Langtidsstudie af inclisiran-behandling hos unge med arveligt forhøjet kolesterol, som har deltaget i tidligere forsøg

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger familiær hyperkolesterolæmi, som er en arvelig sygdom, hvor kroppen har svært ved at fjerne for meget kolesterol fra blodet. Der findes to typer af denne tilstand: heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, hvor personen har arvet én defekt kopi af genet fra den ene forælder, og homozygot familiær hyperkolesterolæmi, hvor personen har arvet defekte kopier fra begge forældre. Mennesker med denne sygdom har meget høje kolesterolniveauer i blodet, hvilket kan føre til hjertesygdom i en tidlig alder.

Formålet med dette studie er at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af medicinen inclisiran hos deltagere med disse tilstande. Inclisiran er et lægemiddel, der hjælper med at sænke kolesterolniveauerne i blodet ved at blokere produktionen af et bestemt protein i leveren. Dette studie er designet som en forlængelse af tidligere studier kaldet ORION-16 og ORION-13, hvilket betyder, at kun personer, der allerede har deltaget i og afsluttet disse tidligere studier, kan deltage.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at modtage inclisiran sammen med deres nuværende kolesterolsænkende medicin, såsom statiner og/eller ezetimib. Læger vil overvåge deltagernes sikkerhed ved at holde øje med eventuelle bivirkninger, måle vitale tegn som blodtryk og puls, samt tage blodprøver for at tjekke forskellige værdier i kroppen. Studiet vil også måle, hvordan kolesterolniveauerne ændrer sig over tid sammenlignet med niveauerne fra begyndelsen af de oprindelige studier.

1 overgang fra tidligere studie

Du vil blive overført fra dit tidligere ORION-16 eller ORION-13 studie til dette nye forlængelsesstudie.

Overgangen sker efter du har fuldført dit tidligere studie og modtaget din sidste dosis medicin i det studie.

Din læge vil vurdere, om du har haft gavn af behandlingen med inclisiran i det tidligere studie, før du kan fortsætte.

2 fortsættelse af nuværende behandling

Du vil fortsætte med at tage dine nuværende kolesterolsænkende lægemidler fra det tidligere studie.

Dette kan omfatte medicin som statiner (lægemidler der sænker kolesterol) og/eller ezetimib (et andet kolesterolsænkende lægemiddel).

Der er ikke planlagt ændringer i dosis eller type af disse lægemidler under studiet.

3 behandling med inclisiran

Du vil modtage inclisiran som en indsprøjtning under huden.

Medicinen gives som en subkutan injektion, hvilket betyder en indsprøjtning i fedtvævet lige under huden.

Indsprøjtningen vil blive givet på hospitalet eller klinikken af sundhedspersonale.

4 regelmæssige besøg og overvågning

Du vil komme til regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig og tage blodprøver for at måle dit LDL-kolesterol (det ‘dårlige’ kolesterol).

Din læge vil også måle dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

5 vækst og udvikling overvågning

Da dette studie inkluderer unge mennesker, vil din vækst blive overvåget regelmæssigt.

Dette betyder at din højde og vægt vil blive målt ved hvert besøg.

Denne information bruges til at sikre, at medicinen ikke påvirker din normale vækst og udvikling.

6 blodprøver og laboratoriemålinger

Der vil blive taget blodprøver ved hvert besøg for at kontrollere forskellige værdier i dit blod.

Disse laboratorieværdier inkluderer kolesterolniveauer og andre vigtige målinger for at vurdere din sundhed.

Blodprøverne bruges også til at overvåge eventuelle bivirkninger af medicinen.

7 registrering af bivirkninger

Under hele studiet vil din læge registrere eventuelle bivirkninger du oplever.

Du skal fortælle din læge om alle symptomer eller problemer du får, selvom du ikke tror de har forbindelse til medicinen.

Lægen vil vurdere hvor alvorlige bivirkningerne er og om de kan være relateret til studiemedicinen.

8 langtids sikkerhedsvurdering

Formålet med dette studie er at undersøge den langsigtede sikkerhed af inclisiran over en længere periode.

Du vil blive fulgt for at se hvordan medicinen virker og påvirker dig over tid.

Studiet vil løbende vurdere hvor godt du tåler medicinen gennem den forlængede behandlingsperiode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mand eller kvinde med en diagnose af HeFH (heterozygot familiær hyperkolesterolæmi – en arvelig sygdom hvor kroppen producerer for meget kolesterol) eller HoFH (homozygot familiær hyperkolesterolæmi – en mere alvorlig form af den samme arvelige sygdom)
  • Du skal have gennemført og afsluttet enten ORION-16 eller ORION-13 studierne, hvilket betyder at du har modtaget den sidste dosis af studiemedicinen og har gennemført det sidste studiebesøg som planlagt
  • Din læge skal vurdere at du har haft gavn af behandlingen med inclisiran (et lægemiddel der sænker kolesterol) i de tidligere studier
  • Du skal fortsætte med dine nuværende kolesterolsænkende lægemidler (såsom statiner og/eller ezetimib – medicin der hjælper med at sænke kolesterolniveauet) fra det forrige studie uden planlagte ændringer i medicin eller dosis under dette studie

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du har en alvorlig allergisk reaktion overfor inclisiran (det lægemiddel, der undersøges) eller andre bestanddele i medicinen
  • Du har alvorlige lever- eller nyresygdomme, som kan påvirke din krops evne til at behandle medicinen
  • Du tager medicin, der kan have farlige vekselvirkninger med studiemedicinen
  • Du har en ustabil hjertesygdom eller har haft et hjerteanfald inden for de seneste 3 måneder
  • Du har ukontrolleret højt blodtryk (over 180/110 mmHg) trods behandling
  • Du har diabetes (sukkersyge) med dårlig blodsukkerkontrol
  • Du har en aktiv kræftdiagnose eller er i behandling for kræft
  • Du har en alvorlig psykisk sygdom, der kan påvirke din evne til at deltage i studiet
  • Du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det seneste år
  • Du har deltaget i et andet lægemiddelstudium inden for de seneste 30 dage
  • Du har fået en vaccination (forebyggende indsprøjtning) inden for de seneste 2 uger
  • Du har en alvorlig infektion eller feber på tidspunktet for undersøgelsen
  • Du er ikke i stand til at forstå og følge studiets krav og procedurer
  • Du har en sygdom, der påvirker dit immunsystem (kroppens naturlige forsvar mod sygdom)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norge
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Universita’ Degli Studi Di Modena E Reggio Emilia Modena Italien
Medizinisches Versorgungszentrum Clotten Freiburg im Breisgau Tyskland
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
University Of Pecs Pécs Ungarn
Hospital Universitario Central De Asturias Oviedo Spanien
Hospital Universitario Reina Sofía Cordoba Spanien
University Medical Center Ljubljana Ljubljana Slovenien
Hippokration Hospital Athen Grækenland
Metropolitan Hospital Athen Grækenland
Laropt svgtbq Poprad Slovakiet
Uzgheuqkkrsihf Crvbnmr Kzugrhdtf Gdańsk Polen
Finnvloc ncqekyjch Moayf a Hgmhipn Prag Tjekkiet
Ahclpdbrs Uml Amsterdam Holland
Grdutb Ubbckkwfwj Fpzqcthfu Frankfurt am Main Tyskland
Bhkvtkwy Uxvyuvbnlh Htwkefvb Cjcmwy Besançon Frankrig
Elbchyt Ujqckjtjvhdz Mhjiidx Ccusivd Rjarmgado (dptmpmq Mry Rotterdam Holland
Hdxhfkhk Uiregrupwkoce dg A Cotgiy A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
06.02.2023
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
06.02.2023
Holland Holland
rekrutterer ikke
06.02.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
06.02.2023
Norge Norge
rekrutterer ikke
06.02.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
06.02.2023
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer ikke
06.02.2023
Slovenien Slovenien
rekrutterer ikke
06.02.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
06.02.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
06.02.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
06.02.2023
Ungarn Ungarn
rekrutterer
06.02.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Inclisiran er et lægemiddel, der hjælper med at sænke kolesterol i blodet. Det virker ved at blokere produktionen af et protein i leveren, som normalt hjælper med at producere kolesterol. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning under huden cirka to gange om året. Inclisiran er særligt beregnet til personer med arvelig høj kolesterol, som er en tilstand hvor kroppen naturligt producerer for meget kolesterol på grund af genetiske faktorer. I dette studie undersøges det, om inclisiran er sikkert og godt at tåle over længere tid hos unge mennesker med denne arvelige form for høj kolesterol.

Familiær hypercholesterolæmi – En arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at fjerne kolesterol fra blodet. Sygdommen opstår på grund af mutationer i gener, der er ansvarlige for at regulere kolesterolniveauet. Der findes to hovedformer: heterozygot familiær hypercholesterolæmi, hvor personen har arvet en defekt kopi af genet, og homozygot familiær hypercholesterolæmi, hvor begge genkopier er defekte. Sygdommen medfører markant forhøjede niveauer af LDL-kolesterol i blodet fra fødslen. Over tid kan det høje kolesterolniveau føre til tidlig udvikling af fedtaflejringer i arterierne. Tilstanden påvirker kroppens normale kolesterolstofskifte og kan medføre synlige tegn som kolesterolaflejringer omkring øjnene eller på senerne.

Forsøgs-ID:
2023-507278-41-00
Protokolkode:
CKJX839C12001B
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af enlicitid hos børn og unge med arvelig forhøjet kolesterol (heterozygot familiær hyperkolesterolæmi)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tjekkiet Finland Frankrig Tyskland Italien +4
  • Undersøgelse af zodasiran til unge og voksne med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +4