Et studie af momelotinib til patienter med VEXAS syndrom med eller uden myelodysplastisk syndrom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af VEXAS syndrom, en sjælden tilstand der kan være forbundet med myelodysplastisk syndrom. VEXAS syndrom er en inflammatorisk sygdom, der påvirker forskellige dele af kroppen og kan give forskellige symptomer som træthed, feber og betændelse. Studiet fokuserer på at teste et nyt lægemiddel kaldet momelotinib, som gives som tabletter gennem munden.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, hvordan momelotinib kan hjælpe patienter med VEXAS syndrom, særligt dem der ikke har reageret tilstrækkeligt på behandling med binyrebarkhormon. Lægemidlet gives i op til 48 uger, og den maksimale daglige dosis er 300 mg. Under behandlingen vil lægerne nøje overvåge, hvordan patienterne reagerer på medicinen.

Studiet er opdelt i to dele: først en indledende sikkerhedsfase for at bestemme den bedste dosis, og derefter en fase hvor lægemidlets virkning undersøges over 24 uger. Patienter, der deltager i studiet, kan fortsætte med at tage binyrebarkhormon sammen med studiemedicinen. Andre behandlinger mod inflammation skal stoppes mindst 28 dage før start på momelotinib.

1 Indledende undersøgelse

En indledende vurdering af din helbredstilstand vil blive udført for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for at deltage i studiet

Der vil blive taget en graviditetstest for kvinder i den fertile alder inden for 24 timer før behandlingsstart

2 Behandlingsstart

Du vil begynde behandling med momelotinib tabletter til oral brug

Hvis du tager andre immunsuppressive lægemidler end binyrebarkhormon, skal disse stoppes 28 dage før behandlingsstart

Behandling med vækstfaktor som erythropoietin eller luspatercept skal være stoppet mindst 28 dage før start

3 Opfølgning i de første 8 uger

De første 4 uger udgør den første behandlingscyklus

Der vil være en yderligere 4-ugers observationsperiode for at overvåge eventuelle bivirkninger

Lægen vil vurdere din tilstand og eventuelle bivirkninger regelmæssigt

4 Løbende vurderinger

Din tilstand vil blive vurderet efter 4, 12, 24 og 48 uger

Der vil blive foretaget blodprøver og andre undersøgelser for at måle behandlingens effekt

Din binyrebarkhormon-dosis vil blive evalueret med henblik på mulig reduktion

5 Afsluttende vurdering

Efter 24 uger vil der blive foretaget en omfattende vurdering af behandlingens effekt

Der vil blive taget stilling til det videre forløb baseret på din respons på behandlingen

Opfølgning fortsætter i op til 12 måneder for at vurdere den samlede overlevelse

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en bekræftet diagnose af VEXAS syndrom med UBA1-mutation og have symptomer, der kræver immunundertrykkende behandling og mindst 10 mg daglig binyrebarkhormon
  • Din fysiske tilstand (ECOG-status) skal være mellem 0-2, hvilket betyder, at du skal kunne klare dig selv i dagligdagen med minimal hjælp
  • Du skal have tilstrækkelig leverfunktion (levertal skal være inden for bestemte grænser)
  • Du skal have tilstrækkelig nyrefunktion (nyretallet skal være over 30 ml/min)
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du:
    • Have en negativ graviditetstest inden for 24 timer før behandlingsstart
    • Bruge sikker prævention 4 uger før, under og 12 uger efter behandlingen
    • Acceptere information om æggebevarende procedurer
  • Hvis du er mand, skal du:
    • Bruge kondom ved seksuelt samvær med kvinder i den fødedygtige alder under behandlingen og 12 uger efter
    • Acceptere information om sædbevarende procedurer
  • Du må kun være i behandling med binyrebarkhormon ved studiets start
  • Hvis du har fået anden immunundertrykkende behandling, skal der gå 28 dage før studiestart
  • Du må ikke have fået behandling med erythropoietin eller luspatercept inden for 28 dage før studiestart
  • Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter under 18 år kan ikke deltage i studiet
  • Personer med alvorlig leversvigt (nedsat leverfunktion) må ikke deltage
  • Personer med ukontrolleret hjertesygdom kan ikke deltage i forsøget
  • Patienter med aktiv cancer (bortset fra myelodysplastisk syndrom) kan ikke deltage
  • Personer som er gravide eller ammer kan ikke deltage i studiet
  • Patienter som har deltaget i andre kliniske forsøg inden for de sidste 30 dage kan ikke deltage
  • Personer med svær nyresygdom (kraftigt nedsat nyrefunktion) kan ikke deltage
  • Patienter med ukontrollerede infektioner er ikke egnede til at deltage
  • Personer med alvorlige psykiske lidelser som kan påvirke deres evne til at følge studiets protokol kan ikke deltage
  • Patienter som ikke kan give informeret samtykke kan ikke deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Saint Antoine Paris Frankrig
CHU Gabriel-Montpied Clermont-Ferrand Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Chsnlv Hjhifyrhnej Rhuygjwm Umzmpgtnlwvem Dp Tgqho Tours Frankrig
Cspwth Hogzwmorxgn Rmyfppxw Dqnwvgwfjlisle Angers Frankrig
Azulqjujhz Ptfnsiti Hrnopaaf Dj Pipue Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.09.2025

Forsøgssteder

Momelotinib er et lægemiddel, der bruges til behandling af VEXAS-syndrom. Det er et målrettet lægemiddel, der virker ved at hæmme specifikke signalveje i kroppen, som er involveret i betændelsestilstande og blodsygdomme. Dette lægemiddel undersøges for dets evne til at hjælpe patienter, der har VEXAS-syndrom, både med og uden samtidig myelodysplastisk syndrom (en type blodsygdom). Det er særligt rettet mod patienter, der ikke har reageret tilstrækkeligt på behandling med steroider, eller som er afhængige af steroidbehandling. Lægemidlet gives gennem munden og arbejder på at reducere symptomerne forbundet med VEXAS-syndrom.

Myelodysplastisk syndrom – En blodsygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok raske blodceller. Tilstanden udvikler sig gradvist og påvirker dannelsen af røde blodceller, hvide blodceller og blodplader. Patienter oplever ofte træthed og svaghed på grund af mangel på røde blodceller. Sygdommen kan påvirke mennesker i alle aldre, men er mest almindelig hos ældre.

VEXAS syndrom – En sjælden genetisk tilstand der skyldes en mutation i UBA1-genet på X-kromosomet. Sygdommen er karakteriseret ved betændelsestilstande i forskellige dele af kroppen og problemer med bloddannelsen. Patienter udvikler ofte feber, hudproblemer og ledgener. Tilstanden medfører dannelse af karakteristiske vakuoler i blodcellerne. Sygdommen rammer primært mænd i voksenalderen.

Forsøgs-ID:
2024-519779-24-00
Protokolkode:
GFM-VEXAS-MMB
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Danmark Tyskland Italien