Dette studie undersøger osteogenesis imperfecta, også kendt som skrøbelig knogle-syndrom, som er en genetisk sygdom der gør knoglerne meget svage og tilbøjelige til at brække. Personer med denne tilstand kan få brud selv ved mindre skader eller almindelige dagligdags aktiviteter. Studiet tester et lægemiddel kaldet setrusumab for at se, om det kan hjælpe med at reducere antallet af knoglebrud hos personer med denne sygdom.
Formålet med studiet er at finde ud af, hvor effektivt setrusumab er til at forebygge knoglebrud sammenlignet med placebo. Studiet er opdelt i to faser. I den første fase vil forskellige doser af medicinen blive testet for at finde den bedste dosis. I den anden fase vil deltagerne få enten setrusumab eller placebo for at sammenligne, hvor mange knoglebrud der opstår i hver gruppe. Studiet inkluderer personer mellem 5 og 26 år, der har type I, III eller IV osteogenesis imperfecta og har haft mindst ét knoglebrud inden for det seneste år.
Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser, hvor læger vil måle knogletæthed ved hjælp af DXA-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse der kan vise, hvor stærke knoglerne er. Der vil også blive taget blodprøver for at måle forskellige markører, der viser, hvordan knoglerne reagerer på behandlingen. Alle knoglebrud vil blive dokumenteret ved hjælp af røntgenundersøgelser for at se, om medicinen hjælper med at reducere antallet af brud. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og fysiske funktioner for at se, om behandlingen gør en forskel i deres daglige liv.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Portugal 
Tyskland 
