Test af MYK-224 til behandling af fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati) med forsnævring af blodgennemstrømningen

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati med obstruktion af den venstre ventrikulære udstrømningstrakt. Hypertrofisk kardiomyopati er en tilstand, hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk, hvilket kan blokere blodstrømmen ud af hjertet og forårsage symptomer som åndenød og brystsmerter. Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet MYK-224.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af MYK-224 hos deltagere med denne hjertesygdom. Studiet består af to dele: Del A er den primære undersøgelse, hvor deltagerne vil få MYK-224 og blive overvåget nøje for at se, hvordan medicinen påvirker deres tilstand og om den er sikker at bruge. Del B er en valgfri forlængelse på to år for deltagere, der gennemfører Del A, hvor de kan fortsætte med at tage medicinen for at få mere information om dens langsigtede effekter.

Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige ekkokardiografi-undersøgelser, som er en type ultralydsscanning af hjertet, der hjælper lægerne med at se, hvordan hjertet fungerer og måle blodstrømmen. Lægerne vil også overvåge deltagernes vitale tegn, udføre fysiske undersøgelser og tage blodprøver for at kontrollere sikkerheden af medicinen. Studiet vil også måle, hvordan medicinen optages og bearbejdes i kroppen, samt dens virkning på hjertets funktion og symptomer.

1 Del A – Indledende behandlingsperiode

Du starter med del A af undersøgelsen, som er den første behandlingsperiode.

Du vil modtage medicinen MYK-224 som tabletter.

Alle deltagere i denne del får den samme behandling – der er ingen placebo (narrepille).

Formålet med denne del er at undersøge, om medicinen er sikker og veltålt for personer med din hjertesygdom.

2 Løbende kontroller og undersøgelser i del A

Under hele del A vil du gennemgå regelmæssige kontroller for at overvåge din sikkerhed og medicinens virkning.

Du vil få taget ekkokardiogrammer (ultralydsundersøgelser af hjertet) for at måle blodstrømmen gennem dit hjerte.

Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i dit blod og kontrollere dine organers funktion.

Du vil få målt vitale tegn som blodtryk og puls samt gennemgå fysiske undersøgelser.

Der vil blive taget EKG (elektrokardiogram) for at overvåge hjertets elektriske aktivitet.

Din fysiske funktionsevne vil blive vurderet baseret på NYHA-klassifikationen, som beskriver, hvor meget din hjertesygdom påvirker dine daglige aktiviteter.

3 Overvågning af bivirkninger og sikkerhed

Lægen vil løbende overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller komplikationer.

Der vil blive holdt særligt øje med din ejektionsfraktion (hjertets pumpeevne) for at sikre, at den ikke falder til under 50% eller 30%.

Du vil blive overvåget for alvorlige hjerteproblemer som hjerteanfald, slagtilfælde eller dødsårsager relateret til hjertet.

Lægen vil holde øje med, om du udvikler atrieflimren (uregelmæssig hjerterytme) eller andre rytmeforstyrrelser.

Eventuelle indlæggelser på hospitalet, både på grund af hjerteproblemer og andre årsager, vil blive registreret.

4 Del B – Valgfri forlængelsesperiode

Hvis du gennemfører del A med succes, kan du vælge at deltage i del B af undersøgelsen.

Del B er en forlængelsesundersøgelse, som varer i 2 år.

I denne del fortsætter du med at få MYK-224, og alle deltagere ved, at de får den aktive medicin.

For at deltage i del B skal du give nyt informeret samtykke.

Du skal være berettiget til del B inden for 28 dage efter afslutning af del A.

Hvis det er muligt, vil du fortsætte med den samme baggrundsbehandling, som du havde, da du afsluttede del A.

5 Løbende overvågning i del B

I del B vil du fortsætte med at få regelmæssige kontroller og undersøgelser.

Lægen vil fortsat overvåge medicinens virkning på blodstrømmen gennem dit hjerte.

Der vil blive taget løbende blodprøver for at måle medicinkoncentrationen og overvåge din sikkerhed.

Alle de samme sikkerhedsovervågninger fra del A vil fortsætte gennem de 2 år i del B.

Din behandlingsrespons og eventuelle ændringer i dine symptomer vil blive nøje dokumenteret.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have gode ultralydsvinduers (klare billeder af hjertet ved ultralyd), så lægen kan få præcise målinger af dit hjerte
  • Du skal være diagnosticeret med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (en sygdom hvor hjertemusklen er fortykkket og blokerer blodgennemstrømningen) ifølge gældende retningslinjer
  • Du skal have en uforklarlig fortykkelse af venstre hjertekammer uden at kammeret er udvidet, og fortykkelsen skal ikke skyldes andre hjerte- eller kropssygdomme. Vægtykkelsen skal være mindst 15 millimeter (eller mindst 13 millimeter hvis du har familiehistorie med sygdommen eller en kendt sygdomsfremkaldende genændring)
  • Du skal have en peak gradient i venstre hjertekammers udløbsområde (tryk der måler hvor meget blokering der er) på mindst 50 mmHg i hvile, eller mindst 30 mmHg i hvile og mindst 50 mmHg efter Valsalva manøvre (en åndedrætsteknik hvor du presser luft ud mod lukket mund og næse)
  • Du skal have en ejektionsfraktion (mål for hvor godt dit hjerte pumper blod ud) på mindst 60% i hvile
  • Du skal have en gyldig måling af peak gradient efter motion i venstre hjertekammers udløbsområde
  • Du skal have NYHA funktionsklasse II eller III symptomer (moderate til markante begrænsninger i din daglige fysiske aktivitet på grund af åndedrætsbesvær eller træthed)
  • For Del B: Du skal have gennemført Del A af undersøgelsen med succes for at kunne deltage i den valgfrie 2-årige forlængelse af studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en hjerteoperation inden for de sidste 6 måneder – dette betyder operationer på hjertet eller hjertets blodkar
  • Du kan ikke deltage, hvis du har planlagt en hjerteoperation i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået indsat en pacemaker eller ICD inden for de sidste 3 måneder – en pacemaker hjælper hjertet med at slå regelmæssigt, og en ICD er en enhed der kan give hjertet elektrisk stød hvis nødvendigt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft et hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder – dette betyder at en del af hjertemusklen er blevet beskadiget på grund af manglende blodtilførsel
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ustabil hjertekrampe – dette betyder brystsmerter der kommer uventet og kan være tegn på at hjertet ikke får nok ilt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerterytmeforstyrrelser – dette betyder at hjertet slår uregelmæssigt på en farlig måde
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig nyresygdom hvor dine nyrer ikke fungerer ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig leversygdom hvor din lever ikke fungerer ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin der kan påvirke dit hjerte på en farlig måde sammen med studiemedicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet klinisk studie inden for de sidste 30 dage – et klinisk studie er når man afprøver ny medicin på mennesker
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden alvorlig sygdom der kan påvirke din deltagelse i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centro Cardiologico Monzino S.p.A. Milan Italien
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Narodowy Instytut Kardiologii Stefana Kardynala Wyszynskiego Panstwowy Instytut Badawczy Warszawa Polen
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves Granada Spanien
Dolnoslaski Szpital Specjalistyczny Im. T.Marciniaka-Centrum Medycyny Ratunkowej Wrocław Polen
Kardio Brynow Sp. z o.o. Katowice Polen
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
Hospital General Universitario De Alicante Alicante Spanien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Awtqzlo Uuobz Sbhvipqim Lmzzvj Dj Bzteabj Bologna Italien
Hczwwvwo Uggkhwtpfnflw dg A Cpmcgd A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer ikke
21.10.2022
Polen Polen
rekrutterer ikke
21.10.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
21.10.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

MYK-224 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for mennesker med hypertrofisk kardiomyopati, som er en tilstand, hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at reducere blokering af blodstrømmen fra hjertets venstre kammer, hvilket kan forbedre symptomer som åndenød, brystsmerter og træthed. MYK-224 virker ved at påvirke, hvordan hjertemusklen trækker sig sammen, hvilket kan hjælpe med at reducere den obstruktion, der opstår, når det tykke hjertevæv blokerer for blodstrømmen ud af hjertet.

Undersøgte sygdomme:

Hypertrofisk kardiomyopati – En sygdom hvor hjertemusklen bliver unormalt fortykkede, særligt i venstre hjertekammer. Fortykkelsen gør det sværere for hjertet at pumpe blod effektivt. Over tid kan muskelvæggen blive så tyk, at den blokerer for blodstrømmen ud af hjertet. Symptomerne udvikler sig gradvist og kan omfatte åndenød, brystsmerter og svimmelhed. Sygdommen kan påvirke hjertets rytme og forårsage uregelmæssig hjerterytme. Tilstanden kan være medfødt eller udvikle sig over tid.

Venstre ventrikulær udstrømningsobstruktion – En tilstand hvor blodstrømmen fra venstre hjertekammer ud i hovedpulsåren bliver blokeret. Obstruktionen opstår typisk når hjertemusklen er fortykkelse eller når hjerteklapperne ikke fungerer normalt. Dette skaber øget tryk i hjertet og reducerer mængden af blod der pumpes ud til kroppen. Symptomerne udvikler sig ofte gradvist og kan blive værre under fysisk aktivitet. Tilstanden kan medføre at hjertet skal arbejde hårdere for at opretholde normal blodcirkulation. Over tid kan dette belaste hjertet og påvirke dets funktion.

Forsøgs-ID:
2023-508831-29-00
Protokolkode:
CV029-009
NCT ID:
NCT05556343
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ninerafaxstat hos patienter med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

    Rekrutterer

    Østrig Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland +3
  • Undersøgelse af hydrochlorthiazid sammenlignet med valsartan til behandling af forhøjet blodtryk hos patienter med hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig