Dette studie undersøger familiær hyperkolesterolæmi, som er en arvelig sygdom, hvor kroppen har svært ved at fjerne for meget kolesterol fra blodet. Der findes to typer af denne tilstand: heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, hvor personen har arvet én defekt kopi af genet fra den ene forælder, og homozygot familiær hyperkolesterolæmi, hvor personen har arvet defekte kopier fra begge forældre. Mennesker med denne sygdom har meget høje kolesterolniveauer i blodet, hvilket kan føre til hjertesygdom i en tidlig alder.
Formålet med dette studie er at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af medicinen inclisiran hos deltagere med disse tilstande. Inclisiran er et lægemiddel, der hjælper med at sænke kolesterolniveauerne i blodet ved at blokere produktionen af et bestemt protein i leveren. Dette studie er designet som en forlængelse af tidligere studier kaldet ORION-16 og ORION-13, hvilket betyder, at kun personer, der allerede har deltaget i og afsluttet disse tidligere studier, kan deltage.
Under studiet vil deltagerne fortsætte med at modtage inclisiran sammen med deres nuværende kolesterolsænkende medicin, såsom statiner og/eller ezetimib. Læger vil overvåge deltagernes sikkerhed ved at holde øje med eventuelle bivirkninger, måle vitale tegn som blodtryk og puls, samt tage blodprøver for at tjekke forskellige værdier i kroppen. Studiet vil også måle, hvordan kolesterolniveauerne ændrer sig over tid sammenlignet med niveauerne fra begyndelsen af de oprindelige studier.



Frankrig
Grækenland
Holland
Italien
Norge
Polen
Slovakiet
Slovenien
Spanien
Tjekkiet
Tyskland
Ungarn