Efruxifermin (EFX) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for leversygdom. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at beskytte leveren og potentielt forbedre leverens tilstand hos patienter med ardannelse i leveren (cirrose) forårsaget af fedtlever. Efruxifermin virker ved at efterligne et naturligt hormon i kroppen, som hjælper med at regulere leverens funktion og kan reducere betændelse og ardannelse i leveren. I dette studie vil forskere undersøge, om dette lægemiddel kan hjælpe med at forhindre alvorlige leverelaterede komplikationer og forbedre patienternes langsigtede helbred.

Non-alkoholisk steatohepatitis (NASH) – Non-alkoholisk steatohepatitis er en leversygdom, der opstår, når fedtophobning i leveren fører til betændelse og skade på levercellerne uden alkoholforbrug. Sygdommen udvikler sig gradvist og starter ofte med fedtlever, hvor fedt ophobes i levercellerne. Over tid kan den vedvarende betændelse føre til dannelse af arvæv i leveren, hvilket kaldes fibrose. Hvis sygdommen ikke kontrolleres, kan fibrosen forværres og udvikle sig til cirrose, hvor normal levervæv erstattes af arvæv. NASH er tæt forbundet med fedme, diabetes og metabolisk syndrom. Sygdommen kan forløbe uden symptomer i mange år, mens leverskaden gradvist forværres.

Metabolisk dysfunktion-associeret steatohepatitis (MASH) – Metabolisk dysfunktion-associeret steatohepatitis er den nyere betegnelse for det, der tidligere blev kaldt non-alkoholisk steatohepatitis, og beskriver en leversygdom karakteriseret ved fedtophobning, betændelse og levercelleskade. Sygdommen er forbundet med metaboliske forstyrrelser som insulinresistens, fedme og forstyrret fedtstofskifte. MASH udvikler sig gennem flere stadier, startende med simpel fedtlever og progrederende til betændelse og fibrosedannelse. Den kroniske betændelse i leveren kan føre til gradvis ødelæggelse af normale leverceller og erstatning med bindevæv. Over tid kan denne proces resultere i betydelig funktionsnedsættelse af leveren. Sygdommen kan være tilstede i årevis uden tydelige symptomer, mens den underliggende leverskade fortsætter.