Eosinofil øsofagitis er en kronisk inflammatorisk lidelse, hvor hvide blodlegemer ophobes i spiserøret og forårsager betændelse og synkebesvær. Denne oversigt præsenterer 9 igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med denne sjældne sygdom.
Kliniske forsøg for eosinofil øsofagitis: Nye behandlingsmuligheder under afprøvning
Eosinofil øsofagitis (EoE) er en kronisk immunsygdom, hvor en type hvide blodlegemer kaldet eosinofiler ophobes i spiserørets slimhinde. Dette fører til betændelse, som med tiden kan gøre spiserøret stift og snævert, hvilket medfører synkebesvær, mad der sidder fast i halsen, brystsmerter og halsbrand. Tilstanden kan ramme både børn og voksne og kræver ofte løbende behandling for at kontrollere symptomerne.
I øjeblikket undersøges flere nye lægemidler og behandlingsformer i kliniske forsøg verden over. Disse forsøg tilbyder håb om bedre behandlingsmuligheder for patienter, der ikke har responderet godt på standardbehandlinger som protonpumpehæmmere eller steroidmedicin. Nedenfor præsenteres de igangværende kliniske forsøg for eosinofil øsofagitis.
Oversigt over igangværende kliniske forsøg
Undersøgelse af Etrasimod Arginin hos patienter med colitis ulcerosa, alopecia areata, atopisk dermatitis og eosinofil øsofagitis
Lokation: Belgien
Dette forsøg undersøger Etrasimod Arginin, et lægemiddel udviklet af Pfizer Inc., i form af minitabletter, der kan blandes med forskellige fødevarer eller vand. Formålet er at lære mere om, hvordan kroppen optager medicinens minitabletter, når de blandes med forskellige fødevarer som æblemos, chokoladepudding, yoghurt eller bare vand. Forsøget involverer raske voksne deltagere og vil hjælpe forskerne med at forstå den bedste måde at levere medicinen til patienter på i fremtiden. Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af minitabletterne og bliver overvåget for bivirkninger og giver feedback om smag og konsistens.
Undersøgelse af Solrikitug sammenlignet med placebo hos voksne med eosinofil øsofagitis for at evaluere effektivitet og sikkerhed
Lokation: Belgien, Italien, Holland, Polen, Spanien
Dette forsøg tester Solrikitug, som gives gennem subkutan injektion (en indsprøjtning under huden), sammenlignet med placebo for at bestemme, hvor godt det virker til at behandle betændelse og synkebesvær hos voksne med EoE. Undersøgelsen består af to dele: Den første del evaluerer, hvor effektivt medicinen reducerer betændelse i spiserøret og forbedrer synkeproblemer over 24 uger. Den anden del fokuserer på at forstå den langsigtede sikkerhed af medicinen i yderligere 28 uger (indtil uge 52). Deltagerne vil modtage op til 500 milligram Solrikitug dagligt som et pulver til injektion. Inklusionskriterierne omfatter alder mellem 18-75 år, vægt på mindst 40 kg, bekræftet diagnose af EoE, og symptomer på synkebesvær mindst ugentligt i de sidste 4 uger. Deltagerne skal have haft en stabil kost i mindst 8 uger før screeningsbesøget.
Undersøgelse af anvendelsen af viskøs budesonid til børn med eosinofil øsofagitis
Lokation: Italien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at evaluere, hvor godt en ny viskøs formulering af Budesonid virker hos børn og unge med eosinofil øsofagitis. Budesonid er en type kortison-lignende medicin, der hjælper med at reducere betændelse i kroppen. I denne undersøgelse er medicinen tilberedt i en særlig måde for at gøre den mere effektiv ved denne tilstand – den er tykkere og mere klæbrig, så den kan blive længere tid i spiserøret. Deltagerne vil modtage medicinen i flydende form, som de skal synke. Forsøget vil vare i cirka 12 uger, hvor medicinens virkning på spiserøret overvåges, herunder om antallet af eosinofiler i spiserøret falder, og om symptomerne forbedres. Børn og unge mellem 4 og 18 år med bekræftet EoE-diagnose kan deltage. Deltagerne skal have skriftligt samtykke fra en forælder eller værge.
Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af Barzolvolimab hos voksne med aktiv eosinofil øsofagitis
Lokation: Tyskland, Italien, Polen, Spanien
Dette forsøg evaluerer effektiviteten og sikkerheden af en behandling kaldet Barzolvolimab (CDX-0159), som er et humaniseret monoklonalt antistof. Denne behandling er designet til at målrette og reducere antallet af visse celler i spiserøret, der bidrager til sygdommen. Deltagerne vil modtage enten Barzolvolimab eller placebo gennem subkutane injektioner for at sammenligne effekterne. Forsøget vil vare i flere uger, hvor deltagerne overvåges for eventuelle ændringer i deres tilstand og bivirkninger. Det primære mål er at måle den absolutte ændring i antal mastceller i spiserøret fra baseline til uge 12. Deltagerne skal være 18 år eller ældre med bekræftet EoE-diagnose og have mindst 15 eosinofiler per højt forstørrelsesfelt i mindst to ud af tre dele af spiserøret. De skal opleve synkebesvær mindst to dage om ugen i måneden før screening.
Undersøgelse af BP1.7881 hos voksne med eosinofil øsofagitis
Lokation: Frankrig, Italien
Dette forsøg fokuserer på at evaluere et nyt lægemiddel kaldet BP1.7881A, som tages som en orodispergerbar tablet (en tablet der opløses i munden). Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt enten BP1.7881A-tabletten eller en matchende placebo-tablet. Forsøget er designet til at være dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der modtager den faktiske medicin eller placebo. Forsøget vil vare i 12 uger, hvor deltagerne gennemgår regelmæssige tjek og vurderinger for at overvåge ændringer i deres tilstand. Hovedmålet er at observere eventuelle ændringer i antallet af eosinofiler i spiserørsvævet, som måles gennem biopsier. Desuden vil undersøgelsen spore forbedringer i symptomer som synkebesvær. Deltagere skal være 18 år eller ældre med symptomer på EoE i mindst fire uger før screening og have en bekræftet diagnose.
Undersøgelse af Tezepelumab til symptomlindring hos patienter i alderen 12-80 år med eosinofil øsofagitis
Lokation: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Danmark, Finland, Tyskland, Grækenland, Italien, Holland, Norge, Slovakiet, Spanien, Sverige
Dette kliniske forsøg tester virkningerne af Tezepelumab, som gives som en injektion, sammenlignet med placebo for at se, hvor godt det virker til at forbedre symptomer og reducere betændelse i spiserøret. Deltagerne vil modtage enten Tezepelumab eller placebo gennem subkutan injektion. Behandlingsperioden varer i 24 uger, efterfulgt af en forlænget periode på yderligere 28 uger (til uge 52). Det primære mål er at opnå en reduktion i eosinofiltal i spiserøret og forbedring af synkebesvær. Deltagerne skal være mellem 12 og 80 år gamle, veje mindst 40 kg, og have bekræftet EoE-diagnose. De skal have oplevet synkebesvær mindst to gange om ugen i de fire uger før første besøg og skal have haft en stabil kost i mindst otte uger. Tidligere behandlinger som protonpumpehæmmere eller steroidmedicin må fortsættes, hvis dosis har været stabil i mindst otte uger.
Undersøgelse af langsigtet sikkerhed af Cendakimab hos voksne og unge med eosinofil øsofagitis
Lokation: Østrig, Belgien, Tyskland, Italien, Polen, Portugal, Spanien
Dette forsøg fokuserer på at evaluere den langsigtede sikkerhed af Cendakimab hos personer med eosinofil øsofagitis. Cendakimab gives som en opløsning til subkutan injektion. Formålet er at vurdere, hvor sikker og veltoleret Cendakimab er ved langvarig brug. Deltagerne omfatter både voksne og unge, der tidligere har deltaget i relaterede undersøgelser. Forsøget fortsætter i flere år for at indsamle omfattende data om de langsigtede virkninger. Deltagerne overvåges regelmæssigt for bivirkninger, ændringer i vitale tegn og laboratorietestresultater. Kroppen undersøges også for udvikling af antistoffer mod medicinen. For at være berettiget skal deltagerne have fuldført tidligere relaterede forsøg (Study CC-93538-EE-001 eller Study CC-93538-DDI-001) og opfylde specifikke kriterier relateret til deres deltagelse i disse tidligere undersøgelser. Forsøget forventes at fortsætte indtil august 2026.
Undersøgelse af virkningerne af EP-104IAR og Tetracosaktid hos voksne med eosinofil øsofagitis
Lokation: Holland
Dette forsøg tester en behandling kendt som EP-104IAR, som indeholder det aktive stof fluticasonpropionat. Denne medicin gives som en injektion og evalueres for sin sikkerhed, hvordan kroppen behandler den, samt dens effektivitet i behandlingen af EoE. Deltagerne vil modtage injektioner af EP-104IAR og overvåges over en tidsperiode for at observere eventuelle ændringer i deres tilstand og for at tjekke for bivirkninger. Forsøget involverer regelmæssige kontroller for at måle niveauerne af medicinen i blodet og vurdere deltagernes generelle helbred. Symptomer og sundhed overvåges ved forskellige intervaller, herunder uge 2, 4, 8, 12, 24 og op til uge 52 for nogle deltagere. Voksne mellem 18 og 75 år med bekræftet EoE-diagnose kan deltage. De skal have symptomer på EoE med en Straumann Dysphagia Index (SDI) score på 5 eller mere ved undersøgelsens start. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge effektiv prævention.
Undersøgelse af budesonidtabletter til behandling af eosinofil øsofagitis hos voksne
Lokation: Østrig, Tyskland, Portugal, Spanien
Dette forsøg tester effektiviteten og tolerabiliteten af budesonid orodispergible tabletter, som er designet til at opløses i munden. Forsøget sammenligner to doseringsplaner: 2 mg én gang dagligt versus 1 mg to gange dagligt. Målet er at afgøre, om den én gang daglige dosis er lige så effektiv som den to gange daglige dosis til at opnå histologisk remission, hvilket betyder at reducere betændelsen i spiserøret til et niveau, der ikke kan påvises under mikroskop. Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt en af de to doseringsplaner i et dobbeltblindet design. Forsøget vil vare i seks uger, hvor deltagerne tager medicinen og gennemgår forskellige vurderinger for at overvåge deres tilstand og eventuelle ændringer i symptomer. Det primære fokus er at se, hvor mange deltagere der opnår histologisk remission. Sekundære aspekter omfatter ændringer i sværhedsgraden af symptomer som synkebesvær og smerter ved synkning samt samlet symptomsværhedsgrad. Deltagerne skal være mellem 18 og 75 år gamle med bekræftet EoE-diagnose, aktive symptomer og score mindst 4 point i Patient’s Global Assessment vedrørende sværhedsgraden af EoE-symptomer ved baselinebesøget.
Opsummering
De 9 igangværende kliniske forsøg for eosinofil øsofagitis repræsenterer et bredt spektrum af nye behandlingsstrategier. Forsøgene undersøger forskellige typer medicin, herunder monoklonale antistoffer (Solrikitug, Barzolvolimab, Tezepelumab, Cendakimab), immunmodulatorer (Etrasimod Arginin), og forskellige formuleringer af kortikosteroider (budesonid). Disse forsøg tilbyder håb til patienter, der ikke har responderet på standardbehandlinger.
Flere af forsøgene fokuserer specifikt på voksne patienter, men der er også forsøg rettet mod børn og unge, hvilket afspejler behovet for aldersspecifikke behandlingsmuligheder. Geografisk er forsøgene bredt fordelt i Europa, med særlig koncentration i lande som Italien, Tyskland, Belgien og Spanien, hvilket giver europæiske patienter gode muligheder for deltagelse.
Et vigtigt tema på tværs af forsøgene er fokus på både symptomkontrol (især synkebesvær) og histologisk forbedring (reduktion af eosinofiler i spiserørsvævet). De fleste forsøg kræver, at deltagerne har en bekræftet EoE-diagnose, aktive symptomer og ofte en historie med utilstrækkelig respons på standardbehandlinger. Dette sikrer, at de nye behandlinger testes på patienter, der har størst behov for alternative terapeutiske muligheder.
Patienter, der overvejer deltagelse i et klinisk forsøg, bør diskutere mulighederne med deres behandlende læge for at afgøre, om de opfylder inklusionskriterierne og om deltagelse ville være passende i deres situation.
