Afprøvning af lægemidlet luspatercept til behandling af blodmangel hos patienter med myelofibrose, som får JAK2-behandling

3 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af anæmi (blodmangel) hos voksne med en sygdom kaldet myeloproliferativ neoplasm-associeret myelofibrose, som er en kræftform der påvirker knoglemarven og forårsager dannelse af arvæv. Patienter med denne sygdom udvikler ofte anæmi og har brug for regelmæssige blodtransfusioner for at få tilstrækkeligt med røde blodlegemer. Studiet sammenligner et lægemiddel kaldet luspatercept (ACE-536) med placebo hos patienter, der allerede får behandling med JAK2-hæmmere, som er lægemidler der hjælper med at kontrollere sygdommen.

Formålet med studiet er at undersøge om luspatercept kan hjælpe med at reducere eller eliminere behovet for blodtransfusioner hos disse patienter. Luspatercept er et lægemiddel, der kan hjælpe kroppen med at producere flere røde blodlegemer ved at støtte knoglemarvens funktion. Studiet er dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken patienter eller læger ved, hvem der får det aktive lægemiddel eller placebo.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage deres sædvanlige JAK2-hæmmer behandling og samtidig få enten luspatercept eller placebo som injektioner. Læger vil overvåge patienternes behov for blodtransfusioner og måle, hvor mange der bliver i stand til at undvære transfusioner i en periode på 12 eller 16 uger i træk. Studiet vil også følge patienternes generelle helbred og eventuelle bivirkninger ved behandlingen.

1 Start af behandlingsperioden

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at få luspatercept eller et placebo (inaktiv behandling). Hverken du eller dit lægehold vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil fortsætte med at tage din nuværende JAK2-hæmmer medicin i samme dosis som før studiet.

Du vil blive overvåget nøje for at se, om du har brug for blodtransfusioner (røde blodlegemer).

2 Første injektion og dosering

Du vil få en injektion under huden med enten luspatercept eller placebo hver tredje uge.

Medicinen kommer som Reblozyl, som findes i to styrker: 25 mg og 75 mg pulver, der blandes med natriumchlorid (saltopløsning) før injektion.

Injektionen gives af sundhedspersonale på hospitalet eller klinikken.

3 Behandlingsperiode op til uge 24

Du vil få injektioner hver tredje uge i de første 24 uger.

Du vil fortsætte med din normale JAK2-hæmmer medicin i samme dosis.

Der vil blive holdt øje med, hvor mange blodtransfusioner du har brug for i denne periode.

Lægegruppen vil måle, om du kan klare dig uden blodtransfusioner i sammenhængende perioder på 12 uger eller 16 uger.

4 Regelmæssige undersøgelser og overvågning

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken for at få injektioner og kontroller.

Dit blod vil blive testet regelmæssigt for at måle dit hæmoglobinniveau (mål for blodmangel).

Lægegruppen vil holde øje med eventuelle bivirkninger fra behandlingen.

Du vil blive spurgt om, hvordan du har det, og om eventuelle symptomer som træthed eller åndenød.

5 Vurdering af behandlingsrespons

Det vigtigste mål er at se, om du kan klare dig uden blodtransfusioner i en sammenhængende periode på 12 uger.

Et andet vigtigt mål er at se, om du kan klare dig uden blodtransfusioner i en sammenhængende periode på 16 uger.

Kun blodtransfusioner, der gives på grund af symptomatisk blodmangel med hæmoglobin på 9,5 g/dL eller derunder, eller symptomfri blodmangel med hæmoglobin på 7 g/dL eller derunder, tæller med.

Blodtransfusioner givet på grund af blødning eller infektioner tæller ikke med i vurderingen.

6 Fortsættelse af behandling efter uge 24

Efter de første 24 uger kan du fortsætte med at få behandling, afhængigt af hvordan du reagerer på medicinen.

Du vil fortsat få injektioner hver tredje uge, hvis du har gavn af behandlingen.

Din JAK2-hæmmer medicin vil fortsætte i samme dosis som hidtil.

Lægegruppen vil fortsætte med at overvåge dit hæmoglobinniveau og behov for blodtransfusioner.

7 Afslutning af behandling og opfølgning

Når behandlingen stoppes, vil du få opfølgende besøg for at kontrollere dit helbred.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du fortsætte med sikker prævention i 12 uger efter den sidste injektion.

Hvis du er en mand, skal du bruge kondom under samleje i 12 uger efter den sidste injektion.

Lægegruppen vil holde øje med eventuelle sene bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for tilmelding til studiet
Du skal have en diagnose af primær myelofibrose (en type kræft i knoglemarven) eller myelofibrose efter andre blodkræfttyper, bekræftet af en læge gennem undersøgelser
Du skal have behov for blodtransfusioner med røde blodlegemer, hvilket betyder:
– Du skal have fået mellem 4 til 12 enheder blod over de sidste 12 uger
– Der må ikke være gået mere end 6 uger mellem dine blodtransfusioner
– Blodtransfusionerne skal være givet på grund af blodmangel (anæmi) der giver symptomer som træthed eller åndenød
Du skal være i behandling med JAK2-hæmmer medicin (en type medicin til behandling af din blodkræft) i mindst 32 uger, og du skal have været på samme dosis i mindst 16 uger før studiestart
Din funktionsevne skal være på et niveau, hvor du kan klare de fleste daglige aktiviteter, selvom du måske har brug for hjælp til de mest krævende opgaver
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du:
– Have to negative graviditetstests før studiestart
– Acceptere løbende graviditetstests under studiet
– Enten undgå sex fuldstændigt eller bruge sikker prævention i mindst 28 dage før studiestart, under hele studiet og i 12 uger efter studiet slutter
Hvis du er en mand, skal du:
– Enten undgå sex fuldstændigt eller bruge kondom under sex med kvinder i den fødedygtige alder
– Dette gælder under hele studiet og i mindst 12 uger efter studiet slutter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har myelofibrose (en sygdom hvor knoglemarven danner arvæv i stedet for normale blodceller) forbundet med myeloproliferativ neoplasme (en gruppe sygdomme hvor knoglemarven producerer for mange blodceller)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har anæmi (for få røde blodlegemer i blodet, hvilket gør dig træt og svag)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har brug for regelmæssige blodtransfusioner (når lægen giver dig blod fra en donor gennem en slange i din arm)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke får behandling med en JAK2-hæmmer (en type medicin der bruges til at behandle din knoglemarvssygdom)
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller nyresygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år (bortset fra visse hudkræfttyper)
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre mediciner, der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at komme til de planlagte besøg på hospitalet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
University Hospital Of Clermont-Ferrand	Clermont-Ferrand	Frankrig
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes	Nîmes	Frankrig
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.	Verona	Italien
Centre hospitalier universitaire de Liege	Liège	Belgien
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou	Thessaloniki	Grækenland
Johannes Wesling Klinikum Minden	Minden	Tyskland
CHR Verviers	Verviers	Belgien
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves	Granada	Spanien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin	Las Palmas de Gran Canaria	Spanien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet	Budapest	Ungarn
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur	Namur	Belgien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
General University Hospital Of Patras	Patras	Grækenland
University General Hospital Of Alexandroupoli	Alexandroupoli	Grækenland
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita	Novara	Italien
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italien
Institute Of Oncology Prof. Dr. Ion Chiricuta Cluj-Napoca	Cluj-Napoca	Rumænien
Onco Card S.R.L.	Brasov	Rumænien
Evangelismos S.A.	Athen	Grækenland
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Universita’ Politecnica Delle Marche	Ancona	Italien
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette Laghi	Varese	Italien
Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego	Wałbrzych	Polen
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
University General Hospital Attikon General Hospital Of West Attica H Agia Varvara	Chaidari	Grækenland
Olympion Therapeftirio General Clinic Of Patras S.A.	Patras	Grækenland
Ospedale S. Eugenio	Rom	Italien
Cnaqjk Lnye Bopsyx	Lyon	Frankrig
Oalnepemriefte Llcx Gwbv	Linz	Østrig
Cilt Udzjbswyjx Hnzvyqke	Cork	Irland
Geytnouvcuyefbhhr Vokenukuy Pczx Alirkp Exwgsrfg Ovqwrd Kpuelg	Győr	Ungarn
Mxjupefyjhjrxisrmylmuytavw Hzkjpcprnhbuufbh	Halle	Tyskland
Ciqxzh Hgppilntqte Rrtgpknb Dhddbqvpbjyzhg	Angers	Frankrig
Hdynkvgn Uwummtcceecjd Hikcdimk Ttkdt y Pphdzu Iceaheku Crorsn dluzyiiewoojudwvn (itoy	Badalona	Spanien
Iqqihsos Rxlirhofa Poo Lq Splqer Dzn Tembzz Dljo Amghpdx Ivkm Swnpfg	Meldola	Italien
Avwvatn Oezgybffuvt Uphtcglcevfwu Cuagyupaduqs Duakt Sxaojq E Dfdrp Sppwbbh Dx Tdopit	Turin	Italien
Svbixbac Cmaqoo Miawnogry Fjykmhodqpj Cnjancp	Craiova	Rumænien
Aqduojcnii Psmedyqk Hlnrlein Dd Pjhpk	Paris	Frankrig
Hrjtppff Upkxstnwvvuwll Sxplmkvzxt &vzeefo Hwcnrzy dx Hkihoqrdepl	Strasbourg	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	30.01.2021
Frankrig	rekrutterer ikke	30.01.2021
Grækenland	rekrutterer ikke	30.01.2021
Irland	rekrutterer ikke	30.01.2021
Italien	rekrutterer ikke	30.01.2021
Polen	rekrutterer ikke	30.01.2021
Rumænien	rekrutterer ikke	30.01.2021
Spanien	rekrutterer ikke	30.01.2021
Tjekkiet	rekrutterer ikke	30.01.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	30.01.2021
Ungarn	rekrutterer ikke	30.01.2021
Østrig	rekrutterer ikke	30.01.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Luspatercept er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Det virker ved at påvirke signaler i kroppen, som fortæller knoglemarven at lave flere røde blodlegemer. I denne undersøgelse gives luspatercept til patienter med myelofibrose, som er en sygdom hvor knoglemarven ikke fungerer normalt og ikke producerer nok røde blodlegemer. Målet er at se, om luspatercept kan hjælpe disse patienter med at få flere røde blodlegemer, så de ikke har brug for så mange blodtransfusioner.

JAK2-hæmmer er en type medicin, som alle deltagere i undersøgelsen allerede tager. Denne medicin hjælper med at kontrollere symptomerne ved myelofibrose ved at blokere bestemte signaler i kroppen, der forårsager sygdommen. JAK2-hæmmere kan hjælpe med at reducere milten og lindre symptomer som feber, nattesved og vægttab. I denne undersøgelse fortsætter alle deltagere med at tage deres JAK2-hæmmer medicin sammen med enten luspatercept eller placebo.

Undersøgte sygdomme:

Myeloproliferativ neoplasme-associeret myelofibrose – Myeloproliferativ neoplasme-associeret myelofibrose er en sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv. Denne tilstand opstår som en komplikation til andre myeloproliferative sygdomme, hvor knoglemarven producerer for mange blodceller. Når sygdommen udvikler sig, bliver knoglemarven mindre i stand til at producere normale blodceller, hvilket fører til alvorlig blodmangel. Arvævsdannelsen i knoglemarven forårsager, at normale blodcelleproducerende områder gradvist ødelægges. Patienter udvikler ofte en forstørret milt, da denne begynder at kompensere for den nedsat funktion i knoglemarven. Tilstanden er progressiv og forværres langsomt over tid.

Anæmi – Anæmi er en tilstand, hvor kroppen ikke har tilstrækkeligt med sunde røde blodlegemer eller hæmoglobin til at transportere ilt effektivt til kroppens væv. De røde blodlegemer kan være for få i antal, for små eller indeholde for lidt hæmoglobin. Når anæmi udvikler sig, modtager kroppens organer og væv mindre ilt end normalt, hvilket påvirker deres funktion. Tilstanden kan opstå gradvist over måneder eller år, eller den kan udvikle sig hurtigt afhængigt af den underliggende årsag. Kroppen forsøger at kompensere for iltmanglen ved at øge hjertefrekvensen og forbedre blodcirkulationen. I alvorlige tilfælde kan anæmi påvirke alle kroppens organsystemer på grund af den reducerede ilttilførsel.

Forsøgs-ID:

2023-507890-17-00

Protokolkode:

ACE-536-MF-002

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet luspatercept til behandling af blodmangel hos patienter med myelofibrose, som får JAK2-behandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?