Autosomal recessiv polycystisk nyresygdom er en sjælden arvelig tilstand, hvor der dannes væskefyldte blærer kaldet cyster i nyrerne fra fødslen. Disse cyster vokser over tid og kan påvirke nyrernes funktion. Sygdommen kan føre til nedsat nyrefunktion og i nogle tilfælde til behov for dialyse eller nyretransplantation. Undersøgelsen anvender medicinen tolvaptan, som er designet til at hjælpe med at bremse væksten af cysterne og beskytte nyrefunktionen.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af tolvaptan hos børn med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom. Undersøgelsen inkluderer spædbørn og børn fra 28 dages alderen op til 18 år. Under undersøgelsen vil deltagerne modtage tolvaptan i 18 måneder, mens læger nøje overvåger deres sikkerhed og sundhedstilstand gennem regelmæssige undersøgelser og blodprøver.
I løbet af undersøgelsen vil læger måle forskellige ting for at se, hvordan medicinen påvirker deltagerne. Dette inkluderer kontrol af nyrefunktionen ved at måle, hvor godt nyrerne filtrerer affaldsstoffer fra blodet, overvågning af nyrernes størrelse ved hjælp af ultralydsscanning, og observation af børnenes vækst og udvikling. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og kontrollere leverenzymer i blodet, da tolvaptan kan påvirke leveren hos nogle patienter.
Belgien 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
