Undersøgelse af azacitidin-behandling hos patienter med VEXAS-syndrom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af VEXAS syndrom, som er en sjælden genetisk sygdom, der kan medføre betændelsestilstande i kroppen og påvirke blodcellernes produktion. Forsøget vil teste effekten af lægemidlet Azacitidin, som gives som en indsprøjtning under huden. Azacitidin er et lægemiddel, der tidligere har været brugt til behandling af visse blodsygdomme.

Formålet med studiet er at undersøge, om behandling med Azacitidin kan reducere mængden af den genetiske fejl, der forårsager VEXAS syndrom. Behandlingen gives over flere behandlingsrunder, hvor hver patient modtager lægemidlet gennem indsprøjtninger under huden. Den maksimale daglige dosis er 200 mg, og behandlingen kan vare op til 10 måneder.

Under studiet vil patienterne blive fulgt nøje for at vurdere, hvordan deres sygdom reagerer på behandlingen. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle effekten af behandlingen og overvåge eventuelle bivirkninger. Lægemidlet gives som subkutan injektion, hvilket betyder, at det sprøjtes ind under huden.

1 Indledende behandling

Efter bekræftelse af deltagelse i studiet, vil du modtage azacitidin via subkutan injektion (indsprøjtning under huden).

Behandlingen er organiseret i behandlingscyklusser, hvor du vil modtage medicin gennem seks cyklusser.

2 Behandlingsperiode

Under behandlingen vil der blive taget regelmæssige blodprøver for at måle UBA1-mutationsniveauet i dit blod.

For fertile kvindelige deltagere er der krav om månedlig graviditetstest under hele behandlingsforløbet.

Mandlige deltagere skal anvende prævention (kondom) under behandlingen og i tre måneder efter sidste behandling, hvis de har samvær med fertile kvinder.

3 Opfølgning efter behandling

Efter afslutning af de seks behandlingscyklusser vil der blive foretaget en måling af UBA1-mutationsniveauet for at vurdere behandlingens effekt.

Der skal fortsat anvendes prævention i tre måneder efter den sidste behandling.

4 Afslutning af studiet

Studiets hovedformål er at undersøge, om behandlingen kan reducere UBA1-mutationsniveauet med 50% eller mere.

Den samlede studieperiode strækker sig fra maj 2024 til november 2033.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en specifik UBA1-mutation med en værdi over 10% (Dette er en genetisk ændring der er forbundet med sygdommen)
  • Du skal have mindst én af følgende tilstande:
    • Cytopeni (lavt antal blodceller) i en hvilken som helst grad
    • Inflammatoriske symptomer på VEXAS med eller uden cytopeni
  • Du skal være mindst 18 år gammel og være i stand til at give informeret samtykke
  • Særlige krav til prævention:
    • Mandlige deltagere, der har sex med fertile kvinder, skal bruge kondom under behandlingen og i tre måneder efter
    • Kvindelige deltagere skal:
      • Have en negativ graviditetstest før deltagelse
      • Acceptere månedlige graviditetstests
      • Bruge sikker prævention under behandlingen og i tre måneder efter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 18 år kan ikke deltage i studiet
  • Personer med alvorlige hjertesygdomme eller nyligt hjerteanfald (inden for de sidste 6 måneder)
  • Personer med ukontrolleret forhøjet blodtryk
  • Personer med alvorlig leversvigt
  • Personer med alvorlig nyresvigt som kræver dialyse
  • Personer med aktiv kræftsygdom eller som er i kræftbehandling
  • Personer med alvorlige infektioner der kræver hospitalsindlæggelse
  • Personer der deltager i andre kliniske forsøg
  • Personer med kendt overfølsomhed over for studiemedicinen eller dens indholdsstoffer
  • Personer der er gravide eller ammer
  • Kvinder i den fødedygtige alder som ikke bruger sikker prævention
  • Personer med psykiske lidelser der kan påvirke deres evne til at følge studiets protokol

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norge

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Region Oestergoetland Linköping Sverige
Lund University Hospital Lund Sverige
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
Rigshospitalet København Danmark
Aalborg University Hospital Aalborg Danmark
Turku University Hospital Åbo Finland
Uurqgjm Unjkorebfw Hyndpdsp Uppsala Sverige
Hmulz Bwjzep Hb Bergen Norge
Hcerrjpd Ufucurogay Celnvgu Hiqkxana Helsinki Finland
Agofwd Uhbjsyqnpu Hcoxoraa Aarhus Danmark

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
01.05.2024
Finland Finland
rekrutterer
01.05.2024
Norge Norge
rekrutterer endnu ikke
01.05.2024
Sverige Sverige
rekrutterer
01.05.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Azacitidine er et lægemiddel, der bruges til behandling af VEXAS syndrom. Det virker ved at påvirke produktionen af bestemte proteiner i kroppen, særligt et protein kaldet UBA1. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning eller infusion og kan hjælpe med at reducere sygdomssymptomer hos patienter med VEXAS syndrom. Det er et velkendt lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af visse former for blodkræft, men har vist lovende resultater i behandlingen af denne sjældne genetiske tilstand.

Undersøgte sygdomme:

VEXAS syndrom – En sjælden genetisk sygdom, der skyldes en mutation i UBA1-genet. Tilstanden påvirker primært voksne og er karakteriseret ved tilbagevendende feber, hudproblemer og betændelse i forskellige dele af kroppen. Sygdommen kan medføre træthed, ledsmerter og påvirkning af knoglemarven. VEXAS syndrom kan også føre til blodmangel og andre blodsygdomme. Sygdommen blev først beskrevet i 2020 og rammer hovedsageligt mænd over 50 år. Symptomerne udvikler sig gradvist over tid, og intensiteten kan variere fra person til person.

Forsøgs-ID:
2024-510715-30-00
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Et studie af momelotinib til patienter med VEXAS syndrom med eller uden myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig
  • Undersøgelse af pacritinibs effekt og sikkerhed hos patienter med VEXAS syndrom

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien