Dette studie undersøger osteogenesis imperfecta, som er en sjælden medfødt sygdom der påvirker kroppens evne til at danne stærke knogler. Personer med denne tilstand har skrøbelige knogler, der nemt brækker, og de kan også have andre kendetegn som blå øjne, høretab eller tandproblemer. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: romosozumab, som er et nyt lægemiddel, og bisfosfonater, som er medicin der allerede bruges til at styrke knogler hos børn med denne sygdom.
Formålet med studiet er at undersøge om romosozumab er bedre end bisfosfonater til at reducere antallet af knoglebrud hos børn og unge med osteogenesis imperfecta. Forskerne vil også måle, om behandlingen kan forbedre knogletætheden, som er et mål for hvor stærke knoglerne er. Dette måles især i rygsøjlen ved hjælp af en scanning kaldet DXA, som er en særlig røntgenundersøgelse der kan vise knoglernes styrke.
Under studiet vil deltagerne få enten romosozumab eller bisfosfonater i 12 måneder. Forskerne vil følge med i hvor mange knoglebrud der sker, måle ændringer i knoglernes styrke og vurdere deltagernes livskvalitet og smerter. Studiet vil også undersøge sikkerheden af begge behandlinger ved at holde øje med eventuelle bivirkninger. Deltagerne vil have regelmæssige besøg hos lægen, hvor de får deres medicin og bliver undersøgt for at se, hvordan behandlingen virker.
Belgien 
Frankrig 
Italien 
Polen 
Slovakiet 
Spanien 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig