Denne artikel giver et overblik over igangværende kliniske forsøg for lungelidelser. I øjeblikket er der 4 registrerede forsøg tilgængelige i systemet, hvoraf 4 er beskrevet nedenfor. Forsøgene omfatter forskellige behandlingsformer fra genterapi til målrettet kræftbehandling og immundæmpende medicin.

Kliniske Forsøg for Lungelidelse

Lungelidelser omfatter en bred vifte af sygdomme, der påvirker lungernes normale funktion. De kliniske forsøg, der er tilgængelige i øjeblikket, fokuserer på forskellige aspekter af lungesygdomme, herunder genetiske lidelser som alfa-1-antitrypsinmangel, lungekræft og infektionssygdomme som COVID-19. Nedenfor finder du detaljerede beskrivelser af de igangværende forsøg, deres inklusionskriterier og de behandlinger, der undersøges.

Igangværende Kliniske Forsøg

Undersøgelse af Sikkerheden og Effektiviteten af BEAM-302 med MR0005 og GR0015 til Voksne med Alfa-1-Antitrypsinmangel-Relateret Lunge- eller Leversygdom

Lokationer: Irland, Nederlandene

Dette kliniske forsøg fokuserer på en tilstand kendt som alfa-1-antitrypsinmangel (AATD), som kan føre til lunge- og leversygdomme. Forsøget undersøger en ny behandling kaldet BEAM-302, som er en type genterapi. Genterapien involverer brug af genetisk materiale til at behandle eller forebygge sygdom. I denne undersøgelse gives BEAM-302 som en opløsning til injektion gennem intravenøs infusion, hvilket betyder, at den leveres direkte i blodbanen.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af BEAM-302 hos voksne med AATD-associeret lunge- og/eller leversygdom. Undersøgelsen er opdelt i to faser. Den første fase vil undersøge forskellige doser for at bestemme den sikreste og mest effektive mængde af behandlingen. Den anden fase vil udvide dette ved at bekræfte den optimale dosis og yderligere vurdere, hvor godt behandlingen virker.

Inklusionskriterier omfatter:

• Skal være mellem 18 og 70 år gammel
• Skal have en diagnose af AATD og være homozygot for PiZ-mutationen, bekræftet ved genetisk testning
• Skal vise tegn på leverfibrose i visse stadier (F1, F2 eller F3) baseret på en leverbiopsi eller lignende test udført inden for 6 måneder før deltagelse
• Skal have en postbronchodilator FEV1 på 40% eller mere af den forudsagte værdi ved screening
• Skal være villig til at deltage i denne undersøgelse og en langtidsopfølgende undersøgelse med en samlet varighed på 15 år
• Skal have et totalt AAT-niveau i blodet på mindre end 11 mikromolar (µM)
• Skal have tegn på emfysem på en historisk CT-scanning eller en DLCO på 70% eller mindre af den forudsagte værdi

Gennem hele undersøgelsen vil forskerne indsamle information om, hvordan behandlingen påvirker niveauerne af visse proteiner i blodet, specifikt dem, der er relateret til alfa-1-antitrypsin. Dette vil hjælpe med at bestemme behandlingens indvirkning på sygdommen.

Undersøgelse af Effektiviteten af Osimertinib til Patienter med EGFR-Mutant Ikke-Småcellet Lungekræft Baseret på TP53-Mutationsstatus

Lokation: Italien

Dette kliniske forsøg fokuserer på en type lungekræft kendt som EGFR-mutant ikke-småcellet lungekræft (NSCLC). Denne specifikke form for lungekræft involverer ændringer i EGFR-genet, som kan påvirke, hvordan kræftceller vokser. Undersøgelsen er særligt interesseret i at forstå, hvordan et andet gen kaldet TP53 påvirker behandlingens effektivitet.

Behandlingen, der testes i denne undersøgelse, er et lægemiddel kaldet osimertinib, som også er kendt under kodenavnet AZD9291. Osimertinib indtages som en filmovertrukket tablet og er designet til at målrette og blokere aktiviteten af EGFR-genmutationer i kræftceller.

Inklusionskriterier omfatter:

• Skal være over 18 år
• Skal have lokalt fremskreden eller metastatisk EGFR-mutant NSCLC, der ikke kan behandles med kirurgi eller strålebehandling
• Skal have en specifik genetisk ændring kaldet EGFR exon 19 deletion eller exon 21 p. L858R
• Skal kunne levere en prøve af tumorvæv til analyse
• Må ikke have modtaget behandling for lokalt fremskreden eller metastatisk NSCLC og skal være berettiget til førstelinjebehandling med osimertinib
• Skal have en WHO-performance status på 0-1, hvilket betyder, at du er fuldt aktiv eller har nogle symptomer, men ikke har brug for sengeleje
• Skal have en forventet levetid på mindst 12 uger

Undersøgelsen vil følge patienterne for at se, hvor længe de kan leve uden, at kræften bliver værre, hvilket kaldes progressionsfri overlevelse. Deltagerne vil have regelmæssige kontroller og tests for at overvåge deres helbred og kræftens reaktion på behandlingen.

Undersøgelse af Effektiviteten og Sikkerheden af Bemcentinib til Hospitaliserede Patienter med Moderat COVID-19

Lokationer: Belgien, Tjekkiet, Frankrig, Grækenland, Irland, Italien, Luxembourg, Norge, Slovakiet, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på behandling af COVID-19, en sygdom forårsaget af SARS-CoV-2-virussen, som kan føre til luftvejssymptomer og andre helbredsproblemer. Den behandling, der testes, er et lægemiddel kaldet bemcentinib, som indtages i kapselform. Bemcentinib er en type lægemiddel kendt som en receptortyrosinkinasehæmmer, hvilket betyder, at det virker ved at blokere visse proteiner, der kan hjælpe virussen med at sprede sig i kroppen.

Undersøgelsen vil sammenligne effekten af bemcentinib kombineret med standardpleje med en placebo kombineret med standardpleje hos patienter, der er indlagt med moderat COVID-19.

Inklusionskriterier omfatter:

• Skal være over 18 år
• Skal have en dokumenteret laboratorie-bekræftet SARS-CoV-2-infektion (positiv PCR- eller antigentest for COVID-19, ikke mere end 10 dage gammel)
• Skal være indlagt på hospital
• Skal have en moderat sygdomstilstand (indlagt, men har ikke brug for iltbehandling, eller har brug for ilt via maske eller næsekateter)
• Skal have moderat pulmonal COVID-19-sygdom med primært nedre luftvejssymptomer

Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne blive nøje overvåget for at spore deres bedring og eventuelle ændringer i deres tilstand. Forsøget vil også vurdere forskellige sundhedsmarkører for at forstå behandlingens indvirkning.

Undersøgelse af Baricitinib til Hospitaliserede Patienter med Svær eller Kritisk COVID-19

Lokationer: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Irland, Italien, Luxembourg, Norge, Portugal, Slovakiet, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af et lægemiddel kaldet baricitinib hos patienter med COVID-19, som er forårsaget af SARS-CoV-2-virussen. Undersøgelsen har til formål at forstå, hvordan dette lægemiddel, når det tilføjes til standardplejen, påvirker sygdommens progression hos indlagte patienter, der er immunkompromitterede, hvilket betyder, at deres immunsystem er svækket.

Formålet med undersøgelsen er at afgøre, om baricitinib kan hjælpe med at reducere risikoen for død hos patienter med svær eller kritisk COVID-19. Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten lægemidlet eller en placebo, og deres helbred vil blive overvåget for at se, hvordan sygdommen udvikler sig.

Inklusionskriterier omfatter:

• Skal være 18 år eller ældre
• Skal have en laboratorie-bekræftet SARS-CoV-2-infektion bekræftet ved en PCR-test inden for de sidste 14 dage
• Skal være indlagt på hospital
• Skal have en svær eller kritisk sygdomstilstand, hvilket betyder mindst et af følgende: iltniveau (SpO2) mindre end 90% på almindelig luft, behov for ilt gennem ikke-invasive metoder som CPAP eller BiPAP, behov for mekanisk ventilation eller ECMO
• Skal være immunkompromitteret, hvilket betyder at have et svækket immunsystem på grund af tilstande som visse blodkræftformer, være organmodtager, være HIV-positiv med lav CD4-tælling, have primær immundefekt eller autoimmune lidelser
• Skal have en forhøjelse af 2 eller flere inflammatoriske markører over specifikke niveauer (ferritin større end 700 μg/l, LDH større end 400 U/L, CRP større end 75 mg/L)

Baricitinib virker ved at reducere betændelse i kroppen, hvilket kan være et betydeligt problem i svære COVID-19-tilfælde. Ved at gøre dette kan det muligvis hjælpe med at forhindre sygdommen i at blive værre og reducere risikoen for død hos indlagte patienter.

Opsummering

De fire kliniske forsøg, der er beskrevet ovenfor, repræsenterer forskellige tilgange til behandling af lungelidelser. Det første forsøg fokuserer på genterapi til en sjælden genetisk lidelse, alfa-1-antitrypsinmangel, som påvirker både lunger og lever. Det andet forsøg undersøger målrettet kræftbehandling med osimertinib til patienter med en specifik type lungekræft med EGFR-mutation.

De to sidste forsøg er relateret til COVID-19-behandling hos hospitaliserede patienter. Bemcentinib-forsøget fokuserer på moderate tilfælde, mens baricitinib-forsøget retter sig mod svære eller kritiske tilfælde hos immunkompromitterede patienter. Begge COVID-19-forsøg undersøger, om tilføjelse af et eksperimentelt lægemiddel til standardbehandlingen kan forbedre patienternes resultater.

Det er vigtigt at bemærke, at alle disse behandlinger stadig er under klinisk afprøvning, og deres sikkerhed og effektivitet evalueres fortsat. Patienter, der er interesserede i at deltage i et af disse forsøg, bør diskutere det med deres læge for at afgøre, om de opfylder inklusionskriterierne og forstår de potentielle risici og fordele ved deltagelse.