Dette studie undersøger behandling af generaliseret epidermolysis bullosa simplex, som er en sjælden arvelig hudsygdom der medfører at huden bliver meget skrøbelig og let udvikler blærer og sår selv ved let berøring eller gnidning. Sygdommen skyldes ændringer i generne KRT5 eller KRT14, som er vigtige for hudens struktur og styrke. Studiet tester effekten og sikkerheden af diacerein 1% salve sammenlignet med en inaktiv salve kaldet vehicle.
Formålet med studiet er at vurdere om diacerein 1% salve kan forbedre hudtilstanden hos patienter med generaliseret epidermolysis bullosa simplex. Studiet er opdelt i flere dele, hvor deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage den aktive salve eller den inaktive salve i 8 uger. Under studiet vil læger regelmæssigt vurdere hudens tilstand ved at se på størrelsen af de påvirkede hudområder og bedømme sværhedsgraden af blærer og sår. Der vil også blive målt på smerter, kløe og livskvalitet.
Behandlingen påføres på de påvirkede hudområder undtagen håndflader og fodsåler. Deltagerne skal møde op til flere kontroller hvor læger vil undersøge huden og tage blodprøver for at sikre behandlingens sikkerhed. Studiet inkluderer både voksne og børn fra 6 måneder og opefter. Efter den første del af studiet kan alle deltagere vælge at fortsætte med den aktive behandling i en åben periode, hvor alle ved hvilken behandling de får.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Irland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Østrig 