Test af OMT-28 lægemiddel til behandling af muskelsygdom og hjerteproblemer hos patienter med mitokondrie-sygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sjælden tilstand kaldet primær mitokondriæl sygdom, som påvirker kroppens energiproduktion i cellerne. Mitokondrier er små strukturer i cellerne, der producerer energi, og når de ikke fungerer korrekt, kan det føre til forskellige helbredsproblemer. Patienter med denne tilstand kan udvikle myopati, som er en muskelsvaghed, og kardiomyopati, som er en hjertemuskellidelse. Begge disse tilstande kan være ledsaget af betændelse i kroppen.

Behandlingen, der undersøges i dette studie, hedder OMT-28 og gives i en dosis på 24 mg. Formålet med studiet er at finde ud af, hvor mange patienter der reagerer positivt på behandlingen ved at måle en bestemt markør i blodet kaldet GDF-15. Forskerne vil se, om dette niveau falder med mindst 20 procent efter 12 ugers behandling. Samtidig vil de også undersøge, hvor sikkert og godt tålt medicinen er.

Studiet følger patienterne i flere uger, hvor de vil modtage behandling og blive overvåget for både positive effekter og eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige markører, og patienternes helbred vil blive nøje fulgt gennem forskellige undersøgelser. Forskerne vil særligt holde øje med ændringer i sikkerhedsparametre som blodværdier, vitale tegn og hjerterytme gennem EKG-undersøgelser.

1 Baseline periode – første 12 uger

Du vil gennemgå en baseline periode på 12 uger, hvor du ikke modtager studielægemidlet endnu.

I løbet af denne periode vil du blive overvåget for at etablere dine udgangspunktsværdier før behandlingen begynder.

Du vil få taget blodprøver for at måle GDF-15 – dette er et protein, der kan være forhøjet ved din sygdom og bruges til at måle, om behandlingen virker.

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser, herunder træningstest for at vurdere din fysiske kapacitet.

Dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur vil blive målt regelmæssigt.

Du vil få taget et 12-aflednings EKG for at overvåge din hjertefunktion.

Der vil blive taget sikkerhedslaboratorieprøver for at tjekke din lever-, nyre- og blodfunktion.

2 Behandlingsperiode – 12 uger med OMT-28

Efter baseline perioden vil du begynde at tage studielægemidlet OMT-28.

Du vil modtage medicinen som kapsler med en dosis på 24 mg.

Du skal tage medicinen i 12 uger i denne behandlingsfase.

Medicinen indeholder det aktive stof 2-{[(8z)-13-[(methylcarbamoyl)formamido]-tridec-8-en-1-yl]oxy}acetinsyre, som er udviklet til at hjælpe med mitokondrie-relaterede problemer.

I løbet af denne periode vil du fortsætte med regelmæssige besøg for overvågning.

Du vil få taget blodprøver for at måle ændringer i GDF-15 niveauet – målet er at se en reduktion på mindst 20% sammenlignet med baseline perioden.

Dine vitale tegn og EKG vil blive overvåget løbende for at sikre din sikkerhed.

3 Løbende sikkerhedsovervågning

Gennem hele studiet vil du blive overvåget for bivirkninger – dette omfatter enhver uønsket reaktion du måtte opleve.

Alle bivirkninger vil blive registreret med hensyn til hyppighed, sværhedsgrad, alvorlighed og hvor længe de varer.

Der vil blive vurderet, om bivirkningerne har sammenhæng med studielægemidlet.

Du vil regelmæssigt få taget laboratorieprøver for at tjekke for klinisk signifikante ændringer i dine blod-, lever- og nyreværdier.

Dine vitale tegn og hjertefunktion vil blive overvåget løbende for at opdage eventuelle sikkerhedsproblemer tidligt.

4 Fysiske test og vurderinger

Du vil gennemgå træningstest på forskellige tidspunkter i studiet for at måle din fysiske kapacitet.

Disse test er designet til at vurdere, om behandlingen forbedrer din muskelstyrke og udholdenhed.

Testene vil blive gentaget for at sammenligne dine resultater før, under og efter behandlingen.

Du skal være i stand til at gennemføre disse test som en del af din deltagelse i studiet.

5 Opfølgningsperiode

Efter de 12 uger med behandling vil du fortsætte med at blive fulgt i en periode.

Du vil blive overvåget i 30 dage efter den sidste dosis af studielægemidlet.

I denne periode vil eventuelle forsinkede bivirkninger blive registreret og overvåget.

Du vil få taget afsluttende blodprøver og undersøgelser for at vurdere den samlede effekt og sikkerhed af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 60 år gammel
Du kan være både mand eller kvinde
Du skal have en dokumenteret genforandring (mutation), der forårsager mitokondrie-sygdom. Dette inkluderer specifikke forandringer i mitokondrie-DNA, som er det genetiske materiale i cellernes kraftværker
Du skal have fået diagnosticeret enten kardiomyopati (hjertesygdom hvor hjertemusklen er påvirket) eller myopati (muskelsygdom). Kardiomyopati kan vise sig som fortykkelse af hjertets venstre ventrikel, nedsat hjertepumpefunktion under 50%, eller særlige forandringer på hjertes MR-scanning
Din blodværdi af GDF-15 skal være mellem 1.200 og 10.000 pg/mL. GDF-15 er et protein i blodet, der måles ved screening-undersøgelsen
Du skal være i stand til at udføre de krævede motionstest
Du skal være villig og i stand til at underskrive et informeret samtykke, som betyder, at du forstår og accepterer at deltage i undersøgelsen
Du skal kunne og ville følge alle kravene i undersøgelsesplanen
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, eller hvis du er en mand, hvis kvindelige partner er i den fødedygtige alder, skal I være villige til ikke at blive gravide under hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis medicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes (sukkersyge), hvor blodsukkeret ikke er stabilt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke mitokondrierne (cellernes energifabrikker)
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin før
Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på hospitalet inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom, der gør det svært at forstå og følge instruktionerne i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du allerede deltager i et andet medicinsk forskningsstudie
Du kan ikke deltage, hvis du har en kræftsygdom, der er i aktiv behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke tabletter
Du kan ikke deltage, hvis din læge vurderer, at din helbredstilstand er for ustabil til at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universita’ Di Pisa	Pisa	Italien
Friedrich Baur Institute An Der Neurologischen Klinik Und Poliklinik	München	Tyskland
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina	Messina	Italien
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn	Bonn	Tyskland
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna	Bologna	Italien
Mwujhndavqwtywmjcalnkcmgmp Hbuvofowkkrlwkug	Halle	Tyskland
Sqyxvjjqe Rtjhjbr Ujlhsmrnkp Muroklt Cbjbny	Nijmegen	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer ikke	01.06.2023
Italien	rekrutterer ikke	01.06.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.06.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

2-{[(8Z)-13-[(Methylcarbamoyl)Formamido]-Tridec-8-En-1-Yl]Oxy}Acetic Acid

OMT-28 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for patienter med PMD (primær mitokondrial myopati). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at reducere betændelse og forbedre muskelfunktionen hos patienter, der lider af muskelsvaghed og hjerteproblemer forårsaget af deres tilstand. OMT-28 gives i en dosis på 24 mg og undersøges for at se, om det kan reducere niveauerne af GDF-15, som er et protein der ofte er forhøjet hos patienter med PMD og er forbundet med betændelse og muskelnedbrydning.

Undersøgte sygdomme:

Kardiomyopati

Primær mitokondrial sygdom – En gruppe af genetiske lidelser, der påvirker mitokondrierne, som er cellens energiproducerende strukturer. Disse sygdomme opstår på grund af defekter i mitokondriernes DNA eller i de gener, der kontrollerer mitokondriernes funktion. Tilstanden kan påvirke mange forskellige organsystemer, især dem med høje energikrav som muskler, hjerne, hjerte og lever. Symptomerne kan variere betydeligt mellem patienter og kan omfatte muskelsvaghed, træthed, neurologiske problemer og organfunktionsforstyrrelser. Sygdommen kan manifestere sig i alle aldre, fra spædbørn til voksne. Symptomernes sværhedsgrad og progression kan variere markant afhængigt af den specifikke genetiske defekt og de berørte vævs energibehov.

Forsøgs-ID:

2023-508541-41-00

NCT ID:

NCT05972954

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af OMT-28 lægemiddel til behandling af muskelsygdom og hjerteproblemer hos patienter med mitokondrie-sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?