Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvem forsøgene er for
- Hvordan VRDN-003 gives i forsøgene
- Hvad forskerne måler
- Gennemgang af de enkelte studier
- Vigtige begreber
Oversigt over forsøgene
De tre kliniske forsøg undersøger VRDN-003 hos personer med thyroid eye disease (TED), som er en sygdom, der påvirker øjnene og er knyttet til skjoldbruskkirtlen.[1][2][3] Alle tre studier er fase 3 og er markeret som Authorised.[1][2][3] Forsøgene ser på sikkerhed, tålelighed og i to studier også effekt hos personer med aktiv, kronisk eller TED af enhver varighed.[1][2][3]
Hvem forsøgene er for
Ét forsøg inkluderer deltagere med TED af enhver varighed, mens de to andre fokuserer på henholdsvis aktiv TED og kronisk TED.[1][2][3] Det betyder, at forskerne vil se på, om VRDN-003 kan undersøges i forskellige grupper af patienter med samme sygdom, men med forskellig sygdomsaktivitet og varighed.[1][2][3] Hvert studie har sine egne regler for, hvem der kan deltage.[1][2][3]
Hvordan VRDN-003 gives i forsøgene
I forsøgene gives VRDN-003 som subkutane injektioner, altså indsprøjtninger i fedtlaget lige under huden.[1][2][3] Studierne tester dosering hver 4. uge eller hver 8. uge.[1][2][3] I to studier sammenlignes VRDN-003 med placebo, som er et stof uden aktivt lægemiddelindhold.[2][3]
Hvad forskerne måler
Det ene studie måler, hvor ofte sikkerhedshændelser opstår efter behandlingsstart, kaldet Treatment Emergent Adverse Event, frem til uge 24.[1] Det betyder, at forskerne vil se på nye eller forværrede helbredsproblemer, som opstår, efter at behandlingen er startet.[1]
De to andre studier måler Overall Responder Rate ved uge 24.[2][3] En Overall Responder er en deltager, som både har mindst 2 mm mindre øjenudbuling og samtidig enten ingen forværring i Clinical Activity Score (CAS) eller en reduktion i CAS på mindst 2 point, afhængigt af studiet.[2][3] CAS er en måde at vurdere sygdommens sværhedsgrad og symptomer på.[2][3]
Gennemgang af de enkelte studier
NCT06812325 er et fase 3-studie med 322 deltagere med TED af enhver varighed.[1] Hovedmålet er at vurdere sikkerheden af VRDN-003 frem til uge 24.[1] Studiet undersøger også, om behandlingen kan gives som gentagne injektioner hver 4. eller 8. uge.[1]
2024-514973-23-00 er et fase 3-studie med 204 deltagere med kronisk TED.[2] Her undersøges, om VRDN-003 er effektiv, sikker og tålelig sammenlignet med placebo.[2] Det vigtigste mål er andelen af deltagere, der opnår en samlet respons ved uge 24.[2]
2024-514972-42-00 er et fase 3-studie med 142 deltagere med aktiv TED.[3] Også her sammenlignes VRDN-003 med placebo, og forskerne ser på effekt, sikkerhed og tålelighed.[3] Det vigtigste mål er den samlede respons ved uge 24, hvor både øjenudbuling og CAS indgår.[3]
Vigtige begreber
Effekt betyder, om behandlingen hjælper på tegn og symptomer ved sygdommen.[2][3] Tålelighed betyder, om kroppen reagerer acceptabelt på behandlingen.[1][2][3] Fase 3 er en senere del af klinisk forskning, hvor man undersøger behandling i større grupper af deltagere.[1][2][3]
Øjenudbuling betyder, at øjet står mere frem end normalt, og det er et vigtigt mål i disse forsøg.[2][3] Uge 24 er det tidspunkt, hvor de vigtigste resultater i studierne vurderes.[1][2][3]
