Petit mal epilepsi, også kendt som absenceepilepsi, er en tilstand der primært rammer børn og unge, hvor der opstår kortvarige perioder med tab af bevidsthed. I øjeblikket undersøges der nye behandlingsmuligheder i kliniske forsøg, herunder brugen af brivaracetam, der kan hjælpe med at kontrollere anfaldene hos patienter mellem 2 og 25 år.

Kliniske forsøg med Petit mal epilepsi

Petit mal epilepsi, medicinsk benævnt absenceepilepsi, er en neurologisk tilstand, der påvirker mange børn og unge mennesker. I øjeblikket er der 3 kliniske forsøg registreret for denne sygdom, og alle 3 er inkluderet i denne oversigt. Disse forsøg fokuserer på at udvikle og teste nye behandlingsmuligheder for at hjælpe patienter med at kontrollere deres anfald og forbedre deres livskvalitet.

Igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af brivaracetam som behandling for childhood og juvenile absenceepilepsi hos patienter i alderen 2-25 år

Lokation: Italien, Rumænien, Slovakiet, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på to typer epilepsi: Childhood Absence Epilepsi (barndomsabsenceepilepsi) og Juvenile Absence Epilepsi (juvenil absenceepilepsi). Disse tilstande forårsager korte perioder, hvor en person mister bevidstheden om deres omgivelser og synes at stirre tomt ud i luften. Forsøget tester et lægemiddel kaldet brivaracetam (oral opløsning) for at se, om det virker og er sikkert for patienter mellem 2 og 25 år.

Undersøgelsen vil vurdere, hvor godt brivaracetam virker, når det bruges som eneste medicin til behandling af disse typer epilepsi. Nogle deltagere vil modtage brivaracetam, mens andre vil modtage placebo. Forsøget anvender et to-trins design, hvor deltagere, der reagerer godt på behandlingen efter den indledende behandlingsperiode, vil gå ind i en tilbagetrækningsfase for yderligere at bekræfte medicinens effektivitet.

Hovedformålet er at finde ud af, om brivaracetam kan hjælpe med at kontrollere absenceanfald, som er episoder hvor en person kortvarigt mister bevidstheden. Undersøgelsen vil overvåge deltagere ved hjælp af elektroencefalogram (en test der registrerer hjernens bølgemønstre) og spore, hvor ofte anfald opstår. Gennem hele undersøgelsen vil forskerne også holde øje med eventuelle bivirkninger for at sikre, at medicinen er sikker til brug hos unge patienter.

Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mellem 2 og 25 år gamle og have diagnosen childhood absenceepilepsi eller juvenil absenceepilepsi. De skal have specifikke hjerneaktivitetsmønstre på en EEG-test, der viser typisk absenceanfaldsaktivitet. Deltagerne må enten aldrig være blevet behandlet med antiepileptiske lægemidler eller tidligere være blevet behandlet med højst 2 forskellige lægemidler.

Eksklusionskriterier: Personer under 2 år eller over 25 år kan ikke deltage. Ligeledes personer diagnosticeret med andre typer epilepsi end childhood absenceepilepsi eller juvenil absenceepilepsi, eller som i øjeblikket tager flere antiepileptiske lægemidler samtidigt.

Undersøgelse af hurtig sedation med propofol og midazolam versus antianfaldsmedicinkomination til behandling af refraktær status epilepticus hos intensivpatienter

Lokation: Danmark

Dette kliniske forsøg fokuserer på en tilstand kendt som status epilepticus, som er et alvorligt og langvarigt anfald, der kan være livstruende. Undersøgelsen sammenligner to forskellige behandlingsmetoder for denne tilstand. Den ene metode involverer høje doser af lægemidler, der hjælper med at kontrollere anfald, kendt som antianfaldsmedikamenter. De specifikke lægemidler, der undersøges, omfatter Levetiracetam, Natriumvalproat, Fosfenytoinnatrium, Topiramat, Lacosamid og Brivaracetam. Disse lægemidler gives intravenøst, hvilket betyder, at de gives direkte i en blodåre.

Den anden metode involverer brug af lægemidler til hurtig sedation, som hjælper med at berolige hjernen og kroppen. Lægemidlerne til sedation i denne undersøgelse er Propofol og Midazolam, som også gives intravenøst.

Formålet med undersøgelsen er at bestemme effektiviteten af hurtig sedation med Propofol eller Midazolam i en intensivplejeindstilling sammenlignet med intravenøs antianfaldsbehandling på en hospitalsafdeling for patienter med en specifik type status epilepticus, der er resistent over for indledende behandlinger. Denne type status epilepticus betegnes som ikke-konvulsiv status epilepticus, hvor anfaldene ikke er ledsaget af typiske kramper eller rystelser.

Inklusionskriterier: Voksne over 18 år med EEG-verificeret ikke-konvulsiv status epilepticus, som ikke har reageret på behandling med benzodiazepiner og mindst ét andet intravenøst antiepileptisk lægemiddel.

Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke oplever status epilepticus, eller som ikke er i den specifikke aldersgruppe, der undersøges i forsøget.

Undersøgelse af den langsigtede sikkerhed af brivaracetam til børn og unge voksne med childhood eller juvenil absenceepilepsi

Lokation: Italien, Rumænien, Slovakiet, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af et lægemiddel kaldet brivaracetam hos personer med childhood absenceepilepsi eller juvenil absenceepilepsi. Disse er typer af epilepsi, der typisk begynder i barndommen eller ungdomsårene og er karakteriseret ved korte, pludselige forstyrrelser i opmærksomheden eller stirreblik.

Det lægemiddel, der testes, brivaracetam, er tilgængeligt i to former: en filmovertrukken tablet og en oral opløsning. Det er designet til at hjælpe med at håndtere symptomer forbundet med disse typer epilepsi.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor sikkert og godt tolereret brivaracetam er, når det bruges over en lang periode. Deltagere i undersøgelsen vil modtage brivaracetam og vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner, der kan opstå under behandlingen. Undersøgelsen vil også se på, hvor ofte disse bivirkninger fører til, at deltagerne stopper medicinen.

Deltagerne vil tage brivaracetam i en maksimal periode på 36 måneder. Gennem hele undersøgelsen vil forskerne indsamle information om eventuelle bivirkninger, som deltagerne oplever, herunder alvorlige bivirkninger. Denne information vil hjælpe med at bestemme den langsigtede sikkerhed af brivaracetam til behandling af childhood absenceepilepsi og juvenil absenceepilepsi.

Inklusionskriterier: Deltagerne skal tidligere have deltaget i specifikke undersøgelser og have en bekræftet diagnose af enten childhood absenceepilepsi eller juvenil absenceepilepsi. Undersøgelseslægen skal mene, at deltageren vil have gavn af langtidsbrug af brivaracetam.

Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke har en diagnose af childhood absenceepilepsi eller juvenil absenceepilepsi, kan ikke deltage. Patienter, der er gravide, ammer, eller som har andre medicinske tilstande, der kan forstyrre undersøgelsen, er også udelukket.

Opsummering

De nuværende kliniske forsøg for petit mal epilepsi fokuserer primært på lægemidlet brivaracetam som en potentiel behandlingsmulighed for både børn og unge voksne med childhood og juvenil absenceepilepsi. To af de tre forsøg undersøger brivaracetam specifikt – ét evaluerer effektiviteten som monoterapi hos patienter i alderen 2-25 år, mens et andet fokuserer på den langsigtede sikkerhed af lægemidlet over en periode på op til 36 måneder.

Et særligt forsøg foregår i Danmark og adskiller sig ved at fokusere på behandling af refraktær status epilepticus hos intensivpatienter, hvor man sammenligner hurtig sedation med antikonvulsiv behandling. Dette forsøg retter sig mod en mere akut og alvorlig form for anfaldstilstand.

Geografisk set foregår størstedelen af forsøgene i europæiske lande, herunder Italien, Rumænien, Slovakiet, Spanien og Danmark. Alle forsøgene har til formål at forbedre behandlingsmulighederne og livskvaliteten for patienter med absenceepilepsi gennem grundig evaluering af både effektivitet og sikkerhed af de undersøgte behandlinger.

Det er vigtigt at bemærke, at disse forsøg stadig er igangværende, og resultaterne vil bidrage væsentligt til forståelsen af de bedste behandlingsmuligheder for denne patientgruppe i fremtiden.