Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Ropeginterferon Alfa-2B

Dette artikel handler om kliniske forsøg med Ropeginterferon Alfa-2B. Forsøgene undersøger især effekt og sikkerhed hos patienter med essentiel trombocytæmi og kronisk myeloid leukæmi. De ser også på, hvem der kan have gavn af behandlingen, og hvilke mål der opnås i blodprøver og sygdomskontrol.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

Der er to autoriserede kliniske forsøg med Ropeginterferon Alfa-2B i materialet. Det ene forsøg undersøger patienter med essentiel trombocytæmi, og det andet undersøger patienter med kronisk myeloid leukæmi.[1][2]

Begge studier er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling, og forskerne måler resultatet systematisk.[1][2]

Forsøg ved essentiel trombocytæmi

Det første forsøg er et fase 3-studie med 132 planlagte deltagere. Det er et multicenterstudie, så det foregår flere steder på samme tid.[1]

Studiet undersøger, om Ropeginterferon Alfa-2B kan give sygdomsrespons hos patienter med essentiel trombocytæmi, som er intolerante over for, ikke har haft effekt af, eller ikke er egnede til andre cytoreducerende behandlinger.[1]

Cytoreducerende behandling betyder behandling, der skal sænke antallet af blodceller, når kroppen laver for mange.[1]

Det vigtigste resultat efter 12 måneder er sygdomsrespons efter modificerede ELN-kriterier. Det betyder, at forskerne ser på flere ting på én gang: vedvarende normalisering af blodtal, ingen blødning eller blodprop, ingen sygdomsudvikling og stabil eller bedre symptomkontrol.[1]

Forsøg ved kronisk myeloid leukæmi

Det andet forsøg er et fase 2-studie med 164 planlagte deltagere. Det er et randomiseret, prospektivt studie, hvilket betyder, at deltagerne fordeles i behandlingsgrupper ved lodtrækning, og at man følger dem fremad i tiden.[2]

Studiet undersøger patienter med kronisk myeloid leukæmi, som får bosutinib fra diagnosen. Forskerne vil se, om tilføjelsen af Ropeginterferon Alfa-2B kan forbedre den dybe molekylære respons og dermed øge chancen for senere behandlingsfri remission.[2]

Behandlingsfri remission betyder, at sygdommen er så godt kontrolleret, at patienten muligvis kan undvære behandling i en periode. Det er et vigtigt mål i denne type forskning.[2]

Det vigtigste mål i studiet er MR4 efter 12 måneder i hver behandlingsarm. MR4 er en meget dyb molekylær respons, altså et meget lavt mål for sygdomsaktivitet.[2]

Hvad forskerne måler

I forsøget ved essentiel trombocytæmi måler forskerne flere dele af responsen sammen. De ser på blodplader og hvide blodlegemer, om der er blødning eller blodprop, om sygdommen udvikler sig, og om symptomerne bliver bedre eller forbliver stabile i mindst tre måneder.[1]

Symptomerne vurderes med MPN-SAF TSS, som er et spørgeskema brugt ved myeloproliferative sygdomme. Det hjælper med at måle, hvordan patienten har det i hverdagen.[1]

I forsøget ved kronisk myeloid leukæmi er hovedmålet MR4 ved 12 måneder. Det bruges til at se, hvor dybt sygdommen er dæmpet i hver behandlingsgruppe.[2]

Hvem der kan deltage

I det ene studie kan patienter med essentiel trombocytæmi deltage, hvis de er intolerante over for, ikke har haft effekt af, eller ikke er egnede til andre cytoreducerende behandlinger.[1]

I det andet studie kan patienter med kronisk myeloid leukæmi deltage, når de behandles med bosutinib fra diagnosen, fordi studiet undersøger effekten af at lægge Ropeginterferon Alfa-2B til denne behandling.[2]

Begge forsøg er målrettet bestemte patientgrupper, så de handler ikke om alle med blodsygdom, men om patienter med de præcise sygdomme og behandlingsforløb, som står i studierne.[1][2]

Forsøgsfaser og hvad de betyder

Fase 2 og fase 3 er forskellige trin i klinisk forskning. Fase 2 ser ofte mere detaljeret på effekt og sikkerhed i en mindre gruppe, mens fase 3 er et større studie, der skal give stærkere viden om behandlingens virkning.[1][2]

I materialet er forsøgene autoriserede, hvilket betyder, at de er godkendt til at blive gennemført.[1][2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2023-505160-12-00 Phase 3 Essential Thrombocythaemia Authorised 132
NCT03831776 Phase 2 Chronic Myeloid Leukemia Authorised 164

FAQ

  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt i forsøg med Ropeginterferon Alfa-2B? De to forsøg i materialet undersøger essentiel trombocytæmi og kronisk myeloid leukæmi. Det betyder, at forskerne ser på, om behandlingen kan hjælpe ved forskellige blodsygdomme.
  • Hvad er formålet med disse kliniske forsøg? Forsøgene vil vurdere, om Ropeginterferon Alfa-2B er effektivt og sikkert. De måler blandt andet sygdomsrespons, blodtal og om sygdommen holdes under kontrol.
  • Hvilke patienter kan deltage i forsøgene? Ét forsøg er for patienter med essentiel trombocytæmi, som er intolerante over for, ikke har haft effekt af, eller ikke kan få andre cytoreducerende behandlinger. Det andet forsøg er for patienter med kronisk myeloid leukæmi, som behandles med bosutinib fra diagnosen.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Det ene forsøg er fase 3, og det andet er fase 2. Fase 2 og 3 betyder, at behandlingen bliver testet i større patientgrupper for at se, hvor godt den virker, og hvor sikker den er.
  • Hvad måler forskerne som vigtigste resultater? Ved essentiel trombocytæmi måler forskerne sygdomsrespons efter 12 måneder, blandt andet blodtal, manglende blodpropper eller blødninger og forbedring af symptomer. Ved kronisk myeloid leukæmi måler de molekylært respons 4, også kaldet MR4, efter 12 måneder.

Igangværende kliniske forsøg for Ropeginterferon Alfa-2B

  • Undersøgelse af ny kombinationsbehandling med ropeginterferon og bosutinib til patienter med nydiagnosticeret kronisk myeloid leukæmi

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Finland Norge Sverige

  • Afprøvning af lægemidlet ropeginterferon alfa-2b til behandling af essentiel trombocytæmi hos patienter, hvor anden behandling ikke virker

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland Ungarn +4

Ordliste

  • Essentiel trombocytæmi: En blodsygdom, hvor kroppen laver for mange blodplader. Det kan øge risikoen for blodpropper og andre problemer.
  • Kronisk myeloid leukæmi: En type blodkræft, der udvikler sig langsomt og påvirker knoglemarven og blodet.
  • Fase 2: Et klinisk forsøg i en mindre eller mellemstor gruppe patienter, hvor man ser nærmere på effekt og sikkerhed.
  • Fase 3: Et større klinisk forsøg, der sammenligner behandlingens effekt og sikkerhed i en større patientgruppe.
  • Sygdomsrespons: Hvor godt sygdommen reagerer på behandlingen. Det kan måles med blodprøver, symptomer og andre kliniske tegn.
  • Blodtal: Målinger af celler i blodet, for eksempel blodplader og hvide blodlegemer.
  • Molekylært respons: Et mål for, hvor meget sygdomsaktivitet der kan spores på meget små niveauer i kroppen.
  • MR4: En dyb molekylær respons. Det betyder, at sygdomstegnet er meget lavt i testen.
  • Cytoreducerende behandling: Behandling, der skal sænke antallet af blodceller, når kroppen laver for mange.
  • MPN-SAF TSS: Et spørgeskema, der bruges til at måle symptomer ved myeloproliferative sygdomme. Det hjælper forskerne med at se, om symptomerne bliver bedre.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT03546465
  2. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04774107
  3. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04382937
  4. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05770466
  5. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05808322
  6. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05467553
  7. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04988815
  8. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06506084
  9. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05731245
  10. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06468033
  11. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06770842
  12. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04182100
  13. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06002490
  14. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05481151
  15. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05485948
  16. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06290765
  17. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04285086
  18. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05482971
  19. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06514807
  20. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04655092
  21. https://clinicaltrials.gov/study/NCT02370329
  22. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05494528
  23. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04638439
  24. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07047885
  25. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04233840
  26. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07269470
  27. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-ny-kombinationsbehandling-med-ropeginterferon-og-bosutinib-til-patienter-med-nydiagnosticeret-kronisk-myeloid-leukaemi/
  28. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlet-ropeginterferon-alfa-2b-til-behandling-af-essentiel-trombocytaemi-hos-patienter-hvor-anden-behandling-ikke-virker/
  29. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07282132
  30. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07053904