Undersøgelse af lægemidlet mavacamten til behandling af fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, en hjertesygdom hvor hjertets muskel bliver unormalt fortyket, hvilket gør det svært for hjertet at pumpe blod effektivt. Tilstanden kan forårsage åndenød, brystsmerter og træthed hos patienter. Behandlingen der undersøges kaldes mavacamten, som er et lægemiddel designet til at hjælpe hjertets muskel med at slappe af og fungere bedre. Nogle deltagere vil modtage mavacamten, mens andre vil få placebo.

Formålet med dette studie er at se om mavacamten-behandling kan reducere tykkelsen af hjertevæggen og størrelsen af hjertets øverste kammer ved hjælp af billedundersøgelser. Studiet vil bruge kardiel magnetisk resonans, som er en avanceret skanningsmetode der tager detaljerede billeder af hjertet uden brug af stråling. Dette gør det muligt for lægerne at måle præcist hvordan hjertemusklens struktur ændrer sig over tid.

Deltagerne i studiet vil modtage deres tildelte behandling i 48 uger. Under denne periode vil de gennemgå regelmæssige undersøgelser og scanninger for at overvåge deres hjertets tilstand. Lægerne vil også vurdere forbedringer i deltagerens hjerteinsufficiens klasse, som måler hvor meget hjertesygdommen påvirker deres daglige aktiviteter og livskvalitet. Studiets design sikrer at hverken deltagerne eller lægerne ved hvilken behandling der gives, indtil studiet er færdigt, hvilket hjælper med at få de mest pålidelige resultater.

1 Tildeling til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to grupper. Den ene gruppe modtager mavacamten, som er det lægemiddel, der undersøges i studiet. Den anden gruppe modtager placebo, som ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive stoffer.

Hverken du eller dine læger vil vide, hvilken gruppe du er i. Dette kaldes et dobbelt-blindet studie og sikrer, at resultaterne ikke påvirkes af forventninger.

2 Start på daglig medicin

Du vil modtage kapsler som skal tages gennem munden. Hvis du får mavacamten, indeholder hver kapsel aktive stoffer. Hvis du får placebo, indeholder kapslerne kun hjælpestoffer uden nogen aktiv medicin.

Du skal tage kapslerne dagligt som anvist af studielægen. Det er vigtigt at tage medicinen på samme tid hver dag for at opretholde en konstant mængde i kroppen.

3 Løbende overvågning og justeringer

Gennem studiet vil dine læger overvåge din tilstand nøje og kan justere din medicindosis efter behov.

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken, hvor dine læger vil tjekke, hvordan du har det, og om medicinen virker som forventet.

4 Hjerteundersøgelser med MR-scanning

Du vil gennemgå magnetisk resonans scanning (MR-scanning) af hjertet på bestemte tidspunkter. Denne undersøgelse bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af dit hjerte.

MR-scanningen vil måle tykkelsen af dine hjertevægge og størrelsen af de øvre hjertekamre (atrierne). Disse målinger hjælper med at vurdere, om medicinen har en positiv effekt på hjertets struktur.

5 Vurdering af hjertesvigtsymptomer

Dine læger vil regelmæssigt vurdere dine symptomer ved hjælp af New York Heart Association funktionsklasse. Dette er et system, der beskriver, hvor meget dine daglige aktiviteter påvirkes af din hjertesygdom.

Du vil blive spurgt om din åndenød, træthed og andre symptomer for at vurdere, om din tilstand forbedres under behandlingen.

6 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele studiet vil dine læger overvåge dig for eventuelle bivirkninger og hjertehændelser.

Alle ændringer i din sundhedstilstand vil blive registreret og vurderet for at sikre din sikkerhed under studiet.

7 Behandlingsperiode på 48 uger

Du vil fortsætte med at tage den tildelte medicin dagligt i 48 uger. Dette svarer til cirka 11 måneder.

I løbet af denne periode vil du have regelmæssige besøg og undersøgelser for at overvåge din fremgang og sikkerhed.

8 Afsluttende vurdering ved uge 48

Ved slutningen af de 48 uger vil du gennemgå en sidste MR-scanning af hjertet for at måle eventuelle ændringer i hjertevæggens tykkelse og størrelsen af de øvre hjertekamre.

Dine læger vil sammenligne disse resultater med dine målinger fra starten af studiet for at vurdere medicimens effekt.

9 Studieafslutning

Efter 48 ugers behandling vil din deltagelse i studiet være afsluttet.

Dine læger vil diskutere resultaterne med dig og planlægge din fremtidige behandling baseret på studieresultaterne og din individuelle tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være voksen for at kunne deltage i studiet
Du skal have symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, hvilket betyder at dit hjerte har en fortykkelse af hjertemusklen, der blokerer blodgennemstrømningen og giver dig symptomer
Dine symptomer skal være klassificeret som NYHA funktionsklasse II eller III, hvilket betyder at du har milde til moderate begrænsninger i din daglige aktivitet på grund af kortåndethed eller træthed
Du skal være egnet til at få foretaget hjerte MR-scanning, som er en type billeddannelse der bruger magnetfelter til at se dit hjerte
Du skal kunne give dit informerede samtykke til at deltage i studiet
Din tilstand skal være stabil nok til at gennemføre de nødvendige undersøgelser og opfølgning

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har ikke en bekræftet diagnose af obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som betyder at din hjertemuskel er unormalt fortykket og blokerer blodstrømmen
Du har ikke symptomer på din hjertesygdom
Du er under 18 år gammel
Du er gravid eller ammer
Du har alvorlig nedsat nyrefunktion
Du har alvorlig leversygdom
Du tager medicin, der kan påvirke hjerterytmen på en farlig måde
Du har haft alvorlige hjerterytmeforstyrrelser
Du har fået indsat en pacemaker eller ICD, som er små apparater der hjælper med at regulere hjerterytmen
Du kan ikke få foretaget MR-scanning på grund af metalimplantater eller klaustrofobi
Du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de seneste 30 dage
Du har kendte allergier over for studiemedicinen mavacamten
Du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke dit helbred betydeligt
Du er ikke i stand til at forstå eller følge instruktionerne i studiet
Du tager andre eksperimentelle lægemidler

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig
Universitaetsmedizin Goettingen	Göttingen	Tyskland
Medical University Of Graz	Graz	Østrig
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Central Hospital Of Northern Pest Military Hospital	Budapest	Ungarn
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio	Pisa	Italien
Herz Und Diabeteszentrum NRW Bad Oeynhausen Universitaetsklinik Der Ruhr-Universitaet Bochum	Bad Oeynhausen	Tyskland
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spanien
Algemeen Ziekenhuis Delta	Roeselare	Belgien
University General Hospital Of Heraklion	Iraklio	Grækenland
Gottsegen National Cardiovascular Center	Budapest	Ungarn
A.O. Krankenhaus St. Josef Braunau GmbH	Braunau am Inn	Østrig
Onassis Cardiac Surgery Center	Kallithea	Grækenland
Nemocnice AGEL Trinec-Podlesi a.s.	Konska	Tjekkiet
Kardio Brynow Sp. z o.o.	Katowice	Polen
Klinik Favoriten	Wien	Østrig
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne	Brno-Stred	Tjekkiet
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa	Thessaloniki	Grækenland
Azienda USL Toscana Sud Est	Arezzo	Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda	Milan	Italien
Hospital Son Llatzer	Palma de Mallorca	Spanien
Landeskrankenanstalten-Betriebsgesellschaft Kabeg	Klagenfurt	Østrig
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Vrije Universiteit Brussel	Jette	Belgien
Turku University Hospital	Åbo	Finland
Justus-Liebig-Universitaet Giessen	Gießen	Tyskland
Hippokration Hospital	Athen	Grækenland
University Of Pecs	Pécs	Ungarn
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Slaskie Centrum Chorob Serca W Zabrzu	Zabrze	Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes	Rennes	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
University Of Szeged	Szeged	Ungarn
Hospital Universitario Virgen De La Victoria	Malaga	Spanien
Cnvpjffur Uuryrllyfwnyoq Sbvbbubxw	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien
Aswh Dm Sbaro Dp Srbtroflw	Salamanca	Spanien
Brelsfspdrifxf Aiqmos Sjshlmltqe	Balatonfüred	Ungarn
Pawnglhzn Ihnyapfk Mermoxfx Mupcohjtfvlf Somzu Wojbhxgruvjz I Aeetwmadydwho	Warszawa	Polen
Hhnrsecc Ukvuhsrqry Cdhofrw Hkwhrovo	Helsinki	Finland
Himqzmjf Vbwb dsnninxb	Barcelona	Spanien
Utumkelpqb Gzgbldf Hmmvkrni Anxidmu	Athen	Grækenland
Iddzv Oblpiwjo Avwnitszie Say Lqai	Milan	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	20.11.2023
Finland	rekrutterer ikke	20.11.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	20.11.2023
Grækenland	rekrutterer ikke	20.11.2023
Italien	rekrutterer ikke	20.11.2023
Polen	rekrutterer endnu ikke	20.11.2023
Spanien	rekrutterer ikke	20.11.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	20.11.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	20.11.2023
Ungarn	rekrutterer ikke	20.11.2023
Østrig	rekrutterer ikke	20.11.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Mavacamten

Mavacamten er et lægemiddel, der er designet til at behandle en hjertetilstand kaldet obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Dette medicin virker ved at påvirke, hvordan hjertemusklen trækker sig sammen. Hos patienter med denne tilstand er hjertets væg blevet for tyk, hvilket kan blokere blodgennemstrømningen. Mavacamten hjælper med at reducere kraften af hjertets sammentrækninger, hvilket kan forbedre blodgennemstrømningen gennem hjertet og lindre symptomer som åndenød og brystsmerter. I dette studie undersøger forskerne, om mavacamten kan reducere tykkelsen af hjertevæggen og størrelsen af hjertets øverste kamre, som kan måles ved hjælp af særlige billedundersøgelser af hjertet.

Undersøgte sygdomme:

Hypertrofisk kardiomyopati

Symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati – Dette er en hjertelidelse hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk, især i den nederste del af hjertet kaldet venstre ventrikel. Den fortykkede muskel kan blokere blodstrømmen fra hjertet ud i kroppen, hvilket kaldes obstruktion. Sygdommen er arvelig og skyldes genetiske forandringer der påvirker hjertets muskelproteiner. Når hjertevæggen bliver tykkere, skal hjertet arbejde hårdere for at pumpe blodet rundt i kroppen. Over tid kan dette føre til åndenød, brystsmerter og træthed, især ved fysisk aktivitet. De øverste hjertekamre kan også blive forstørrede som følge af det øgede arbejde.

Forsøgs-ID:

2022-502316-36-00

Protokolkode:

CV0271088

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet mavacamten til behandling af fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?