Neurogen blære er en tilstand, hvor nerveskader påvirker blærens funktion. Der er aktuelt 3 igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med denne tilstand, herunder børn og voksne.

Kliniske forsøg for neurogen blære

Neurogen blære opstår, når nerverne, der kontrollerer blæren, er beskadigede, ofte som følge af rygmarvsskade eller neurologiske lidelser. Dette kan føre til problemer med blærekontrol, hyppig vandladning og tilbagevendende urinvejsinfektioner. Der udføres i øjeblikket flere kliniske forsøg for at finde bedre behandlingsmuligheder til patienter med denne tilstand.

Tilgængelige kliniske forsøg

Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Mirabegron til børn i alderen 6 måneder til under 3 år med neurogen detrusor overaktivitet

Lokationer: Belgien, Danmark, Tyskland, Polen

Dette kliniske forsøg fokuserer på en tilstand kendt som neurogen detrusor overaktivitet (NDO), som er en type overaktiv blære forårsaget af nerveproblemer. Undersøgelsen er specifikt rettet mod børn i alderen 6 måneder til under 3 år, som har denne tilstand. Den behandling, der testes, er et lægemiddel kaldet Mirabegron, som gives som en depotopløsning til oral indgivelse. Dette betyder, at medicinen er i flydende form og er designet til at frigives langsomt i kroppen over tid.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor effektiv og sikker Mirabegron er til behandling af symptomer på en overaktiv blære hos små børn med en neurologisk årsag. Undersøgelsen vil også se på, hvor længe medicinen forbliver i kroppen. Deltagerne vil modtage medicinen i gradvist stigende doser, efterfulgt af en periode, hvor de modtager en fast dosis. Undersøgelsen vil vare op til 52 uger, hvor børnene vil blive overvåget for eventuelle ændringer i deres tilstand og eventuelle bivirkninger, de måtte opleve.

Inklusionskriterier omfatter:

• Børn i alderen 6 måneder til under 3 år
• Vægt på mindst 6 kg
• Dokumenteret myelomeningocele (en type rygmarvsbrok)
• Bekræftet diagnose af NDO gennem urodynamisk undersøgelse
• Bruger ren intermitterende kateterisering (CIC)
• I stand til at synke studiemedicinen

Gennem hele undersøgelsen vil forskellige tests og observationer blive udført for at vurdere medicinens indvirkning. Disse omfatter kontrol af blærefunktion, overvågning af lækageepisoder og evaluering af behandlingens samlede anvendelighed. Undersøgelsen vil også involvere regelmæssige sundhedstjek, såsom vitale tegn og laboratorieprøver, for at sikre deltagernes sikkerhed.

Undersøgelse af E. coli polysaccharid til reduktion af antibiotikaforbrug hos patienter med neurogen blære og tilbagevendende urinvejsinfektioner

Lokation: Frankrig

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af en behandling til personer med neurogen blære, som ofte fører til tilbagevendende urinvejsinfektioner (UVI). Neurogen blære er en tilstand, hvor nerverne, der kontrollerer blæren, er beskadigede, ofte som følge af en rygmarvsskade, hvilket fører til vanskeligheder med blærekontrol. Den behandling, der testes, kaldes OM-89, som er en type bakteriel vaccine fremstillet af dele af E. coli-bakterien. Dette studie vil sammenligne effekten af OM-89 med placebo for at se, om det kan reducere behovet for antibiotika til behandling af UVI.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere, om OM-89 kan hjælpe med at reducere antallet af antibiotikabehandlinger, der er nødvendige for UVI hos patienter med stabiliseret neurogen blære. Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten OM-89 eller placebo og vil blive overvåget over en periode for at se, hvor ofte de har brug for antibiotika til UVI. Undersøgelsen vil også se på antallet af UVI’er, indlæggelser på grund af UVI’er og deltagernes generelle livskvalitet.

Inklusionskriterier omfatter:

• Alder 18 år eller ældre
• Stabiliseret neurogen blære efter rygmarvsskade i mere end 2 år
• Bruger CIC 5 til 6 gange dagligt
• Har modtaget mindst 6 antibiotikabehandlinger for UVI i de 12 måneder før screening
• Negativ urinkultur ved screeningsbesøget eller behandling med antibiotika til urinrensning før randomisering

Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne blive bedt om at tage behandlingen oralt i form af kapsler. Undersøgelsen vil vare i flere måneder, og deltagerne vil have regelmæssige kontroller for at overvåge deres helbred og eventuelle ændringer i deres tilstand. Målet er at finde ud af, om OM-89 effektivt kan reducere hyppigheden af UVI’er og behovet for antibiotika, hvilket kan hjælpe med at forbedre livskvaliteten for personer med neurogen blære.

Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Vibegron til børn i alderen 2 til 17 år med neurogen blæreoveraktivitet, der bruger ren intermitterende kateterisering

Lokationer: Belgien, Kroatien, Danmark, Letland, Litauen, Norge, Polen, Rumænien, Slovakiet

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en tilstand kaldet neurogen detrusor overaktivitet (NDO), som påvirker blærens evne til at opbevare urin korrekt. Undersøgelsen involverer børn og teenagere i alderen 2 til under 18 år, som bruger en metode kaldet ren intermitterende kateterisering (CIC) til at hjælpe med at tømme deres blærer. Den behandling, der testes, er et lægemiddel kaldet Vibegron, som tages oralt i form af granulat eller filmovertrukne tabletter. Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Vibegron til håndtering af NDO-symptomer hos unge patienter.

Deltagere i undersøgelsen vil modtage Vibegron over en periode på op til 52 uger. I denne tid vil de have regelmæssige kontroller for at overvåge deres helbred og medicinens effekter. Undersøgelsen vil også involvere vurderinger for at forstå, hvordan kroppen behandler medicinen, kendt som farmakokinetik. Dette inkluderer måling af, hvor meget af lægemidlet der er i blodet på forskellige tidspunkter, og hvor længe det forbliver i kroppen.

Inklusionskriterier omfatter:

• Alder mellem 2 og under 18 år ved screeningsbesøget
• Deltagere i alderen 12 til under 18 år skal veje mindst 29,5 kg
• Deltagere i alderen 2 til under 12 år skal veje mindst 11 kg
• Diagnosticeret med neurogen detrusor overaktivitet (NDO) på grund af spinal dysrafisme, erhvervet NDO fra rygmarvsskade eller -operation, eller erhvervet NDO på grund af transvers myelitis
• Udfører CIC mindst 3 gange hver 24. time i mindst 4 uger før screeningsbesøget

Undersøgelsen sigter mod at se, om Vibegron kan hjælpe med at forbedre blærefunktionen og reducere symptomer forbundet med NDO. Deltagerne vil blive observeret for ændringer i blæreaktivitet og eventuelle bivirkninger, de måtte opleve. Undersøgelsen vil også se på, hvordan behandlingen påvirker deltagernes livskvalitet over tid.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket tre aktive kliniske forsøg, der undersøger behandlingsmuligheder for neurogen blære. To af forsøgene fokuserer specifikt på børn og unge patienter med neurogen detrusor overaktivitet og tester henholdsvis Mirabegron og Vibegron. Begge lægemidler virker ved at slappe af blæremuskulaturen gennem aktivering af beta-3 adrenerge receptorer, hvilket kan hjælpe med at øge blærekapaciteten og reducere ufrivillige blærekontraktioner.

Det tredje forsøg retter sig mod voksne patienter med stabiliseret neurogen blære og tilbagevendende urinvejsinfektioner. Dette studie undersøger OM-89, en bakteriel vaccine, som potentielt kan reducere behovet for antibiotikabehandling ved at styrke kroppens naturlige forsvar mod infektioner.

Det er bemærkelsesværdigt, at flere af disse forsøg udføres i Danmark, hvilket giver danske patienter mulighed for at deltage. Undersøgelserne varierer i varighed fra 12 til 52 uger og inkluderer omfattende sikkerhedsovervågning og vurdering af behandlingseffekt gennem urodynamiske undersøgelser, blæredagbøger og livskvalitetsspørgeskemaer.

For patienter, der overvejer deltagelse i disse forsøg, er det vigtigt at bemærke, at alle undersøgelser kræver regelmæssig brug af ren intermitterende kateterisering og involverer hyppige kontrolbesøg for at sikre patienternes sikkerhed og overvåge behandlingseffekten.