Langtidsstudie af sikkerheden ved lægemidlet mavacamten hos voksne med fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger sikkerheden ved langtidsbehandling med lægemidlet mavacamten hos voksne patienter med hypertrofisk kardiomyopati. Hypertrofisk kardiomyopati er en tilstand, hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk, hvilket kan gøre det sværere for hjertet at pumpe blod effektivt. Der findes to hovedtyper af denne tilstand: obstruktiv, hvor den fortykkede muskel blokerer blodstrømmen delvist, og non-obstruktiv, hvor der ikke er nogen blokering. Studiet er designet som en forlængelse for deltagere, som tidligere har deltaget i andre undersøgelser med mavacamten kaldet MAVERICK-HCM eller EXPLORER-HCM.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af mavacamten hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati, som allerede har fuldført behandling i tidligere forsøg. Deltagerne vil fortsætte med at tage mavacamten og vil blive overvåget regelmæssigt for at følge deres helbred og eventuelle bivirkninger. Nogle deltagere vil også deltage i en mindre understudie, hvor forskerne bruger magnetisk resonans scanninger af hjertet for at måle ændringer i hjertets størrelse og struktur over tid.

Under studiet vil deltagerne have regelmæssige besøg hos lægen, hvor de vil få taget blodprøver og have deres hjerte undersøgt med ekkokardiografi, som er en type ultralydsscanninger af hjertet. Lægen vil også overvåge for alvorlige hjerteproblemer som atrieflimren, som er en type uregelmæssig hjerterytme, samt andre komplikationer. Studiet vil følge deltagernes symptomer og livskvalitet gennem spørgeskemaer og fysiske undersøgelser for at forstå, hvordan behandlingen påvirker deres dagligdag på lang sigt.

1 Initial screening and baseline assessment

Du vil gennemgå en grundig lægeundersøgelse for at sikre, at du opfylder kriterierne for at fortsætte i denne langvarige sikkerhedsundersøgelse.

Din kropsvægt skal være over 45 kg, og der tages blodprøver for at kontrollere dine organfunktioner.

Du får taget et ekkokardiogram (ultralyd af hjertet) for at måle din hjertefunktion. Din venstre kammerudpumpningsfraktion (hvor godt dit hjerte pumper blod ud) skal være mindst 50%.

Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker svangerskabsforebyggelse under hele undersøgelsen og i 4 måneder efter den sidste dosis medicin.

2 Start på mavacamten-behandling

Du vil modtage mavacamten som kapsler, der tages gennem munden.

Din læge vil bestemme den korrekte dosis baseret på din tilstand og tidligere deltagelse i andre undersøgelser.

Du skal tage medicinen som anvist og overholde den fastsatte tidsplan for indtagelse.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du skal møde op til planlagte besøg på hospitalet eller klinikken gennem hele undersøgelsesperioden.

Ved hvert besøg vil din læge vurdere din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der tages regelmæssige blodprøver for at måle NT-proBNP (et protein, der viser, hvor hårdt dit hjerte arbejder) og andre vigtige værdier.

4 Hjertemonitoring og undersøgelser

Du får taget regelmæssige ekkokardiogrammer for at måle ændringer i din hjertefunktion over tid.

Lægen vil måle din venstre kammerudpumpningsfraktion og andre mål for, hvor godt dit hjerte fungerer.

For nogle deltagere måles også LVOT-gradienten (blodstrømsobstruktion i hjertet) både i hvile og under en særlig manøvre kaldet Valsalva.

Hvis du er udvalgt til understudie, får du taget MR-scanninger af hjertet for at måle ændringer i hjertets størrelse og struktur.

5 Overvågning af bivirkninger og sikkerhed

Din læge vil løbende overvåge dig for eventuelle alvorlige hjertehændelser som hjerteanfald, slagtilfælde eller rytmeforstyrrelser.

Du bliver spurgt om eventuelle nye symptomer eller forværring af eksisterende symptomer.

Alle bivirkninger, både mindre og alvorlige, bliver nøje registreret og vurderet.

Din funktionsklasse (hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) bliver regelmæssigt vurderet.

6 Langvarig behandling og opfølgning

Du fortsætter med at tage mavacamten i den ordinerede dosis gennem hele undersøgelsesperioden.

Undersøgelsen fortsætter for at vurdere den langvarige sikkerhed og virkning af medicinen.

Din læge kan justere dosen baseret på din respons og eventuelle bivirkninger.

Du skal fortsat møde op til alle planlagte besøg, selv hvis du har det godt.

7 Afslutning af behandling

Når undersøgelsen afsluttes, vil du få en sidste grundig undersøgelse.

Din læge vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig.

Du skal fortsætte med sikker svangerskabsforebyggelse i 4 måneder efter den sidste dosis medicin, hvis du er kvinde i den fødedygtige alder.

Alle undersøgelsesresultater vil blive evalueret som del af den samlede sikkerhedsvurdering.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have fuldført et tidligere studie (kaldet Parent Study) med lægemidlet mavacamten inden for de seneste 90 dage, eller have fået godkendelse til at deltage selv om det er længere siden
Du skal kunne forstå og følge studiets procedurer, forstå risiciene ved studiet og give dit samtykke til at deltage
Du skal veje mere end 45 kg ved første besøg
Dit hjerte skal kunne ses tydeligt på ultralydsscanninger (også kaldet ekkokardiografi), så lægerne kan måle din hjertefunktion præcist
Dit hjertes pumpefunktion (kaldet LVEF) skal være mindst 50%, hvilket betyder at dit hjerte pumper normalt
Dine blodprøver skal vise normale værdier, men små afvigelser kan accepteres hvis lægen vurderer dem som uvigtige. Dog må dine leverenzymer (stoffer der viser leverfunktion) ikke være mere end 3 gange højere end det normale, og din nyrefunktion skal være mindst 30 på en særlig måleskala
Hvis du er kvinde, må du ikke være gravid eller amme. Hvis du er seksuelt aktiv, skal du bruge sikker prævention fra første besøg og indtil 4 måneder efter sidste dosis af studiemedicinen
Acceptable præventionsmetoder for kvinder inkluderer: p-piller eller andre hormonelle præventionsmidler, spiral (intrauterint præventionsmiddel), sterilisation af æggelederne, eller hvis du er i overgangsalderen (ingen menstruation i mindst 1 år)
Din mandlige partner skal også bruge prævention som kondomer eller være steriliseret
For understudie med hjertescanning: Du skal allerede være tilmeldt hovedstudiet, og hvis du kom fra EXPLORER-HCM studiet, skal du allerede have deltaget i hjertescannings-understudiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke tidligere har været med i en af de to specifikke undersøgelser kaldet MAVERICK-HCM eller EXPLORER-HCM, som testede lægemidlet mavacamten
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjertesygdomme ud over hypertrofisk kardiomyopati – det vil sige andre sygdomme, der påvirker hjertets funktion på en måde, som kunne gøre undersøgelsen usikker
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk – det betyder blodtryk, som ikke kan holdes på et normalt niveau selv med medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig nyresygdom – når nyrerne ikke fungerer godt nok til at rense kroppen for affaldsstoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig leversygdom – når leveren ikke kan udføre sine normale funktioner med at rense blodet og producere vigtige stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du tager bestemte typer medicin, som kan påvirke hjertet på en måde, der ikke er forenelig med undersøgelsesmedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har en pacemaker eller andre metalgenstande i kroppen, som gør det umuligt at få foretaget MR-scanning – en særlig type røntgenundersøgelse, der bruger magnetfelter
Du kan ikke deltage, hvis du har klaustrofobi – angst for lukkede rum – som gør det umuligt at ligge stille i MR-scanneren
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som efter lægens vurdering gør det usikkert for dig at være med i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
University Hospital Maastricht	Maastricht	Holland
Universitaetsmedizin Goettingen	Göttingen	Tyskland
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Hospital Da Luz S.A.	Lissabon	Portugal
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca	Murcia	Spanien
Kerckhoff-Klinik GmbH	Bad Nauheim	Tyskland
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Frederiksberg Hospital	Frederiksberg Kommune	Danmark
Hospital Universitario Virgen Macarena	Sevilla	Spanien
Hausaerztlich-Kardiologisches MVZ Am Felsenkeller GmbH	Dresden	Tyskland
Kardio Brynow Sp. z o.o.	Katowice	Polen
Narodowy Instytut Kardiologii Stefana Kardynala Wyszynskiego Panstwowy Instytut Badawczy	Warszawa	Polen
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Saint-Herblain	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse	Toulouse	Frankrig
Odense University Hospital	Odense	Danmark
Oztrrdixiymkznydcjckmdsdhq	Aalst	Belgien
Epccsjm Uwdrlexijkyf Mmikius Cqlgtqm Rxronlprs (ypsohzp Mhm	Rotterdam	Holland
Iazhnuyxl Fif Cnzppszc Alg Efqyyzxzixoj Moljeoeg	Prag	Tjekkiet
Hqvbextr Gbakzp Dr Ofkr Exjlgr	Almada	Portugal
Uzzwqiaren Oc Arcosbe	Edegem	Belgien
Adwlrb Ugqtjitfnp Hbvqxlub	Aarhus	Danmark
Akxubtdaeu Pwrekbmk Hrfzysbc Dd Pyjli	Paris	Frankrig
Hsbuammh Uxzswhmqfeorn dr A Cbyqrx	A Coruña	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	10.05.2018
Danmark	rekrutterer ikke	10.05.2018
Frankrig	rekrutterer ikke	10.05.2018
Holland	rekrutterer ikke	10.05.2018
Italien	rekrutterer ikke	10.05.2018
Polen	rekrutterer ikke	10.05.2018
Portugal	rekrutterer ikke	10.05.2018
Spanien	rekrutterer ikke	10.05.2018
Tjekkiet	rekrutterer ikke	10.05.2018
Tyskland	rekrutterer ikke	10.05.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Mavacamten

Mavacamten er et lægemiddel, der er designet til at behandle hypertrofisk kardiomyopati (HCM), som er en sygdom hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk. Dette lægemiddel virker ved at påvirke, hvordan hjertemusklen trækker sig sammen, hvilket kan hjælpe med at forbedre hjertets funktion. Mavacamten tages som tabletter gennem munden og har til formål at reducere symptomerne hos patienter med denne hjertetilstand. I dette studie bruges det til at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning hos patienter, der tidligere har deltaget i andre kliniske forsøg med samme medicin.

Undersøgte sygdomme:

Hypertrofisk kardiomyopati

Hypertrofisk kardiomyopati – En hjertesygdom hvor hjertemusklen bliver unormalt fortyket, især i venstre hjertekammer. Sygdommen kan optræde i to former: obstruktiv, hvor den fortykkede muskel blokerer blodgennemstrømningen fra hjertet, og non-obstruktiv, hvor der ikke opstår blokering. Den fortykkede hjertevæg kan gøre det svært for hjertet at fyldes med blod ordentligt og kan påvirke hjertets pumpefunktion. Tilstanden kan medføre unormal hjerterytme, brystsmerter og åndenød. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan påvirke hjertets evne til at pumpe blod effektivt rundt i kroppen. Nogle patienter oplever også hjerteflimren som en del af sygdomsforløbet.

Forsøgs-ID:

2022-502858-14-00

Protokolkode:

MYK 461-007

NCT ID:

NCT03723655

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af sikkerheden ved lægemidlet mavacamten hos voksne med fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?