Dette studie undersøger behandling af anæmi (blodmangel) hos voksne med en sygdom kaldet myeloproliferativ neoplasm-associeret myelofibrose, som er en kræftform der påvirker knoglemarven og forårsager dannelse af arvæv. Patienter med denne sygdom udvikler ofte anæmi og har brug for regelmæssige blodtransfusioner for at få tilstrækkeligt med røde blodlegemer. Studiet sammenligner et lægemiddel kaldet luspatercept (ACE-536) med placebo hos patienter, der allerede får behandling med JAK2-hæmmere, som er lægemidler der hjælper med at kontrollere sygdommen.
Formålet med studiet er at undersøge om luspatercept kan hjælpe med at reducere eller eliminere behovet for blodtransfusioner hos disse patienter. Luspatercept er et lægemiddel, der kan hjælpe kroppen med at producere flere røde blodlegemer ved at støtte knoglemarvens funktion. Studiet er dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken patienter eller læger ved, hvem der får det aktive lægemiddel eller placebo.
Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage deres sædvanlige JAK2-hæmmer behandling og samtidig få enten luspatercept eller placebo som injektioner. Læger vil overvåge patienternes behov for blodtransfusioner og måle, hvor mange der bliver i stand til at undvære transfusioner i en periode på 12 eller 16 uger i træk. Studiet vil også følge patienternes generelle helbred og eventuelle bivirkninger ved behandlingen.
1Start af behandlingsperioden
Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at få luspatercept eller et placebo (inaktiv behandling). Hverken du eller dit lægehold vil vide, hvilken behandling du får.
Du vil fortsætte med at tage din nuværende JAK2-hæmmer medicin i samme dosis som før studiet.
Du vil blive overvåget nøje for at se, om du har brug for blodtransfusioner (røde blodlegemer).
2Første injektion og dosering
Du vil få en injektion under huden med enten luspatercept eller placebo hver tredje uge.
Medicinen kommer som Reblozyl, som findes i to styrker: 25 mg og 75 mg pulver, der blandes med natriumchlorid (saltopløsning) før injektion.
Injektionen gives af sundhedspersonale på hospitalet eller klinikken.
3Behandlingsperiode op til uge 24
Du vil få injektioner hver tredje uge i de første 24 uger.
Du vil fortsætte med din normale JAK2-hæmmer medicin i samme dosis.
Der vil blive holdt øje med, hvor mange blodtransfusioner du har brug for i denne periode.
Lægegruppen vil måle, om du kan klare dig uden blodtransfusioner i sammenhængende perioder på 12 uger eller 16 uger.
4Regelmæssige undersøgelser og overvågning
Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken for at få injektioner og kontroller.
Dit blod vil blive testet regelmæssigt for at måle dit hæmoglobinniveau (mål for blodmangel).
Lægegruppen vil holde øje med eventuelle bivirkninger fra behandlingen.
Du vil blive spurgt om, hvordan du har det, og om eventuelle symptomer som træthed eller åndenød.
5Vurdering af behandlingsrespons
Det vigtigste mål er at se, om du kan klare dig uden blodtransfusioner i en sammenhængende periode på 12 uger.
Et andet vigtigt mål er at se, om du kan klare dig uden blodtransfusioner i en sammenhængende periode på 16 uger.
Kun blodtransfusioner, der gives på grund af symptomatisk blodmangel med hæmoglobin på 9,5 g/dL eller derunder, eller symptomfri blodmangel med hæmoglobin på 7 g/dL eller derunder, tæller med.
Blodtransfusioner givet på grund af blødning eller infektioner tæller ikke med i vurderingen.
6Fortsættelse af behandling efter uge 24
Efter de første 24 uger kan du fortsætte med at få behandling, afhængigt af hvordan du reagerer på medicinen.
Du vil fortsat få injektioner hver tredje uge, hvis du har gavn af behandlingen.
Din JAK2-hæmmer medicin vil fortsætte i samme dosis som hidtil.
Lægegruppen vil fortsætte med at overvåge dit hæmoglobinniveau og behov for blodtransfusioner.
7Afslutning af behandling og opfølgning
Når behandlingen stoppes, vil du få opfølgende besøg for at kontrollere dit helbred.
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du fortsætte med sikker prævention i 12 uger efter den sidste injektion.
Hvis du er en mand, skal du bruge kondom under samleje i 12 uger efter den sidste injektion.
Lægegruppen vil holde øje med eventuelle sene bivirkninger eller ændringer i dit helbred.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for tilmelding til studiet
Du skal have en diagnose af primær myelofibrose (en type kræft i knoglemarven) eller myelofibrose efter andre blodkræfttyper, bekræftet af en læge gennem undersøgelser
Du skal have behov for blodtransfusioner med røde blodlegemer, hvilket betyder: – Du skal have fået mellem 4 til 12 enheder blod over de sidste 12 uger – Der må ikke være gået mere end 6 uger mellem dine blodtransfusioner – Blodtransfusionerne skal være givet på grund af blodmangel (anæmi) der giver symptomer som træthed eller åndenød
Du skal være i behandling med JAK2-hæmmer medicin (en type medicin til behandling af din blodkræft) i mindst 32 uger, og du skal have været på samme dosis i mindst 16 uger før studiestart
Din funktionsevne skal være på et niveau, hvor du kan klare de fleste daglige aktiviteter, selvom du måske har brug for hjælp til de mest krævende opgaver
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du: – Have to negative graviditetstests før studiestart – Acceptere løbende graviditetstests under studiet – Enten undgå sex fuldstændigt eller bruge sikker prævention i mindst 28 dage før studiestart, under hele studiet og i 12 uger efter studiet slutter
Hvis du er en mand, skal du: – Enten undgå sex fuldstændigt eller bruge kondom under sex med kvinder i den fødedygtige alder – Dette gælder under hele studiet og i mindst 12 uger efter studiet slutter
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har myelofibrose (en sygdom hvor knoglemarven danner arvæv i stedet for normale blodceller) forbundet med myeloproliferativ neoplasme (en gruppe sygdomme hvor knoglemarven producerer for mange blodceller)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har anæmi (for få røde blodlegemer i blodet, hvilket gør dig træt og svag)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har brug for regelmæssige blodtransfusioner (når lægen giver dig blod fra en donor gennem en slange i din arm)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke får behandling med en JAK2-hæmmer (en type medicin der bruges til at behandle din knoglemarvssygdom)
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller nyresygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år (bortset fra visse hudkræfttyper)
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre mediciner, der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at komme til de planlagte besøg på hospitalet
Luspatercept er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Det virker ved at påvirke signaler i kroppen, som fortæller knoglemarven at lave flere røde blodlegemer. I denne undersøgelse gives luspatercept til patienter med myelofibrose, som er en sygdom hvor knoglemarven ikke fungerer normalt og ikke producerer nok røde blodlegemer. Målet er at se, om luspatercept kan hjælpe disse patienter med at få flere røde blodlegemer, så de ikke har brug for så mange blodtransfusioner.
JAK2-hæmmer er en type medicin, som alle deltagere i undersøgelsen allerede tager. Denne medicin hjælper med at kontrollere symptomerne ved myelofibrose ved at blokere bestemte signaler i kroppen, der forårsager sygdommen. JAK2-hæmmere kan hjælpe med at reducere milten og lindre symptomer som feber, nattesved og vægttab. I denne undersøgelse fortsætter alle deltagere med at tage deres JAK2-hæmmer medicin sammen med enten luspatercept eller placebo.
Myeloproliferativ neoplasme-associeret myelofibrose – Myeloproliferativ neoplasme-associeret myelofibrose er en sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv. Denne tilstand opstår som en komplikation til andre myeloproliferative sygdomme, hvor knoglemarven producerer for mange blodceller. Når sygdommen udvikler sig, bliver knoglemarven mindre i stand til at producere normale blodceller, hvilket fører til alvorlig blodmangel. Arvævsdannelsen i knoglemarven forårsager, at normale blodcelleproducerende områder gradvist ødelægges. Patienter udvikler ofte en forstørret milt, da denne begynder at kompensere for den nedsat funktion i knoglemarven. Tilstanden er progressiv og forværres langsomt over tid.
Anæmi – Anæmi er en tilstand, hvor kroppen ikke har tilstrækkeligt med sunde røde blodlegemer eller hæmoglobin til at transportere ilt effektivt til kroppens væv. De røde blodlegemer kan være for få i antal, for små eller indeholde for lidt hæmoglobin. Når anæmi udvikler sig, modtager kroppens organer og væv mindre ilt end normalt, hvilket påvirker deres funktion. Tilstanden kan opstå gradvist over måneder eller år, eller den kan udvikle sig hurtigt afhængigt af den underliggende årsag. Kroppen forsøger at kompensere for iltmanglen ved at øge hjertefrekvensen og forbedre blodcirkulationen. I alvorlige tilfælde kan anæmi påvirke alle kroppens organsystemer på grund af den reducerede ilttilførsel.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Irland 
Italien 
Polen 
Rumænien 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig