Inflammatoriske myofibroblastiske tumorer (IMT) er sjældne svulster, der kan opstå i forskellige dele af kroppen. Der er i øjeblikket 2 igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for børn og unge voksne med disse tumorer, særligt dem med ALK-genetiske forandringer.

Kliniske forsøg for inflammatorisk myofibroblastisk tumor

Inflammatoriske myofibroblastiske tumorer er sjældne svulster, der kan påvirke forskellige organer og væv i kroppen. De består af myofibroblastiske spindelceller og inflammatoriske celler. Disse tumorer kan forekomme i lungerne, maven og bækkenet og kan vokse langsomt eller mere aggressivt afhængigt af deres placering og genetiske karakteristika.

Der pågår i øjeblikket forskning i nye medicinske behandlinger, der specifikt målretter genetiske forandringer i disse tumorer. Mange inflammatoriske myofibroblastiske tumorer har mutationer i ALK-genet (anaplastisk lymfomkinase), hvilket gør dem velegnede til behandling med såkaldte tyrosinkinasehæmmere.

Oversigt over igangværende kliniske forsøg

Der er 2 kliniske forsøg tilgængelige i systemet for inflammatorisk myofibroblastisk tumor. Begge forsøg fokuserer på målrettet behandling af tumorer med specifikke genetiske markører og inkluderer børn og unge voksne som deltagere.

Undersøgelse af crizotinib og temsirolimus til børn med ALK-, ROS1- eller MET-positive kræftformer, herunder neuroblastom og rhabdomyosarkom

Lokationer: Danmark, Finland, Frankrig, Tyskland, Italien, Nederlandene, Norge, Spanien

Dette kliniske forsøg undersøger behandling med crizotinib, enten alene eller i kombination med temsirolimus, til børn med specifikke typer kræft der er positive for ALK-, ROS1- eller MET-gener. Forsøget inkluderer patienter med inflammatoriske myofibroblastiske tumorer samt andre kræftformer som neuroblastom, rhabdomyosarkom og anaplastisk storcellet lymfom.

Formålet med undersøgelsen er at finde den bedste dosis af crizotinib, når det bruges sammen med temsirolimus, og at vurdere sikkerheden og den indledende effektivitet af crizotinib alene i behandlingen af disse specifikke gen-positive tumorer. Crizotinib virker ved at målrette specifikke proteiner i kræftcellerne, hvilket kan hjælpe med at stoppe væksten og spredningen af kræften.

Inklusionskriterier omfatter: bekræftet diagnose af IMT eller anden relevant kræftform, der er vendt tilbage efter behandling eller ikke har reageret på standardbehandling; alder mellem 1 og 21 år; performance status-score over 60%; specifikke genetiske forandringer i ALK-, MET- eller ROS1-generne påvist ved særlige test; forventet levetid på mindst 12 uger; og målbar sygdom synlig på medicinsk billeddannelse.

Patienter må ikke tidligere have modtaget behandlinger, der direkte målretter ALK-, ROS1- eller MET-generne. De skal have afsluttet eventuelle tidligere kræftbehandlinger mindst 2 uger før start af forsøgsmedicinen.

Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne gennemgå regelmæssige kontroller og tests for at overvåge deres fremskridt og behandlingens indvirkning på deres kræft. Forsøget forventes at fortsætte indtil udgangen af 2029.

Undersøgelse af brigatinib til børn og unge voksne med ALK+ anaplastisk storcellet lymfom, inflammatoriske myofibroblastiske tumorer eller andre solide tumorer

Lokationer: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Danmark, Finland, Frankrig, Tyskland, Italien, Nederlandene, Polen, Spanien, Sverige

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge virkningen af medicinen brigatinib hos børn og unge voksne med visse typer kræft, herunder inflammatoriske myofibroblastiske tumorer, anaplastisk storcellet lymfom (ALCL) og andre solide tumorer. Brigatinib indtages i form af filmovertrukne tabletter.

Undersøgelsen har til formål at finde den bedste dosis af brigatinib til unge patienter og at forstå, hvordan kroppen behandler medicinen. Forsøget vil også se på, hvor effektiv brigatinib er til at formindske tumorer og forbedre helbredet hos patienter med disse specifikke kræfttyper.

Inklusionskriterier omfatter: alder på mindst 1 år og under 26 år; vægt på mindst 10 kg; evne til at synke tabletterne; bekræftet kræftdiagnose med testresultater, der viser en forandring i ALK-genet. For patienter med IMT skal tumoren ikke kunne fjernes kirurgisk uden at forårsage alvorlig skade. Nydiagnosticerede patienter med fremskreden IMT, hvor operation ikke er mulig på grund af tumorens placering, kan også deltage.

For ALCL-patienter skal kræften være vendt tilbage eller ikke have reageret på standardbehandling. Patienter med IMT skal have kræft, der er vendt tilbage, eller være nydiagnosticeret med tumorer, der ikke kan fjernes kirurgisk uden at forårsage alvorlig skade.

Deltagerne skal have en vis grad af fysisk formåen målt ved Karnofsky performance status (for patienter over 16 år) eller Lansky Play Scale (for patienter på 16 år eller yngre). For ALCL-patienter i fase 2 af forsøget skal denne være mindst 40%, mens den for IMT og andre solide tumorer skal være mindst 50%.

Behandlingen med brigatinib er planlagt til at fortsætte i op til to år for patienter, der fortsat drager fordel af behandlingen uden betydelige bivirkninger. Forsøget forventes at fortsætte indtil 2030.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket 2 igangværende kliniske forsøg for inflammatoriske myofibroblastiske tumorer, begge fokuseret på målrettet behandling af ALK-positive tumorer hos børn og unge voksne. Begge undersøgelser anvender tyrosinkinasehæmmere – crizotinib i det ene forsøg og brigatinib i det andet.

Et vigtigt fælles træk ved disse forsøg er, at de specifikt målretter tumorer med påviste genetiske forandringer i ALK-genet. Dette repræsenterer en personaliseret medicintilgang, hvor behandlingen skræddersys til tumorens specifikke molekylære karakteristika.

Begge forsøg har bred geografisk dækning i Europa, herunder Danmark, hvilket gør det muligt for danske patienter at få adgang til disse eksperimentelle behandlinger. Forsøgene omfatter både nydiagnosticerede tilfælde (hvor kirurgisk fjernelse ikke er mulig) og tilbagevendende tumorer, der ikke har reageret på standardbehandling.

Det er vigtigt at bemærke, at disse forsøg stadig er i gang, og resultaterne vil give værdifuld viden om effektiviteten og sikkerheden af disse nye behandlingsmuligheder for inflammatoriske myofibroblastiske tumorer hos unge patienter.