Test af lægemidlet deucravacitinib til behandling af voksne med medfødt betændelse i huden (epidermolysis bullosa simplex og ichthyose)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse fokuserer på to sjældne hudlidelser kaldet epidermolysis bullosa simplex og inflammatorisk medfødt iktyose. Epidermolysis bullosa simplex er en tilstand, hvor huden er meget skrøbelig og let danner blærer og sår, mens inflammatorisk medfødt iktyose er en tilstand, hvor huden bliver tyk, skællende og betændt. Begge sygdomme skyldes fejl i generne, der påvirker hudcellernes normale funktion, og de kan forårsage betydelig smerte, kløe og påvirke livskvaliteten.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor effektivt lægemidlet deucravacitinib er til behandling af disse hudlidelser. Deucravacitinib er et lægemiddel, der arbejder ved at påvirke immunsystemets reaktioner, som kan hjælpe med at reducere betændelsen i huden. Undersøgelsen vil også se på, hvor sikkert lægemidlet er at bruge og undersøge, hvordan det påvirker symptomer som smerte, kløe og patienternes generelle livskvalitet.

Undersøgelsen varer i 44 uger og følger et særligt design, hvor patienter først får behandling, derefter stopper behandlingen i en periode og til sidst starter behandlingen igen. Dette hjælper forskerne med at forstå, hvordan lægemidlet virker over tid. Under hele forløbet vil patienterne blive overvåget nøje for at sikre deres sikkerhed og for at måle, hvor godt behandlingen fungerer. Lægemidlet gives som tabletter, og patienter vil have regelmæssige besøg hos lægen for at følge deres tilstand og eventuelle bivirkninger.

1 Baseline periode

Du deltager i den første fase af undersøgelsen, som varer 4 uger. I denne periode tager du ikke studiemedikamentet endnu.

Lægen vil undersøge din tilstand grundigt og tage forskellige prøver for at etablere et udgangspunkt før behandlingen starter.

Der vil blive foretaget forskellige målinger af din hudtilstand, kløe, smerter og livskvalitet.

2 Første behandlingsperiode

Du starter med at tage deucravacitinib tabletter. Dette er et lægemiddel, der kan hjælpe med at reducere betændelse i huden.

Du skal tage tabletterne hver dag i 20 uger. Lægen vil fortælle dig den nøjagtige dosis og hvor ofte du skal tage dem.

Tabletterne er filmovertrukne, hvilket betyder, de har et tyndt lag omkring sig, der gør dem lettere at synke.

I løbet af denne periode vil lægen regelmæssigt undersøge, hvordan din hud reagerer på medicinen og om du oplever bivirkninger.

3 Pause fra behandling

Efter de første 20 ugers behandling holder du en pause fra medicinen i 4 uger.

I denne periode tager du ikke deucravacitinib tabletter.

Lægen vil fortsætte med at følge din tilstand for at se, hvordan din hud udvikler sig uden medicinen.

Dette hjælper med at forstå, hvor længe virkningen af medicinen holder.

4 Anden behandlingsperiode

Du starter igen med at tage deucravacitinib tabletter i yderligere 16 uger.

Dosis og hyppighed vil være den samme som i den første behandlingsperiode.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Dette hjælper med at bekræfte, om medicinen virker igen, når behandlingen genoptages.

5 Afsluttende opfølgning

Efter den anden behandlingsperiode vil der være en opfølgningsperiode, hvor lægen evaluerer den samlede effekt af behandlingen.

Din hudtilstand, kløe, smerter og livskvalitet vil blive vurderet igen for at sammenligne med udgangspunktet.

Lægen vil også vurdere sikkerheden af medicinen baseret på eventuelle bivirkninger, du har oplevet.

Alle undersøgelserne og prøverne hjælper med at forstå, hvor godt deucravacitinib virker for personer med din specifikke hudtilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være over 18 år gammel
  • Du kan være både mand og kvinde
  • Du skal have en laboratoriebekræftet diagnose af EBS (epidermolysis bullosa simplex – en hudsygdom hvor huden let danner blærer) på grund af ændringer i generne KRT5 eller KRT14
  • Eller du skal have medfødt ichtyose (en hudsygdom hvor huden bliver tyk og skællende som fiskeskæl) af typen CIE (congenital ichthyosiform erythroderma – medfødt ichtyose med rødme over hele kroppen)
  • Eller du skal have keratinopathisk ichtyose (en særlig type ichtyose) på grund af ændringer i generne KRT1 eller KRT10
  • Din hudsygdom skal være alvorlig nok til at kræve behandling

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år gammel
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har en aktiv kræftlidelse – det betyder at du i øjeblikket har kræft som bliver behandlet
  • Du har haft en alvorlig infektion inden for de sidste 4 uger – det kan være lungebetændelse eller anden alvorlig sygdom forårsaget af bakterier eller virus
  • Du har en svækket immunforsvar – det betyder at din krops naturlige forsvar mod sygdom ikke fungerer normalt
  • Du har haft en levende vaccine inden for de sidste 4 uger – det kan være vacciner mod mæslinger, fåresyge eller røde hunde
  • Du har alvorlige leverproblemer – det betyder at din lever ikke fungerer, som den skal
  • Du har alvorlige nyreproblemer – det betyder at dine nyrer har svært ved at rense dit blod
  • Du har ikke-kontrolleret diabetes – det betyder at dit blodsukker ikke er stabilt trods behandling
  • Du har hjertesvigt – det betyder at dit hjerte har svært ved at pumpe blod rundt i kroppen
  • Du tager medicin som svækker dit immunforsvar, bortset fra mild behandling på huden
  • Du har tuberkulose eller andre alvorlige kroniske infektioner – tuberkulose er en lungesygdom forårsaget af bakterier
  • Du har psykiatriske lidelser som ikke er stabile – det betyder problemer med dit sind eller din sindstilstand som ikke er under kontrol
  • Du kan ikke eller vil ikke følge studieplanens krav og aftaler

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.09.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Deucravacitinib er et lægemiddel, der bruges til at behandle betændelsestilstande i huden. Det virker ved at blokere specifikke signaler i immunsystemet, der forårsager betændelse og hudproblemer. I dette studie undersøges lægemidlet for at se, om det kan hjælpe patienter med sjældne hudlidelser, hvor huden bliver rød, skællende eller skør. Deucravacitinib gives som tabletter, der tages gennem munden, og det kan hjælpe med at reducere symptomer som hudirritationer, rødme og andre problemer forbundet med disse hudtilstande.

Undersøgte sygdomme:

Inflammatorisk medfødt ichtyose – En sjælden hudlidelse, der er til stede fra fødslen og karakteriseret ved tør, skællende hud med kronisk betændelse. Sygdommen påvirker hudens evne til at danne et normalt beskyttende lag, hvilket resulterer i vedvarende afskalning og rødme. Inflammationen kan variere i intensitet og kan forværres af forskellige triggere som stress eller miljøfaktorer. Tilstanden kan påvirke store dele af kroppen og forårsage betydelig ubehag.

Erytrodermisk medfødt ichtyose – En alvorlig form for medfødt ichtyose, hvor hele kroppens hud er påvirket med udbredt rødme og afskalning. Sygdommen viser sig som en generaliseret betændelse af huden, der giver den et rødt, skællende udseende over hele kroppen. Tilstanden kan medføre problemer med kroppens temperaturregulering og væskebalance på grund af den udbredte hudpåvirkning. Hudens barrierefunktion er alvorligt kompromitteret, hvilket gør patienter mere sårbare over for infektioner.

Alvorlig keratinpatisk ichtyose – En form for ichtyose karakteriseret ved defekter i hudcellernes keratinproduktion, hvilket fører til abnorm hudafskalning og fortykkelse. Sygdommen opstår på grund af genetiske mutationer, der påvirker hudcellernes struktur og funktion. De påvirkede områder viser typisk tykke, skælformede hudforandringer, der kan være smertefulde og begrænsende. Tilstanden kan variere i alvorlighed og udbredelse på kroppen.

Alvorlig simplex epidermolysis bullosa – En arvelig hudlidelse, hvor huden bliver ekstremt skrøbelig og danner blærer ved selv let berøring eller friktion. Sygdommen opstår på grund af defekter i hudcellernes strukturelle proteiner, hvilket gør huden ustabil. Blærer og sår kan dannes spontant eller efter minimal fysisk påvirkning, især på hænder, fødder og andre områder udsat for friktion. Tilstanden kan medføre kroniske sår og ar-dannelse.

Forsøgs-ID:
2022-502879-32-00
Protokolkode:
22-PP-20
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Test af TCP-25 gel til behandling af sår hos personer med sommerfuglesygdommen (epidermolysis bullosa)

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Grækenland Italien Spanien Sverige
  • Test af genterapi til behandling af hudsygdommen RDEB hos voksne ved brug af patientens egne hudceller

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig