Test af lægemidlet linvoseltamab til voksne med tilbagevendende eller behandlingsresistent AL amyloidose

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger systemisk lette kæde amyloidose, også kaldet AL amyloidose, som er en sjælden sygdom hvor unormale proteiner ophobes i kroppens organer og væv. Sygdommen opstår når plasmaceller i knoglemarven producerer defekte proteiner kaldet lette kæder, som folder sig forkert og aflejres i forskellige organer som hjerte, nyrer og lever. Behandlingen der undersøges hedder linvoseltamab, som er en eksperimentel medicin der målretter specifikke celler i immunsystemet.

Formålet med studiet er at vurdere om linvoseltamab er sikkert og virker hos voksne patienter med AL amyloidose, som enten er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har responderet på tidligere behandlinger. Studiet er delt i to dele – først vil forskerne teste forskellige doser af medicinen for at finde den rigtige mængde og sikre at den er sikker at bruge. Derefter vil de undersøge hvor godt medicinen virker til at behandle sygdommen ved at måle om den kan reducere de skadelige proteiner i blodet.

Under studiet vil deltagerne modtage linvoseltamab som injektion og blive fulgt tæt med regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at overvåge hvordan medicinen påvirker sygdommen og om der opstår bivirkninger. Læger vil måle niveauet af de skadelige lette kæder i blodet og vurdere hvordan organerne responderer på behandlingen. Studiet vil også undersøge hvordan kroppen nedbryder medicinen og om immunsystemet udvikler antistoffer mod den nye behandling.

1 Screening og forberedelse

Du vil gennemgå en række undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene for at deltage i undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver, hjerteundersøgelser og andre tests.

Lægen vil kontrollere din NT-proBNP (et protein der viser hjertets tilstand) for at sikre, at niveauet er under 8500 ng/L.

Du skal have en ECOG performance score på 2 eller mindre, hvilket måler din evne til at udføre daglige aktiviteter.

2 Start på behandling – Fase 1 eller 2

Du vil blive tildelt til enten Fase 1 eller Fase 2 af undersøgelsen afhængigt af, hvornår du bliver inkluderet.

I Fase 1 vil lægen finde den rigtige dosis af linvoseltamab og teste sikkerheden.

I Fase 2 vil lægen teste, hvor godt linvoseltamab virker mod din sygdom.

3 Forberedende medicin før linvoseltamab

Før hver behandling med linvoseltamab vil du få medicin for at forebygge bivirkninger.

Du vil få paracetamol 500 mg tabletter for at reducere feber og smerter.

Du vil få diphenhydramin hydrochlorid 25 mg tabletter for at forebygge allergiske reaktioner.

Du vil også få dexamethason 2 mg tabletter eller dexamethason phosphat 4 mg/ml som indsprøjtning for at reducere betændelse.

4 Linvoseltamab behandling

Linvoseltamab er det undersøgelsesmedicin, du vil modtage som infusion direkte i din blodåre.

Medicinen er designet til at hjælpe dit immunsystem med at bekæmpe de sygdomsfremkaldende celler i din krop.

Dosen og hyppigheden vil afhænge af, hvilken fase af undersøgelsen du deltager i, og hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Du vil få behandlingen på hospitalet under overvågning af sundhedspersonale.

5 Yderligere medicin ved behov

Hvis du udvikler alvorlige bivirkninger, kan du få yderligere medicin.

Du kan modtage sarilumab eller tocilizumab (RoActemra 20 mg/mL) som infusion for at behandle alvorlige inflammatoriske reaktioner.

Disse lægemidler hjælper med at kontrollere kroppens immunreaktion, hvis den bliver for stærk.

6 Regelmæssig overvågning og tests

Under hele undersøgelsen vil du få taget regelmæssige blodprøver for at overvåge din sygdom og kontrollere bivirkninger.

Lægen vil måle frie lette kæder i dit blod, som er markører for din sygdom.

Du vil få taget prøver for at tjekke, om din krop danner antistoffer mod linvoseltamab.

Lægen vil også overvåge, hvor meget linvoseltamab der er i dit blod over tid.

7 Evaluering af behandlingsrespons

Lægen vil regelmæssigt vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen.

De vil kigge efter hæmatologisk komplet respons, hvilket betyder, at sygdomsmarkørerne i dit blod er forsvundet eller kraftigt reduceret.

Hvis du har hjerte- eller nyreproblemer på grund af din sygdom, vil lægen også overvåge, om disse organer forbedres.

En uafhængig gruppe af eksperter vil gennemgå dine resultater for at sikre objektiv vurdering.

8 Sikkerhedsovervågning

Lægen vil nøje overvåge dig for bivirkninger under hele behandlingen.

Særlig opmærksomhed vil blive rettet mod alvorlige reaktioner, der kræver øjeblikkelig behandling.

Du vil blive bedt om at rapportere alle symptomer eller ændringer i, hvordan du har det.

I Fase 1 vil lægen være særligt opmærksom på dosisbegrænsende toksiciteter, som er alvorlige bivirkninger, der kræver dosisreduktion.

9 Fortsættelse af behandling

Du vil fortsætte med at modtage linvoseltamab, så længe behandlingen hjælper dig og ikke forårsager alvorlige bivirkninger.

Lægen vil regelmæssigt vurdere, om behandlingen stadig er gavnlig for dig.

Behandlingen fortsætter, indtil din sygdom forværres, eller du oplever uacceptable bivirkninger.

10 Opfølgning og langsigtede data

Selv efter at behandlingen er stoppet, vil lægen fortsætte med at følge dit helbred.

De vil overvåge, hvor længe behandlingsresponsen varer, og om sygdommen vender tilbage.

Du vil blive fulgt for at indsamle information om langsigtet sikkerhed og effekt af behandlingen.

Lægen vil registrere tid til sygdomsfremskridt og overlevelse som en del af undersøgelsens data.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en bekræftet diagnose af AL amyloidose, som er en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i kroppens organer
Du skal have målbar sygdom, hvilket betyder at lægen kan måle specifikke proteiner i dit blod kaldet frie lette kæder for at følge sygdommen
Du skal tidligere have fået mindst én behandling for din sygdom, og din læge skal vurdere, at du har brug for yderligere behandling
Din NT-proBNP værdi skal være 8500 ng/L eller lavere – dette er en blodprøve der måler, hvor godt dit hjerte fungerer
Din lever, dit blod, dine nyrer og dit hjerte skal fungere tilstrækkeligt godt, som bestemt ved forskellige undersøgelser
Din ECOG performance score skal være 2 eller lavere – dette er en skala der måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter (0 betyder fuld aktivitet, 2 betyder du kan være oppe og gå, men har brug for at hvile i løbet af dagen)
Du skal opfylde andre specifikke krav, som er beskrevet i undersøgelsens detaljerede plan

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har fået mere end fem forskellige behandlinger for din AL amyloidose (en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i kroppen)
Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med anti-CD38 antistoffer (en type kræftmedicin) inden for de sidste seks måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika gennem en vene
Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for nogen af stofferne i studiemedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer, herunder hjertesvigt (når hjertet ikke pumper blod godt nok) af grad 3 eller højere
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvor dine nyrer ikke fungerer tilstrækkeligt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer, hvor din lever ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en stamcelletransplantation (behandling hvor du får nye blodceller) inden for de sidste tre måneder
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræft, der kræver aktiv behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom (hvor kroppens immunforsvar angriber egne celler), der kræver behandling med immunundertrykkende medicin (medicin der svækker immunforsvaret)
Du kan ikke deltage, hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste fire uger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario De Cabuenes	Gijon	Spanien
Alexandra Hospital	Athen	Grækenland
Servei De Salut De Les Illes Balears	Palma de Mallorca	Spanien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Grækenland	rekrutterer	01.07.2024
Spanien	rekrutterer	01.07.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Linvoseltamab er en eksperimentel medicin, der undersøges som en ny behandling for patienter med systemisk let-kæde amyloidose. Denne medicin er designet til at hjælpe kroppens immunsystem med at genkende og angribe de unormale plasmaceller, der producerer de skadelige proteiner, som forårsager amyloidose. Linvoseltamab virker ved at binde sig til specifikke proteiner på overfladen af disse sygdomsfremkaldende celler og hjælpe immunsystemet med at ødelægge dem. Dette undersøges hos patienter, hvor tidligere behandlinger ikke har virket eller hvor sygdommen er kommet tilbage.

Systemisk lettkæde amyloidose – En sjælden sygdom hvor unormale proteiner kaldet lettkæder ophobes i organerne som aflejringer. Disse proteinaflejringer kan påvirke forskellige organer som hjertet, nyrerne, leveren og nervesystemet. Sygdommen udvikler sig gradvist og organfunktionen forringes efterhånden som proteinaflejringerne vokser. Symptomerne afhænger af hvilke organer der er påvirket, men kan omfatte træthed, åndenød, hævelser og problemer med fordøjelsen. Amyloidose opstår typisk når plasmaceller i knoglemarven producerer fejlbehæftede proteiner. Tilstanden kan forværres over tid hvis de skadelige proteinaflejringer ikke fjernes.

Forsøgs-ID:

2023-507809-34-00

Protokolkode:

R5458-ONC-2274

NCT ID:

NCT06292780

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet linvoseltamab til voksne med tilbagevendende eller behandlingsresistent AL amyloidose

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?