Afprøvning af lægemidlet ropeginterferon alfa-2b til behandling af essentiel trombocytæmi hos patienter, hvor anden behandling ikke virker

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse handler om essentiel trombocytæmi, som er en sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven producerer for mange blodplader. Blodpladerne er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når der er for mange blodplader, øges risikoen for blodpropper, der kan forårsage alvorlige komplikationer som blodpropper i lungerne eller hjerteanfald. Undersøgelsen tester et lægemiddel kaldet ropeginterferon alfa-2b, som er en form for interferon – et protein, der normalt produceres af kroppen for at bekæmpe infektioner og regulere immunsystemet.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt ropeginterferon alfa-2b virker til at behandle patienter med essentiel trombocytæmi, som ikke kan tåle andre behandlinger eller hvor andre behandlinger ikke har virket. Undersøgelsen vil måle, hvor mange patienter der opnår forbedring i deres sygdom efter 12 måneders behandling. Forbedringen defineres som normalisering af blodtal, fravær af blødninger eller blodpropper, ingen forværring af sygdomstegn, og forbedring eller opretholdelse af symptomer.

Under undersøgelsen vil patienterne få ropeginterferon alfa-2b som injektion under huden hver anden uge i op til 36 måneder. Patienterne vil blive fulgt tæt med regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at overvåge, hvordan behandlingen virker og om der opstår bivirkninger. Lægen vil justere dosen efter behov baseret på patientens respons og eventuelle bivirkninger. Gennem hele forløbet vil patienternes symptomer og livskvalitet blive vurderet ved hjælp af spørgeskemaer.

1 Screening og forberedelse

Du vil gennemgå en screeningsperiode på 28 dage for at sikre, at du opfylder alle kravene til undersøgelsen.

Hvis du tidligere har modtaget anden behandling for din sygdom, skal der være gået mindst 14 dage siden din sidste dosis, før du kan starte med undersøgelsesmedicinen.

Du vil få foretaget blodprøver for at kontrollere din leverfunktion og andre vigtige værdier.

Du vil udfylde spørgeskemaer om angst og depression (HADS-skala) samt om dine symptomer.

2 Start på behandling med ropeginterferon alfa-2b

Du vil begynde behandling med ropeginterferon alfa-2b, som er undersøgelsesmedicinen.

Medicinen gives som injektioner under huden ved hjælp af en færdigfyldt pen.

Medicinen findes i to styrker: 250 mikrogram eller 500 mikrogram pr. 0,5 mL.

Din læge vil bestemme den rette dosis baseret på dit respons på behandlingen og eventuelle bivirkninger.

3 Måned 9 evaluering

Efter 9 måneder med behandling vil din læge vurdere, hvordan du reagerer på medicinen.

Du vil få taget blodprøver for at måle dine blodpladetal (skal være ≤400 x 10^9/L) og hvide blodlegemer (skal være <10 x 10^9/L).

Din læge vil kontrollere, om du har haft problemer med blødning eller blodpropper.

Du vil udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og livskvalitet.

4 Måned 12 hovedevaluering

Efter 12 måneder vil din læge foretage den primære vurdering af behandlingens effekt.

For at behandlingen betragtes som virksom, skal dine blodtal have været normale i mindst 3 måneder i træk.

Din læge vil kontrollere, at du ikke har haft blødning, blodpropper eller tegn på sygdomsforværring.

Dine symptomer skal være forbedret eller ikke være blevet værre baseret på spørgeskemaet MPN-SAF TSS.

5 Løbende opfølgning måned 18, 24, 30

Du vil fortsætte med regelmæssige kontroller hver 6. måned op til måned 30.

Ved hver kontrol vil din læge tage blodprøver og vurdere dit respons på behandlingen.

Du vil udfylde de samme spørgeskemaer om symptomer og livskvalitet.

Din læge vil overvåge eventuelle bivirkninger og justere doseringen efter behov.

6 Afsluttende evaluering måned 36

Efter 36 måneder vil undersøgelsen afsluttes med en omfattende evaluering.

Din læge vil vurdere den samlede effekt af behandlingen over hele perioden.

Du vil få taget blodprøver for at måle genetiske markører som CALR, MPL eller JAK2 for at se, om der er sket ændringer.

Der vil blive foretaget en samlet vurdering af din livskvalitet og symptomforbedring.

Din læge vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have underskrevet et informeret samtykke og være i stand til at følge kravene i undersøgelsen
Du skal være mindst 18 år gammel (både mænd og kvinder kan deltage)
Du skal have diagnosen Essentiel Trombocytæmi (en sygdom hvor kroppen producerer for mange blodplader) ifølge WHO 2016-kriterierne med en knoglemarvsbiopsi (en undersøgelse hvor der tages en lille prøve fra knoglemarven) der ikke er mere end 5 år gammel
Du skal have brug for behandling for at reducere antallet af blodceller, men ikke kan tåle eller ikke reagerer på andre godkendte behandlinger som hydroxycarbamid, anagrelid, busulfan eller fosfor-32
Hvis du ikke kan tåle hydroxycarbamid, skal du opfylde mindst ét af følgende: antal blodplader over 600 ved høj dosis efter mindst 3 måneder, antal blodplader over 400 med samtidig for lave hvide blodlegemer eller blodprocent, eller bivirkninger som bensår eller hudproblemer
Hvis du ikke kan tåle andre behandlinger, skal du ikke have reageret på behandlingen efter mindst 3 måneder eller have oplevet bivirkninger
Hvis du ikke er egnet til standardbehandlinger, skal det skyldes medicinske årsager som hjertesygdom, risiko for andre kræftsygdomme, eller fordi du som mand i den fertile alder ikke kan eller vil bruge sikker prævention
Hvis du tidligere har fået behandling for din sygdom, skal der være gået mindst 14 dage siden din sidste dosis
Du må aldrig have fået interferonbehandling (en type medicin der påvirker immunsystemet) før
Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt, målt ved normale værdier af bilirubin (et stof der viser leverfunktion), albumin (et protein i blodet), og leverenzymer
Du skal score mellem 0-7 på en skala der måler angst og depression (HADS-skala)
Hvis du scorer 8-10 på angst- og depressionsskalaen, kan du muligvis stadig deltage efter en psykiatrisk vurdering

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller ustabil hjertekarsygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer – leveren er det organ, der renser kroppen for giftstoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer – nyrerne er de organer, der renser blodet og danner urin
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med alvorlig depression eller selvmordstanker
Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom – det betyder, at kroppens immunsystem angriber kroppens egne væv
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft en alvorlig allergisk reaktion over for interferon – interferon er en type medicin, der bruges til at behandle forskellige sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræft, der kræver aktiv behandling
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem på en måde, der kan være farlig
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med din skjoldbruskkirtel, som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lungeproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Medical University Of Graz	Graz	Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Universitaetsklinikum Mannheim GmbH	Mannheim	Tyskland
Institute Of Oncology Prof. Dr. Ion Chiricuta Cluj-Napoca	Cluj-Napoca	Rumænien
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Onco Card S.R.L.	Brasov	Rumænien
Pratia Hematologia Sp. z o.o.	Katowice	Polen
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Alexandra Hospital	Athen	Grækenland
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Fundacio De Recerca Clinic Barcelona-Institut D’Investigacions Biomediques August Pi I Sunyer	Barcelona	Spanien
Hospital General Universitario Morales Meseguer	Murcia	Spanien
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Institutul Clinic Fundeni	Bukarest	Rumænien
Arewrbapty Pgmvzwgd Hlygxsfi Dx Prvvd	Paris	Frankrig
Ovwrqzdjuqlcib Lvsx Gghk	Linz	Østrig
Uiuhverurm Dvkay Srsiy Dr Rocv Ld Sadzvvlf	Rom	Italien
Apfbohv Ouepmbukypa Uhxrambpshryv Csxisnjhberr Daikj Sjetfn E Dwjlr Sxjsref Dz Trytli	Turin	Italien
Wjfopfqixvk Wpeixfkgqfqwepvleeir Cabeoqg Olcustdzj I Tkbjcrnxcjvlx Iu Murloczdtho W Lrvta	Łódź	Polen
Aqlgcms Usdyw Sfbfbpegk Lpoqwj Dj Bfkejto	Bologna	Italien
Mykygwkyywjfuzqwyiepsthycl Hkeucrlrzodamzcb	Halle	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	30.10.2023
Grækenland	rekrutterer ikke	30.10.2023
Italien	rekrutterer ikke	30.10.2023
Polen	rekrutterer ikke	30.10.2023
Rumænien	rekrutterer ikke	30.10.2023
Spanien	rekrutterer ikke	30.10.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	30.10.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	30.10.2023
Ungarn	rekrutterer ikke	30.10.2023
Østrig	rekrutterer ikke	30.10.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ropeginterferon Alfa-2B

Ropeginterferon alfa-2b er et lægemiddel, der tilhører en gruppe kaldet interferoner. Dette lægemiddel hjælper med at kontrollere produktionen af blodplader i kroppen ved at påvirke immunsystemet. Det gives som en injektion under huden og er designet til at virke i længere tid end almindelige interferoner, hvilket betyder, at det ikke skal gives så ofte. I dette studie bruges det til at behandle patienter med essentiel trombocytæmi, som er en sygdom hvor kroppen producerer for mange blodplader. Lægemidlet er beregnet til patienter, der ikke kan tåle andre behandlinger, ikke reagerer på dem, eller ikke er egnede til andre typer behandling, der reducerer antallet af blodceller.

Undersøgte sygdomme:

Essentiel trombocytæmi

Essentiel Trombocytæmi – En sjælden blodsygdom hvor knoglemarven producerer for mange blodplader (trombocytter). Sygdommen opstår når celler i knoglemarven, der normalt producerer blodplader, begynder at formere sig ukontrolleret. Dette fører til et unormalt højt antal blodplader i blodet, typisk over 450.000 per mikroliter. De overskydende blodplader kan påvirke blodets normale strømning og koagulering. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder til år. Mange patienter oplever træthed, hovedpine og synsforstyrrelser på grund af de ændrede blodegenskaber.

Forsøgs-ID:

2023-505160-12-00

Protokolkode:

ROP-ET

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet ropeginterferon alfa-2b til behandling af essentiel trombocytæmi hos patienter, hvor anden behandling ikke virker

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?