Dette studie undersøger virkningen af lægemidlet dapagliflozin hos patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati, også kaldet ATTR-CA. ATTR-CA er en sjælden sygdom, hvor unormale proteinaflejringer kaldet amyloid ophobes i hjertemusklen og gradvist skader hjertets funktion. Dette fører til symptomer som åndenød, træthed og væskeophobning i kroppen. Dapagliflozin er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af diabetes, men som også har vist gavnlige virkninger på hjertet hos patienter med hjertesvigt.
Formålet med studiet er at undersøge, om behandling med dapagliflozin kan forbedre træningskapaciteten hos patienter med ATTR-CA. Studiet vil også se på, om lægemidlet kan forbedre patienternes livskvalitet og andre symptomer relateret til hjertesygdommen. Det er et pilotprojekt, hvilket betyder, at det er et mindre, tidligt studie designet til at indsamle grundlæggende information om lægemidlets virkning hos denne specifikke patientgruppe.
Under studiet vil deltagerne modtage enten dapagliflozin eller placebo i en bestemt periode. Patienterne vil gennemgå forskellige tests og undersøgelser for at måle deres træningskapacitet, herunder en 6-minutters gangtest, hvor den distance, patienten kan gå på seks minutter, måles. Der vil også blive taget blodprøver for at måle niveauet af NT-proBNP, som er et stof der stiger i blodet, når hjertet er under pres. Derudover vil deltagerne udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og symptomer. Læger vil nøje overvåge patienternes sikkerhed og eventuelle bivirkninger gennem hele studieforløbet.
Italien 
