Non-cirrotisk portal hypertension er en leversygdom karakteriseret ved forhøjet blodtryk i portalsystemet uden tilstedeværelse af levercirrose. Der pågår aktuelt 1 klinisk forsøg, som undersøger nye behandlingsmuligheder for denne sjældne tilstand, herunder brugen af blodfortyndende medicin til at forebygge blodpropper.

Kliniske forsøg for non-cirrotisk portal hypertension

Non-cirrotisk portal hypertension (INCPH – intrahepatisk non-cirrotisk portal hypertension) er en sjælden levertilstand, hvor der opstår forhøjet blodtryk i portalsystemet – det karsystem der transporterer blod fra fordøjelsesorganerne til leveren – uden at der er tale om levercirrose. Tilstanden kan føre til alvorlige komplikationer, herunder udvikling af esophagusvaricer (udvidede årer i spiserøret) og blodpropper i portalsystemet.

Der er i øjeblikket 1 aktivt klinisk forsøg tilgængeligt for patienter med non-cirrotisk portal hypertension. Dette forsøg fokuserer på at undersøge, om antikoagulerende behandling kan forebygge eller reducere dannelsen af blodpropper i portalvenerne.

Oversigt over igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af apixaban til patienter med intrahepatisk non-cirrotisk portal hypertension

Lokation: Frankrig

Dette kliniske forsøg undersøger effekten af apixaban, et blodfortyndende lægemiddel, hos patienter med intrahepatisk non-cirrotisk portal hypertension (INCPH). Hovedformålet er at vurdere, om apixaban kan hjælpe med at forebygge eller reducere dannelsen af blodpropper i portalsystemet over en periode på 24 måneder.

Forsøgets hovedfokus: Studiet evaluerer, om behandling med apixaban kan reducere forekomsten eller udvidelsen af trombose (blodpropper) i portalvenesystemet, herunder i miltåren (vena lienalis), tarmvenerne (mesenteriske vener), hovedportalåren og dens forgreninger.

Behandling: Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage Eliquis 2,5 mg filmovertrukne tabletter (indeholdende apixaban) eller placebo (skintabletter uden aktiv medicin). Medicinen indtages to gange dagligt i mundform. Hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får den aktive medicin – dette sikrer, at resultaterne bliver pålidelige og upartiske.

Inklusionskriterier: For at deltage i forsøget skal patienter være mellem 18 og 90 år gamle. Både mænd og kvinder kan deltage, men kvinder i den fertile alder skal bruge sikker prævention (p-piller, spiral eller andre mekaniske metoder). Patienterne skal have bekræftet INCPH gennem enten leverbiopsi, der viser ingen cirrose sammen med mindst et tegn på portal hypertension, eller ved to pålidelige leverstivhedsmålinger (Fibroscan) under 10 kPa kombineret med mindst et specifikt tegn på portal hypertension. Desuden skal patienterne have passende forebyggelse mod blødning fra varicer i henhold til EASL’s (European Association for the Study of the Liver) anbefalinger.

Eksklusionskriterier: Patienter, der falder uden for den angivne aldersgruppe, eller som tilhører en sårbar befolkningsgruppe, kan ikke deltage i forsøget.

Monitorering: Under forsøgsperioden vil deltagerne undergå regelmæssig overvågning, herunder CT-scanninger, for at vurdere eventuelle forandringer i portalvenesystemet. Disse billedundersøgelser bliver gennemgået centralt for at sikre nøjagtighed og konsistens.

Varighed: Den samlede forsøgsperiode er 24 måneder. Ved afslutningen vil resultaterne blive analyseret for at afgøre, om apixaban er mere effektivt end placebo til at forebygge trombose hos patienter med INCPH.

Hvordan apixaban virker: Apixaban tilhører en gruppe lægemidler kaldet direkte orale antikoagulantia (DOAK). Det virker ved at hæmme faktor Xa, et enzym der er afgørende for blodets størkningsproces, og dermed reducerer risikoen for dannelse af blodpropper.

Opsummering

Der er i øjeblikket begrænset forskning inden for behandling af non-cirrotisk portal hypertension, med kun 1 aktivt klinisk forsøg tilgængeligt. Dette forsøg, der gennemføres i Frankrig, repræsenterer en vigtig mulighed for patienter med denne sjældne levertilstand.

Det igangværende studie fokuserer på brugen af antikoagulerende behandling med apixaban til forebyggelse af trombose i portalsystemet – en af de alvorlige komplikationer ved INCPH. Dette er et randomiseret, placebokontrolleret forsøg, som er guldstandarden inden for klinisk forskning, da det giver de mest pålidelige resultater.

For patienter med INCPH, der opfylder inklusionskriterierne og ikke har nogen af eksklusionskriterierne, kan deltagelse i dette forsøg være en mulighed for at bidrage til udviklingen af nye behandlingsmetoder, samtidig med at de modtager tæt medicinsk overvågning over en toårig periode.

Det er vigtigt at bemærke, at forsøget kræver langvarig deltagelse (24 måneder) og regelmæssige kontrolbesøg med billeddiagnostik. Patienter, der overvejer at deltage, bør diskutere fordele og ulemper grundigt med deres læge for at afgøre, om deltagelse er passende for deres individuelle situation.

Da INCPH er en sjælden tilstand, er hver deltager i kliniske forsøg værdifuld for at fremme forståelsen og behandlingen af denne sygdom. Resultaterne fra dette forsøg kan potentielt føre til nye standardbehandlinger for patienter med non-cirrotisk portal hypertension i fremtiden.