterapi, som hjælper dit immunsystem med at bekæmpe kræften.
Du vil modtage irinotecan og temozolomid (kemoterapi) sammen med dinutuximab beta (immunterapi).
Denne behandling gives i 4 cyklusser over flere måneder.
5Tilfældig fordeling til intensiv behandling (R-HDC)
Hvis din kræft har reageret godt nok på den indledende behandling, vil du blive tilfældigt tildelt en af to høj-dosis kemoterapigrupper.
Den ene gruppe får enkelt høj-dosis behandling med busulfan og melphalan.
Den anden gruppe får dobbelt høj-dosis behandling med først thiotepa, derefter busulfan og melphalan.
6Stamcelleindsamling
Inden høj-dosis kemoterapien skal dine egne stamceller indsamles fra dit blod.
Stamceller er specielle celler der kan udvikle sig til alle typer blodceller.
Disse celler vil senere blive givet tilbage til dig for at hjælpe dit blodsystem med at komme sig efter den intensive behandling.
7Høj-dosis kemoterapi og stamcelletransplantation
Du vil modtage meget stærk kemoterapi med busulfan og melphalan, og muligvis også thiotepa.
Nogle dage efter kemoterapien vil dine egne stamceller blive givet tilbage til dig gennem et drop.
Hvis du er i dobbelt behandlingsgruppen, vil hele processen gentages en anden gang.
8Restituering og overvågning
Efter stamcelletransplantationen skal din krop have tid til at komme sig.
Dit blodsystem skal genopbygges, hvilket tager flere uger.
Du vil blive nøje overvåget for bivirkninger og tegn på, at din krop kommer sig.
9Operation af primær tumor
Afhængigt af din situation kan du have brug for kirurgi for at fjerne den oprindelige tumor.
Dette kan ske før eller efter høj-dosis kemoterapien, afhængigt af lægens vurdering.
Operationen har til formål at fjerne så meget af tumoren som muligt.
10Tilfældig fordeling til strålebehandling (R-RTx)
Hvis der stadig er synlig tumor efter operation, vil du blive tilfældigt tildelt en af to strålebehandlingsgrupper.
Den ene gruppe får 21,6 Gy strålebehandling til det område, hvor tumoren sad før operationen.
Den anden gruppe får samme behandling plus en ekstra dosis op til 36 Gy til det resterende tumorområde.
11Strålebehandling
Strålebehandlingen gives over flere uger med daglige behandlinger på hverdage.
Hver behandling varer kun få minutter, men du skal ligge helt stille under behandlingen.
Behandlingen er smertefri, men kan give bivirkninger som træthed og hudreaktion.
12Opfølgende kontroller
Efter al aktiv behandling vil du have regelmæssige kontroller i mange år.
Dette inkluderer blodprøver, scanninger og fysiske undersøgelser.
Formålet er at opdage eventuel tilbagevenden af kræften så tidligt som muligt og følge din generelle sundhed.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal have en bekræftet diagnose af neuroblastom, som er en type kræft, der ofte opstår hos børn
Din sygdom skal være klassificeret som højrisiko neuroblastom, hvilket betyder at kræften er mere alvorlig og kræver intensiv behandling
Du skal opfylde en af følgende betingelser:
Du skal være over 365 dage gammel ved diagnosen med stadium M neuroblastom, som betyder at kræften har spredt sig til andre dele af kroppen
Eller du skal være mellem 12-18 måneder gammel med Ms neuroblastom
Eller du skal have neuroblastom i stadium L2, M eller Ms i enhver alder med MYCN forstærkning, som er en genetisk forandring der gør kræften mere aggressiv
Du må ikke have fået kemoterapi tidligere, eller du må højst have fået én behandling med specifikke lægemidler inden for de sidste 21 dage
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før behandlingen starter
Seksuelt aktive patienter skal acceptere at bruge sikker prævention under studiet og et år efter
Kvinder der ammer skal acceptere at stoppe med at amme
Du eller dine forældre skal give skriftligt samtykke til at deltage i studiet
Du skal være tilknyttet et socialt sikringssystem eller være omfattet af et sådant
Du skal være i stand til og villig til at følge studiets besøg og procedurer
For visse dele af studiet skal du være under 21 år
Du skal have tilstrækkelig organfunktion, hvilket betyder at dine organer fungerer godt nok til at tåle behandlingen
For nogle behandlinger skal der være indsamlet nok stamceller, som er særlige celler der kan hjælpe med at gendanne dit immunsystem efter intensiv behandling
Dit blodtal skal være tilstrækkeligt højt
Din hjertefunktion skal være normal
Du må ikke have alvorlige bivirkninger fra tidligere behandling
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du er under 21 år gammel
Du har tidligere fået behandling for neuroblastom (en type kræft der oftest opstår i binyreglandlerne eller nervesystemet)
Du har en anden type kræft end neuroblastom
Du har alvorlige hjerte-kar problemer som gør det farligt at få kemoterapibehandling
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer som kan påvirke kroppens evne til at nedbryde medicinen
Du har en aktiv infektion i kroppen som ikke er under kontrol
Du har en lidelse i immunsystemet (kroppens forsvarssystem mod sygdomme) som gør dig mere sårbar over for infektioner
Du er gravid eller ammer
Du har en psykisk lidelse som gør det svært for dig at forstå og følge behandlingsplanen
Du deltager allerede i et andet forskningsstudie som kan påvirke resultaterne af dette studie
Du har en allergisk reaktion over for nogen af de lægemidler der bruges i studiet
Dine forældre eller værge har ikke givet tilladelse til din deltagelse i studiet
Du kan ikke følge de nødvendige undersøgelser og kontroller som kræves under studiet
Du har CNS-involvering (kræften har spredt sig til centralnervesystemet som består af hjernen og rygmarven)
Busulfan er et kemoterapimiddel, der bruges til at ødelægge kræftceller ved at beskadige deres DNA. Dette lægemiddel hjælper med at forberede kroppen til højdosis kemoterapi ved at fjerne skadelige celler i knoglemarven.
Melphalan er et kemoterapimiddel, der virker ved at stoppe kræftceller i at vokse og dele sig. Det bruges sammen med andre lægemidler som del af en intensiv behandling for neuroblastom.
Thiotepa er et kemoterapimiddel, der ødelægger kræftceller ved at forhindre dem i at kopiere deres genetiske materiale. Det bruges som del af en todelt højdosis kemoterapibehandling.
Irinotecan er et kemoterapimiddel, der blokerer et enzym, som kræftceller har brug for for at dele sig. Det gives sammen med andre lægemidler for at bekæmpe neuroblastom, der ikke har responderet godt nok på den første behandling.
Temozolomid er et kemoterapimiddel, der beskadiger kræftcellernes DNA og forhindrer dem i at vokse. Det kombineres med andre behandlinger for patienter, hvis sygdom ikke har responderet tilstrækkeligt på den indledende behandling.
Dinutuximab beta er et immunterapi-lægemiddel, der hjælper kroppens immunsystem med at genkende og angribe neuroblastom-celler. Det bruges sammen med kemoterapi for patienter, der har brug for yderligere behandling efter den første behandlingsrunde.
Neuroblastom – Neuroblastom er en type kræft, der udvikler sig fra nerve-lignende celler kaldet neuroblaster. Denne sygdom opstår typisk i binyreglandlerne, som sidder oven på nyrerne, men kan også udvikle sig andre steder i kroppen, hvor der findes nervevæv. Neuroblastom rammer hovedsageligt spædbørn og små børn, og det er den mest almindelige kræftform hos børn under ét år. Sygdommen kan sprede sig til andre dele af kroppen, herunder knogler, knoglemarv og lymfeknuder. Højrisiko neuroblastom er en alvorlig form af sygdommen, hvor kræftcellerne er særligt aggressive og har en høj tendens til at sprede sig. Symptomerne kan variere afhængigt af, hvor kræften er placeret, men kan omfatte hævelse i maven, knoglesmerter og træthed.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Italien 
Norge 
Slovakiet 
Slovenien 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig