Afprøvning af lægemidlet rusfertide til behandling af patienter med sygdommen polycytæmia vera for at regulere blodtal

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af polycytæmi vera, som er en sjælden blodsygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. Når der er for mange røde blodlegemer i blodet, bliver blodet tykt og kan forårsage alvorlige komplikationer som blodpropper. Patienter med denne tilstand har ofte brug for regelmæssige blodtapninger, hvor blod fjernes fra kroppen for at reducere antallet af røde blodlegemer og holde hæmatokrit-værdien under kontrol. Hæmatokrit er den procentdel af blodet, der består af røde blodlegemer.

Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet rusfertide (også kendt som PTG-300), som er designet til at efterligne et naturligt protein kaldet hepcidin. Dette protein hjælper kroppen med at regulere jernoptagelsen, og ved at efterligne dets virkning kan rusfertide potentielt reducere produktionen af røde blodlegemer og dermed mindske behovet for blodtapninger. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af rusfertide til at opretholde hæmatokrit-kontrol hos patienter med polycytæmi vera.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til enten at modtage rusfertide eller placebo over en periode på 32 uger. Læger vil regelmæssigt overvåge deltagernes blodværdier og registrere, hvor mange blodtapninger der er nødvendige. Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker symptomer som træthed og andre problemer relateret til sygdommen ved hjælp af spørgeskemaer, som deltagerne udfylder om deres oplevelse af symptomer og livskvalitet.

1 Randomisering og start på behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten rusfertide eller placebo (en inaktiv behandling). Dette sker ved lodtrækning, og hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Din behandling vil blive givet som injektion under huden (subkutan injektion).

Hvis du får rusfertide, kan dosen være 10mg, 20mg, 30mg, 45mg eller 60mg. Den præcise dosis vil blive bestemt af dit behandlingsteam baseret på din tilstand.

Før du starter behandlingen, skal din hæmatokrit (mål for hvor mange røde blodlegemer du har) være under 45%.

2 Ugentlige injektioner og overvågning

Du vil modtage injektioner hver uge i hele studieperioden.

Dit behandlingsteam vil regelmæssigt tage blodprøver for at måle din hæmatokrit og andre blodværdier.

Du vil blive overvåget for at se, om du har brug for åreladning (fjernelse af blod). Åreladning vil være nødvendig, hvis din hæmatokrit kommer over 45% og er mindst 3% højere end ved studiestart, eller hvis den når 48% eller derover.

3 Uge 20-32: Hovedevalueringsperiode

Fra uge 20 til uge 32 vil forskerne særligt vurdere, hvor godt behandlingen virker.

I denne periode vil de måle, hvor mange patienter der ikke har brug for åreladning.

Du vil fortsætte med dine ugentlige injektioner gennem hele denne periode.

4 Spørgeskemaer om symptomer og livskvalitet

Ved uge 32 vil du blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om, hvordan du har det.

Disse spørgeskemaer handler om træthed og andre symptomer relateret til din sygdom.

Spørgeskemaerne kaldes PROMIS Fatigue Short Form, MFSAF og MPN-SAF.

5 Overvågning af blodværdier gennem hele studiet

Gennem hele studiet fra uge 0 til uge 32 vil forskerne tælle, hvor mange åreladninger du har brug for.

De vil også overvåge alle dine hæmatokritværdier for at se, om de forbliver under 45%.

Dine hvide blodlegemer skal være mellem 4.000 og 20.000 pr. µL, og dine blodplader skal være mellem 100.000 og 1.000.000 pr. µL.

6 Afslutning af studieperiode

Studieperioden varer frem til uge 32.

Ved afslutningen vil forskerne evaluere alle de data, der er indsamlet om din behandling.

Dit behandlingsteam vil informere dig om resultaterne og næste skridt i din behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel eller den mindste alder for samtykke i dit land, hvis den er højere end 18 år
  • Du skal have fået stillet diagnosen polycytæmi vera (en sygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer) i henhold til Verdenssundhedsorganisationens kriterier fra 2016
  • Du skal have behov for regelmæssige åreladninger (fjernelse af blod fra kroppen), hvilket betyder at du skal opfylde alle disse krav:
    • Du skal have haft mindst 3 åreladninger på grund af for høj hæmatokrit (andel af røde blodlegemer i blodet) inden for de sidste 28 uger, eller mindst 5 åreladninger inden for det sidste år
    • Din sidste åreladning på grund af for høj hæmatokrit skal være sket inden for de sidste 3 måneder
    • Du må ikke have haft en åreladning inden for de sidste 6 dage (ikke medregnet dagen for åreladningen og dagen for opstart i studiet)
  • Dine blodprøver lige før studiestart skal vise følgende værdier:
    • Hæmatokrit (andel af røde blodlegemer) under 45%
    • Hvide blodlegemer mellem 4.000 og 20.000 per mikroliter
    • Blodplader mellem 100.000 og 1.000.000 per mikroliter
  • Hvis du får cytoreduktiv behandling (medicin der reducerer antallet af blodceller) ved studiestart, skal du have været på en stabil behandling
  • Hvis du kun får behandling med åreladninger ved studiestart, skal du have stoppet cytoreduktiv behandling mellem 2 og 6 måneder før undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har andre typer af kræft end polycythemia vera (en type blodkræft hvor kroppen laver for mange røde blodlegemer)
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte- eller karsygdomme som ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke bruger sikker prævention og kan blive gravid
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft blodpropper eller trombose (blodprop i blodkar) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du tager visse typer medicin som kan påvirke dit blod
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået blodfortyndende medicin inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft større operationer inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige blødninger inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at forstå eller følge behandlingsplanen
  • Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre medicinske forsøg
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for nogen af stofferne i forsøgsmedicinen
  • Du kan ikke deltage hvis din læge vurderer at det ikke er sikkert for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Victor Dupouy Argenteuil Frankrig
Unidade Local De Saude De Almada-Seixal E.P.E. Almada Portugal
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aachen Tyskland
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
Instituto Portugues De Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E. Porto Portugal
CCAB Centro Clinico Academico Braga Associacao Braga Portugal
Albert Schweitzer Ziekenhuis Dordrecht Holland
Szpital Specjalistyczny W Brzozowie Podkarpacki Osrodek Onkologiczny Im.Ks.B.Markiewicza Brzozów Polen
Hospital Quironsalud Zaragoza Zaragoza Spanien
Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Marche Nord Pesaro Italien
OncoResearch Lerchenfeld GmbH Hamborg Tyskland
Gasthuiszusters Antwerpen Antwerpen Belgien
Klinik Hietzing Wien Østrig
Kepler Universitaetsklinikum GmbH Linz Østrig
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
University Hospital Olomouc Olomouc Tjekkiet
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Markhot Ferenc Oktatokorhaz Es Rendelointezet Eger Ungarn
University Of Debrecen Debrecen Ungarn
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga Orbassano Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Melita Medical sp. z o.o. Wrocław Polen
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Oifzldwsloajeb Lngs Gxhr Linz Østrig
Cgtsdw Hrznwppltqq Rqazmuax Dmygqyqeiiktyi Angers Frankrig
Wrdysxsxbea Wkfdcvdoyldinipfdxas Chnhdze Ofxvbgdou I Tlgyztnhwbwvk Ik Mlntnjomyhu W Lhtft Łódź Polen
Mebvlukzd Ipcawrtucl Cpvmfpth Suozuvku Sqa z opln Warszawa Polen
Axnscnu Ohuvcnszbxd Uqwwhiijyhacx Cedxqkbrhcsi Dqvnu Syzbyq E Deqzb Sbbmqnq Di Tujhwo Turin Italien
Agpzzlm Oylvgterjrx Pbcg Gwcvxjlo Xzrar Bergamo Italien
Ipmcjeim Rymxfwnop Pbm Lx Shzsqj Dos Tebpby Djaq Aiectxh Iaad Stkjph Meldola Italien
Ughdjcchrrulnm Cunnhru Kbwbnxaip Gdańsk Polen
Exejpqh Uslsrphuoiwr Mkccrff Crzzfpx Rxfvhnwmh (maitzmz Moz Rotterdam Holland
Atralhd Ubhnm Ssllpdwcp Ldfoej Do Blnjdmp Bologna Italien
Akyvzjaius Pvhfrmpw Honwqofk Dr Pkwoo Paris Frankrig
Iijoxpsq Cvhafm Deqktknoosaheswbv L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hfqatyhm Vris dxqwfnqo Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
21.09.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
21.09.2022
Holland Holland
rekrutterer ikke
21.09.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
21.09.2022
Polen Polen
rekrutterer ikke
21.09.2022
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
21.09.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
21.09.2022
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
21.09.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
21.09.2022
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
21.09.2022
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
21.09.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Rusfertide (PTG-300) er et eksperimentelt lægemiddel, der efterligner et naturligt protein i kroppen kaldet hepcidin. Hepcidin hjælper med at kontrollere, hvor meget jern kroppen optager fra føden og frigiver fra jernlagrene. Hos patienter med polycytæmia vera producerer kroppen for mange røde blodlegemer, hvilket kan føre til alvorlige komplikationer. Rusfertide virker ved at reducere jernoptaget i kroppen, hvilket hjælper med at bremse produktionen af røde blodlegemer og holde blodprocenten (hæmatokrit) på et sikkert niveau. Dette lægemiddel gives som en injektion under huden og undersøges for at se, om det kan hjælpe patienter med polycytæmia vera med at opretholde stabil blodprocent uden behov for så hyppige blodudtapninger.

Undersøgte sygdomme:

Polycythemia Vera – En kronisk blodsygdom hvor knoglemarven producerer for mange røde blodlegemer. Sygdommen opstår på grund af en genetisk mutation, der får knoglemarven til at arbejde for hurtigt. Det øgede antal røde blodlegemer gør blodet tyktere og mere viskøst end normalt. Over tid kan dette føre til problemer med blodcirkulationen i hele kroppen. Patienter oplever ofte træthed, hovedpine, svimmelhed og kløe, især efter varme bade. Sygdommen udvikler sig langsomt og kræver regelmæssig overvågning af blodværdierne.

Forsøgs-ID:
2023-509750-58-00
Protokolkode:
VERIFY
NCT ID:
NCT05210790
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sammenligning af ruxolitinib med hydroxycarbamid eller interferon alfa som førstelinjebehandling hos patienter med højrisiko polycytæmia vera

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Frankrig
  • Sammenligning af lægemidlerne Givinostat og Hydroxyurea til behandling af Polycythemia Vera – en sjælden blodsygdom

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Bulgarien Kroatien Frankrig Tyskland Ungarn +5