Trombocytose er en sygdom, der påvirker blodets sammensætning. Her finder du information om igangværende kliniske forsøg, der tester nye behandlingsmuligheder for patienter med denne tilstand og relaterede blodsygdomme.

Kliniske forsøg for trombocytose: Oversigt over aktuelle behandlingsmuligheder

Trombocytose er en tilstand, hvor kroppen producerer for mange blodplader (trombocytter). Dette kan føre til øget risiko for blodpropper eller blødninger. Sygdommen hører ofte til en gruppe af lidelser kaldet myeloproliferative neoplasmer (MPN’er), hvor knoglemarven producerer unormale mængder af blodceller. Der er i øjeblikket 3 igangværende kliniske forsøg tilgængelige for patienter med trombocytose og relaterede tilstande.

Tilgængelige kliniske forsøg

Undersøgelse af gandotinib til patienter med myeloproliferative neoplasmer, myelofibrose, essentiel trombocytæmi eller polycytæmi vera

Lokationer: Østrig, Tyskland, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på en gruppe af blodsygdomme kendt som myeloproliferative neoplasmer (MPN’er), herunder specifikke tilstande som myelofibrose, essentiel trombocytæmi og polycytæmi vera. Den undersøgte behandling er et lægemiddel kaldet gandotinib (også kendt som LY2784544).

Deltagere i undersøgelsen tager medicinen som en kapsel én gang dagligt. Formålet er at vurdere, hvor effektivt lægemidlet er til at behandle disse blodsygdomme. Nogle deltagere kan modtage placebo for at sammenligne behandlingseffekterne.

Inklusionskriterier omfatter:

• Diagnosticeret med polycytæmi vera, essentiel trombocytæmi eller myelofibrose ifølge WHO-kriterierne
• 18 år eller ældre
• Målbar JAK2 V617F-mutation (med visse undtagelser)
• Tilstrækkelig organfunktion
• ECOG-performance status på 0, 1 eller 2
• Tidligere behandlinger skal være stoppet i mindst 14 dage

Eksklusionskriterier omfatter:

• Andre kræftformer ikke relateret til MPN’er
• Hjerteanfald eller slagtilfælde inden for de seneste 6 måneder
• Ukontrolleret højt blodtryk
• Alvorlig lever- eller nyresygdom
• Graviditet eller amning
• Allergi over for forsøgsmedicinen

Gandotinib tilhører en klasse af lægemidler kendt som kinasehæmmere, der hjælper med at regulere cellevækst og celledeling ved at målrette specifikke signalveje i kroppen.

Undersøgelse af ropeginterferon alfa-2b til patienter med essentiel trombocytæmi, der er intolerante eller refraktære over for andre behandlinger

Lokationer: Østrig, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Polen, Rumænien, Spanien

Dette forsøg undersøger behandling med ropeginterferon alfa-2b (Besremi) hos patienter med essentiel trombocytæmi, en sjælden blodsygdom hvor kroppen producerer for mange blodplader. Medicinen gives som en injektion under huden ved hjælp af en forfyldt pen.

Undersøgelsen er rettet mod patienter, der ikke kan tåle eller ikke reagerer godt på andre behandlinger, der reducerer antallet af blodceller. Formålet er at evaluere medicinens effektivitet og sikkerhed over en periode på op til 36 måneder.

Inklusionskriterier omfatter:

• 18 år eller ældre
• Diagnosticeret med essentiel trombocytæmi ifølge WHO 2016-kriterierne
• Knoglemarvsbiopsi ikke ældre end 5 år
• Behov for cytoredsuktiv behandling men intolerant, refraktær eller ikke-egnet til andre godkendte behandlinger (HU, ANA, BUS, PB)
• Ingen tidligere interferon-behandling
• Tilstrækkelig leverfunktion
• HADS-score på 0-7 på begge skalaer (eller 8-10 med psykiatrisk godkendelse)

Det primære endepunkt er sygdomsresponsraten efter 12 måneder. Sekundære endepunkter omfatter responsvurderinger på flere tidspunkter samt monitering for tromboemboliske eller blødningshændelser. Symptomlindring vurderes ved hjælp af standardiserede spørgeskemaer som EQ-5D-5L og MPN-SAF TSS.

Ropeginterferon alfa-2b er et interferon, der virker ved at modulere immunsystemet for at reducere produktionen af blodceller, der bidrager til sygdommen.

Undersøgelse af langtidssikkerhed af pelabresib til patienter med myelofibrose eller essentiel trombocytæmi

Lokationer: Belgien, Italien, Holland

Dette kliniske forsøg fokuserer på langsigtede effekter af behandling med pelabresib hos patienter med myeloproliferative neoplasmer, specifikt myelofibrose og essentiel trombocytæmi. Pelabresib er en lille-molekyle bromodomæne-hæmmer, der virker ved at målrette specifikke proteiner involveret i væksten af unormale celler.

Dette er et forlængelsesstudie for patienter, der allerede har modtaget pelabresib i tidligere undersøgelser. Deltagerne fortsætter med at tage pelabresib i tabletform, mens deres helbred moniteres over tid for at vurdere bivirkninger og overordnet overlevelse.

Inklusionskriterier omfatter:

• Mindst 18 år og myndig
• Tidligere indskrevet i et klinisk forsøg med pelabresib og fortsat i behandling
• Oplever klinisk gavn af pelabresib-behandlingen ifølge undersøgelseslægen
• Villig til at følge planlagte besøg, behandlingsplaner og studieprocedurer
• Accepterer at undgå graviditet eller faderskab under studiet og i en specificeret periode efter sidste dosis

Eksklusionskriterier omfatter:

• Andre medicinske tilstande end de undersøgte myeloproliferative neoplasmer
• Ikke inden for den specificerede aldersgruppe
• Ikke del af den specificerede forsøgsgruppe

Studiet vurderer langsigtssikkerhed, overlevelse og kliniske fordele. Pelabresib klassificeres som en BET-hæmmer, der målretter bromodomæne- og ekstra-terminale domæneproteiner, hvilket hjælper med at kontrollere unormal cellevækst.

Opsummering

Der er i øjeblikket tre aktive kliniske forsøg tilgængelige for patienter med trombocytose og relaterede myeloproliferative neoplasmer. Disse forsøg repræsenterer forskellige behandlingsstrategier:

Gandotinib-studiet undersøger en kinasehæmmer, der er tilgængelig i flere europæiske lande og omfatter patienter med forskellige former for MPN’er. Dette studie kræver tilstedeværelse af JAK2 V617F-mutation hos de fleste deltagere.

Ropeginterferon alfa-2b-studiet er det mest udbredte geografisk og fokuserer specifikt på patienter med essentiel trombocytæmi, der har udtømt andre behandlingsmuligheder. Dette er et langtidsstudie med opfølgning over 36 måneder, og det er bemærkelsesværdigt, at ingen tidligere interferon-behandling er tilladt.

Pelabresib-studiet er et forlængelsesstudie for patienter, der allerede har haft gavn af behandlingen i tidligere forsøg. Dette repræsenterer en mulighed for fortsat behandling for udvalgte patienter.

Alle tre forsøg har stringente inklusionskriterier vedrørende organfunktion, tidligere behandlinger og fertilitetsrelaterede krav. Patienterne rådes til at diskutere mulig deltagelse med deres behandlende læge for at vurdere, om de opfylder kriterierne for noget af disse forsøg.