Langtidsopfølgning af patienter med arvelig ATTR amyloidose efter behandling med NTLA-2001

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie følger deltagere, der tidligere har modtaget behandling med NTLA-2001 for to sygdomme, der påvirker forskellige dele af kroppen. Den ene sygdom hedder arvelig transthyretin amyloidose med polyneuropati, som er en genetisk betinget tilstand, hvor unormale proteinaflejringer skader nervesystemet og kan forårsage følelsesløshed, smerter og svaghed i hænder og fødder. Den anden sygdom kaldes transthyretin amyloidose-relateret kardiomyopati, hvor de samme proteinaflejringer påvirker hjertemusklen og kan føre til hjerteproblemer.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed af NTLA-2001 hos deltagere, der tidligere har fået behandlingen. Dette lægemiddel er designet til at arbejde på det genetiske niveau for at reducere produktionen af det skadelige protein, der forårsager sygdommen. Studiet vil følge deltagerne over tid for at overvåge eventuelle bivirkninger eller problemer, der måtte opstå efter behandlingen.

Under studiet vil deltagerne komme til regelmæssige besøg, hvor læger vil kontrollere deres helbred og tage blodprøver for at måle niveauerne af transthyretin og prealbumin, som er proteiner i blodet, der hjælper med at vurdere, hvordan behandlingen virker over tid. Studiet vil også registrere alle alvorlige bivirkninger, der kan være relateret til behandlingen, samt andre vigtige sikkerhedshændelser, som lægerne skal være opmærksomme på.

1 Optagelse i opfølgningsundersøgelse

Du bliver optaget i denne langvarige opfølgningsundersøgelse, fordi du tidligere har deltaget i en undersøgelse, hvor du fik behandling med NTLA-2001. NTLA-2001 er et lægemiddel, der gives som infusion og indeholder ziclumeran, som er designet til at påvirke et specifikt gen kaldet TTR-genet.

Formålet med denne opfølgningsundersøgelse er at følge din sikkerhed og sundhed over lang tid efter, at du har modtaget NTLA-2001-behandlingen i den tidligere undersøgelse.

2 Præventionsforhold og restriktioner

Hvis du er en mand, skal du acceptere følgende krav indtil 4 måneder efter din sidste dosis af NTLA-2001 i den tidligere undersøgelse: Du må ikke donere sæd, og du skal bruge kondom, når du har samleje med en kvinde, der kan blive gravid. Din partner skal også bruge sikker prævention.

Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention indtil 7 måneder efter din sidste dosis af NTLA-2001 i den tidligere undersøgelse. Du må heller ikke få udtaget æg til reagensglasbefrugtning i denne periode.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du skal møde op til planlagte besøg på klinikken som aftalt. Under disse besøg vil lægen undersøge dig for at sikre, at du har det godt efter behandlingen med NTLA-2001.

Lægen vil være særligt opmærksom på eventuelle behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger, som er alvorlige helbredsproblemer, der kan være forbundet med den behandling, du tidligere har fået.

4 Blodprøver og målinger

Under dine besøg vil der blive taget blodprøver for at måle niveauet af TTR og prealbumin i dit blod. TTR er det protein, som din sygdom påvirker, og prealbumin er det samme protein under et andet navn.

Disse målinger hjælper lægerne med at forstå, hvordan behandlingen har påvirket dit protein over tid, og om effekten holder ved.

5 Overvågning af specifikke bivirkninger

Lægen vil følge dig nøje for protokol-specificerede bivirkninger af særlig interesse. Dette er særlige typer bivirkninger, som forskerne på forhånd har identificeret som vigtige at holde øje med hos patienter, der har fået NTLA-2001.

Du skal rapportere eventuelle nye symptomer eller helbredsproblemer til dit lægehold, så de kan vurdere, om de kan være relateret til din tidligere behandling.

6 Løbende deltagelse og overholdelse

Du skal fortsætte med at deltage i undersøgelsen ved at møde op til de planlagte besøg og følge de krav, der er beskrevet i undersøgelsesplanen.

Din deltagelse i denne opfølgningsundersøgelse vil fortsætte over en længere periode for at sikre, at eventuelle langvarige effekter af NTLA-2001-behandlingen kan opdages og håndteres.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have deltaget i et tidligere Intellia-sponsoreret klinisk studie, hvor du har fået en fuld eller delvis dosis af NTLA-2001 (et eksperimentelt lægemiddel), enten som færdigbehandlet eller afbrudt fra studiet
Du skal have givet dit informerede samtykke til at deltage i dette langsigtede opfølgningsstudie (det betyder, at du forstår studiet og frivilligt accepterer at deltage)
Du skal være villig til at møde op til studiebesøg, følge den planlagte opfølgningsplan og overholde alle krav i studiet
Hvis du er mand, skal du indtil 4 måneder efter din sidste behandling i det oprindelige studie acceptere følgende: ikke at donere sæd (denne periode kan forlænges afhængigt af nationale retningslinjer), og bruge kondom sammen med at din kvindelige partner bruger en meget sikker præventionsmetode (en metode med mindre end 1% risiko for graviditet om året) når I har samleje, hvis hun kan blive gravid
Hvis du er kvinde, skal du indtil 7 måneder efter din sidste behandling i det oprindelige studie acceptere følgende: bruge en meget sikker præventionsmetode hvis du kan blive gravid (dette kræves ikke hvis du er gennem overgangsalderen eller er blevet steriliseret), og ikke få udtaget æg til reagensglasbefrugtning i mindst 7 måneder (denne periode kan forlænges afhængigt af nationale retningslinjer)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har hjertesygdom som følge af en anden type amyloidose end transthyretin amyloidose
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig hjertesygdom med dårlig pumpefunktion, hvor hjertet kun pumper mindre end 30% af blodet ud ved hver sammentrækning
Du kan ikke deltage, hvis du har ustabil hjertekrampe eller har haft hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerterytmeforstyrrelser som ikke kan kontrolleres med medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har svær leversygdom med dårlig leverfunktion
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig nyresygdom hvor nyrerne ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft som kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion som ikke er behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har planlagt større operation inden for studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har blodsygdomme der påvirker antallet af blodlegemer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der påvirker immunsystemet og ikke kan stoppes
Du kan ikke deltage, hvis du har allergi over for nogen af de stoffer der bruges i behandlingen
Du kan ikke deltage, hvis du har psykisk sygdom som gør det svært at følge studieplan
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Region Vaesterbotten	Umeå	Sverige
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	10.07.2023
Sverige	rekrutterer	10.07.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ziclumeran

NTLA-2001 er en eksperimentel genbehandling, der er designet til at behandle en sjælden genetisk sygdom kaldet hereditær transthyretin amyloidose. Denne behandling bruger en avanceret teknologi kaldet CRISPR-genredigering til at ændre specifikke gener i kroppen. NTLA-2001 virker ved at slå det defekte gen fra, som producerer de skadelige proteiner, der forårsager sygdommen. Behandlingen gives som en enkelt infusion direkte i blodstrømmen og er designet til at give langvarig eller permanent forbedring ved at rette op på den underliggende genetiske årsag til sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Hereditær transthyretin amyloidose med polyneuropati (ATTRv-PN) – Denne sygdom opstår, når mutationer i transthyretin-genet får proteinet til at folde sig forkert og danne skadelige aflejringer kaldet amyloider. Disse aflejringer samler sig primært i de perifere nerver, som er nerverne uden for hjernen og rygmarven. Sygdommen begynder typisk med følelsesløshed og stikkende smerter i hænder og fødder. Symptomerne spreder sig gradvist opad i arme og ben, og nerveskaderne bliver progressivt værre. Over tid påvirkes også de autonome nerver, som kontrollerer kroppens automatiske funktioner som fordøjelse og hjerterytme.

Transthyretin amyloidose-relateret kardiomyopati (ATTR-CM) – Denne tilstand udvikler sig, når unormale transthyretin-proteiner danner amyloidaflejringer specifikt i hjertemusklen. Aflejringerne gør hjertevæggen tykkere og stivere, hvilket gør det sværere for hjertet at pumpe blod effektivt. Sygdommen begynder ofte med åndenød ved anstrengelse og træthed. Efterhånden bliver hjertet mindre i stand til at fyldes ordentligt med blod mellem hjerteslag. Symptomerne kan omfatte hævelser i ben og ankler samt uregelmæssig hjerterytme. Hjertets pumpefunktion forringes gradvist over tid.

Forsøgs-ID:

2023-507385-11-00

Protokolkode:

ITL-2001-CL-999

NCT ID:

NCT05697861

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsopfølgning af patienter med arvelig ATTR amyloidose efter behandling med NTLA-2001

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?