Dette kliniske forsøg undersøger en sygdom kaldet heterozygot familiær hyperkolesterolæmi hos børn og unge. Denne sygdom er en arvelig tilstand, hvor kroppen har svært ved at fjerne kolesterol fra blodet, hvilket fører til meget høje niveauer af kolesterol. Forsøget vil teste et lægemiddel kaldet enlicitide, som også går under kodenavnet MK-0616, og som gives som filmovertrukne tabletter, der tages gennem munden. Nogle deltagere vil i stedet modtage placebo. Lægemidlet indeholder det aktive stof enlicitide chlorid.

Formålet med forsøget er at undersøge, hvor godt enlicitide virker til at sænke kolesterolniveauet hos børn og unge med denne tilstand, samt at vurdere lægemidlets sikkerhed. Forsøget vil også måle, hvordan kroppen optager og nedbryder lægemidlet. Deltagerne skal allerede være i behandling med kolesterolsænkende medicin som statiner eller anden lignende behandling, før de kan deltage i forsøget. Under forsøget vil man måle ændringer i niveauet af LDL-kolesterol, som er den type kolesterol, der kan være skadelig for blodkarrene, samt andre fedtstoffer i blodet som apolipoprotein B, non-HDL-kolesterol og lipoprotein (a).

Forsøget er opdelt i forskellige dele. I den første del, kaldet del A, vil man undersøge, hvordan lægemidlet optages i kroppen hos børn i forskellige aldersgrupper. I den næste del, kaldet del B, vil man sammenligne virkningen af enlicitide med placebo over en periode på 24 uger. Deltagerne vil blive opdelt i to aldersgrupper: børn fra 6 til under 12 år og unge fra 12 til under 18 år. Efter at have gennemført disse dele af forsøget, kan deltagerne fortsætte i en forlængelsesperiode, hvor alle modtager det aktive lægemiddel. Under hele forsøget vil man følge deltagernes sikkerhed og registrere eventuelle bivirkninger. Man vil også bruge ultralyd til at måle tykkelsen af blodkarrenes vægge for at se, om behandlingen har en positiv effekt på karrene.