Hepatoblastom er en sjælden form for leverkræft, der primært rammer børn. I øjeblikket undersøger forskere nye behandlingsmuligheder gennem kliniske forsøg, herunder både nye målrettede lægemidler og optimerede kombinationer af kemoterapi. Denne artikel præsenterer tre igangværende kliniske forsøg, der kan tilbyde behandlingsmuligheder for børn og unge med hepatoblastom.

Kliniske forsøg for Hepatoblastom

Hepatoblastom er en sjælden, ondartet levertumor, der primært påvirker børn, normalt under tre år. Den opstår fra umodne leverprekursorceller og kan vokse hurtigt. I øjeblikket er der 3 kliniske forsøg registreret i databasen for denne sygdom, og alle tre er inkluderet i denne oversigt.

Oversigt over aktuelle kliniske forsøg

Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Patritumab Deruxtecan til børn med recidiverende eller refraktær hepatoblastom og rhabdomyosarkom

Forsøget gennemføres i: Belgien, Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Nederlandene, Slovakiet, Spanien, Sverige

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af en ny behandling kaldet patritumab deruxtecan (også kendt under kodenavnet MK-1022) hos børn med visse typer af kræft. De specifikke kræftformer, der undersøges, er hepatoblastom og rhabdomyosarkom, som er typer af solide tumorer, der enten er vendt tilbage efter behandling eller ikke har responderet på tidligere behandlinger.

Undersøgelsen involverer administration af patritumab deruxtecan gennem intravenøs infusion, hvilket betyder, at medicinen gives direkte ind i en vene. Forsøget gennemføres i to dele. I den første del vil forskerne fokusere på at forstå, hvor sikker behandlingen er, og på at bestemme den bedste dosis. I den anden del vil de undersøge, hvor godt behandlingen virker til at kontrollere kræften.

Inklusionskriterier: Patienten skal have en af følgende bekræftede avancerede eller metastatiske solide tumorer: rhabdomyosarkom eller hepatoblastom. Patienten skal have oplevet sygdomsprogression efter mindst én tidligere behandling og have ingen tilfredsstillende alternative behandlingsmuligheder. Patienter med kontrolleret hepatitis B eller C kan deltage, hvis de opfylder specifikke virologiske krav.

Eksklusionskriterier omfatter: Andre typer kræft end dem, der er specificeret i undersøgelsen, alvorlige allergiske reaktioner over for lignende lægemidler, ukontrollerede medicinske tilstande, graviditet eller amning, samt deltagelse i et andet klinisk forsøg samtidigt.

Patritumab deruxtecan er designet til at målrette og binde sig til et specifikt protein, der findes på overfladen af nogle kræftceller. Når det er bundet, leverer det et potent anticancer-stof direkte ind i kræftcellen, hvilket kan hjælpe med at stoppe kræften i at vokse og sprede sig.

Undersøgelse af lægemiddelkombinationer inklusiv cisplatin, carboplatin, doxorubicin, fluorouracil, vincristin, etoposid, irinotecan, gemcitabin, oxaliplatin og sorafenib til børn med hepatoblastom eller hepatocellulært carcinom

Forsøget gennemføres i: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Irland, Nederlandene, Norge, Polen, Spanien

Dette kliniske forsøg undersøger behandlinger for hepatoblastom og hepatocellulært carcinom, som er typer af leverkræft. Undersøgelsen vil teste flere kemoterapilægemidler, herunder cisplatin, carboplatin, doxorubicin, fluorouracil, vincristin, etoposid, irinotecan, gemcitabin, oxaliplatin og sorafenib.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere forskellige behandlingskombinationer for forskellige risikogrupper af leverkræftpatienter. Behandlingerne vil blive givet gennem infusion i en vene eller som tabletter, afhængigt af den specifikke medicin. Undersøgelsen vil sammenligne forskellige kombinationer af disse lægemidler for at finde ud af, hvilke der fungerer bedst for specifikke patientgrupper, samtidig med at bivirkninger overvåges.

Patienter vil blive inddelt i forskellige grupper baseret på deres specifikke type leverkræft og risikoniveau. Undersøgelsen vil spore, hvor godt kræften reagerer på behandling, hvor længe patienter forbliver fri for kræftprogression og den samlede overlevelse. Gennem behandlingen vil læger nøje overvåge patienternes hjerte-, nyre- og hørefunktion, da nogle af disse lægemidler kan påvirke disse områder.

Inklusionskriterier: Alderen skal være 30 år eller derunder. Patienten skal have enten en klinisk eller bekræftet diagnose af hepatoblastom eller hepatocellulært carcinom. God hjertefunktion er påkrævet med en hjertets forkortningsfraktion på 28% eller højere, eller en ejektionsfraktion på 47% eller højere. Blodprøveresultater skal vise tilstrækkelige værdier for hvide blodlegemer, blodplader og nyrefunktion.

Eksklusionskriterier omfatter: Alder under 6 måneder eller over 30 år ved diagnosetidspunktet, tidligere behandling med kemoterapi for leverkræft, tilstedeværelse af andre kræfttyper, alvorlige hjerte- eller nyreproblemer, graviditet eller amning, aktive ukontrollerede infektioner samt kendte allergier over for nogen af undersøgelseslægemidlerne.

Behandlingen involverer mange forskellige kemoterapilægemidler, der arbejder på forskellige måder for at hæmme kræftcellevækst. Cisplatin og carboplatin er platinbaserede lægemidler, der skader kræftcelle-DNA. Doxorubicin blokerer DNA- og RNA-syntese. Vincristin forhindrer kræftceller i at dele sig. Sorafenib er en målrettet terapi, der blokerer specifikke proteiner, som hjælper kræftceller med at vokse.

Undersøgelse af Doxorubicin, Fluorouracil og Oxaliplatin til børn og unge med primær malign leverkræft

Forsøget gennemføres i: Polen

Dette kliniske forsøg fokuserer på børn og unge med primær malign leverkræft, specifikt hepatoblastom og hepatocarcinom. Undersøgelsen sigter mod at udforske muligheden for at skræddersy behandling baseret på sygdomsstadiet, reducere bivirkninger uden at påvirke helbredelsesraten, forbedre behandlingseffektiviteten og vælge de bedste kirurgiske metoder.

Forsøget involverer flere lægemidler, herunder doxorubicinhydrochlorid, fluorouracil, oxaliplatin, cisplatin, sorafenibtosilat, irinotecanhydrochlorid, etoposid, gemcitabinhydrochlorid, vinorelbin, carboplatin og natriumthiosulfat (kendt som Pedmark). Disse lægemidler bruges til at behandle kræft og administreres enten intravenøst eller oralt, afhængigt af det specifikke lægemiddel.

Formålet med undersøgelsen er at forbedre behandlingen af leverkræft hos unge patienter ved at klassificere dem i forskellige grupper baseret på sygdomsstadiet og teste forskellige behandlingsmetoder. Deltagere vil modtage et eller flere af de nævnte lægemidler, og nogle kan modtage placebo. Undersøgelsen vil overvåge effektiviteten af disse behandlinger over en periode med det mål at øge overlevelsesraterne og reducere behandlingsrelaterede bivirkninger.

Inklusionskriterier: Patienten skal have kliniske tegn på hepatoblastom eller hepatocarcinom, som er typer af ondartede levertumorer. Patienten skal have en levertumor og være under 30 år gammel. Patienten skal underskrive et informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen. Både kvindelige og mandlige patienter kan deltage.

Eksklusionskriterier omfatter: Patienter, der har en anden type kræft end dem, der undersøges, patienter uden for den specificerede aldersgruppe, patienter der ikke er i stand til at følge undersøgelsesprocedurerne, patienter med andre medicinske tilstande, der kan forstyrre undersøgelsen, gravide eller ammende patienter, samt patienter med allergier over for undersøgelsesmedicinen.

Sorafenib administreres oralt i tabletform og bruges i behandlingen af visse typer leverkræft. Det virker ved at blokere specifikke proteiner, der fremmer kræftcelleproliferation og angiogenese, som er dannelsen af nye blodkar, der forsyner tumoren. Sorafenib er klassificeret som en kinasehæmmer.

Sammenfatning

De tre igangværende kliniske forsøg for hepatoblastom repræsenterer forskellige tilgange til behandling af denne sjældne børnekræft. Det første forsøg udforsker en innovativ målrettet terapi med patritumab deruxtecan, som er tilgængelig i flere europæiske lande inklusive Danmark. Dette lægemiddel repræsenterer en ny generation af behandlinger kaldet antistof-lægemiddel-konjugater.

De to øvrige forsøg fokuserer på at optimere eksisterende kemoterapiregimer ved at teste forskellige kombinationer og doser af veletablerede lægemidler. Disse forsøg sigter mod at forbedre behandlingsresultaterne ved at tilpasse behandlingen til specifikke risikogrupper og ved at reducere bivirkninger, samtidig med at effektiviteten bevares.

Alle tre forsøg lægger stor vægt på overvågning af bivirkninger, særligt med hensyn til hjerte-, nyre- og hørefunktion, da kemoterapilægemidler kan påvirke disse organsystemer. Forsøgene forventes at fortsætte indtil 2027 og vil give værdifuld viden om den bedste måde at behandle hepatoblastom hos børn og unge.

For familier, der overvejer deltagelse i et klinisk forsøg, er det vigtigt at diskutere alle muligheder grundigt med behandlingsteamet for at forstå de potentielle fordele og risici ved deltagelse.