Indholdsfortegnelse

• Overblik over forsøgene
• Forsøg ved type 1-diabetes
• Forsøg ved hjertesygdomme og rytmeforstyrrelser
• Forsøg hos børn med tuberøs sklerosekompleks
• Hvad måler forskerne?
• Hvem kan deltage?

Overblik over forsøgene

De tilgængelige studier undersøger Verapamil i flere meget forskellige patientgrupper, og alle er interventionsstudier, hvor man afprøver en behandling eller sammenligner behandlinger.^{[1][2][3][4][5][6]}

Forsøgene er autoriserede og spænder fra tidlige faser til større sammenlignende studier, herunder fase 1, fase 2, fase 3 og et lav-interventionsstudie.^{[1][2][3][4][5][6]}

En vigtig fælles idé i studierne er at måle, om Verapamil kan påvirke sygdomsforløb, symptomer eller biologiske mål på en meningsfuld måde.^{[1][2][3][4][5][6]}

Forsøg ved type 1-diabetes

To forsøg undersøger Verapamil hos personer med type 1-diabetes, men de gør det på lidt forskellige måder.^[1][3]

I NCT04615910 deltager voksne med type 1-diabetes i et fase 2-studie, hvor man sammenligner behandling med Verapamil og et andet lægemiddel med placebo-kontrol for at måle ændringer i beta-cellemasse ved hjælp af PET/CT og optagelse af 68Ga-NODAGA-exendin.^[1]

Det primære mål er den samlede optagelse i bugspytkirtlen ved start og efter 12 måneder, så forskerne kan se, om der er ændringer i kroppens insulinproducerende celler over tid.^[1]

I 2024-515106-30-00 undersøges oral Verapamil i et dobbeltblindt, randomiseret og placebokontrolleret fase 1/2-studie hos børn med nyligt opstået type 1-diabetes.^[3]

Her er målet at bevare den resterende insulinproduktion, og det primære endepunkt i del A er hyppigheden af AE og SAE, altså bivirkninger og alvorlige bivirkninger, mens del B måler ændring i C-peptid under en MMTT fra start til måned 24.^[3]

Disse to studier viser, at Verapamil bliver undersøgt både for mulig effekt på sygdommens biologiske udvikling og for sikkerhed hos børn og voksne med type 1-diabetes.^[1][3]

Forsøg ved hjertesygdomme og rytmeforstyrrelser

Flere studier fokuserer på hjertet, især hos patienter med symptomer eller rytmeforstyrrelser.^[2][4][5]

I NCT05569382 undersøges Verapamil i fase 3 hos symptomatiske patienter med non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som er en sygdom, hvor hjertemusklen er fortykket uden egentlig blokering af blodets udløb.^[2]

Studiet sammenligner Verapamil med bisoprolol og placebo og måler flere resultater, blandt andet maksimal iltoptagelse, venstre hjertekammers slutdiastoliske volumen og forekomst af non-sustained ventricular tachycardia, som er korte episoder med hurtig hjerterytme fra hjertekamrene.^[2]

I 2024-511190-30-00 undersøges Verapamil i et åbent, randomiseret crossover-pilotstudie hos patienter med short-coupled idiopathic ventricular fibrillation, som er en sjælden og alvorlig rytmeforstyrrelse.^[4]

Her sammenlignes Verapamil med quinidin, og det primære endepunkt er vedvarende ventrikulær arytmi vurderet med et scoringssystem, så forskerne kan se, om en behandling er mere hensigtsmæssig end den anden.^[4]

I NCT05784051 undersøges Verapamil som en del af en forebyggende strategi hos asymptomatiske patienter med hyppige PVC’er og normal LVEF.^[5]

Her er hovedmålet at se, om behandling kan forebygge udvikling af venstre ventrikels dysfunktion, som er en svækkelse af hjertets pumpeevne, målt ved fald i LVEF over 24 måneder.^[5]

Studiet omfatter mange mulige behandlinger, og Verapamil er én af dem i en større sammenligning af forebyggende behandling versus blot opfølgning.^[5]

Forsøg hos børn med tuberøs sklerosekompleks

Et andet fase 2-studie, PROTECT, undersøger Verapamil hos børn under 4 måneder med tuberous sclerosis complex (TSC), som på dansk kaldes tuberøs sklerosekompleks.^[6]

Studiet ser på den langsigtede neuropsykologiske udvikling og sammenligner resultaterne med standardbehandling alene.^[6]

Det vigtigste endepunkt er den kognitive score ved 24 måneders alder, målt med Bayley Scales of Infant and Toddler Development III, som er en test af barnets udvikling og læringsevne.^[6]

Det betyder, at Verapamil her bliver undersøgt i en meget ung patientgruppe, hvor forskerne vil se, om behandlingen kan påvirke den senere udvikling.^[6]

Hvad måler forskerne?

Et primært endepunkt er det vigtigste mål i et forsøg, og det fortæller, hvad forskerne især vil finde ud af.^{[1][2][3][4][5][6]}

I disse Verapamil-studier måler forskerne blandt andet beta-cellemasse, C-peptid, bivirkninger, iltoptagelse, hjertets volumen, arytmier, LVEF og kognitive testresultater.^{[1][2][3][4][5][6]}

Nogle studier fokuserer mere på sikkerhed, for eksempel registrering af AE og SAE, mens andre fokuserer mere på effekt, for eksempel ændringer i hjerterytme, hjertets funktion eller insulinproduktion.^[3][2][5]

Hvem kan deltage?

Deltagerne er ikke en enkelt samlet gruppe, men personer med meget forskellige diagnoser, som passer til det enkelte studie.^{[1][2][3][4][5][6]}

• Voksne med type 1-diabetes deltager i studiet om beta-cellemasse og bugspytkirtlens optagelse.^[1]

• Børn med nyligt opstået type 1-diabetes deltager i studiet, der ser på bevarelse af restinsulinproduktion.^[3]

• Patienter med non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati deltager i fase 3-studiet om symptomer og hjertefunktion.^[2]

• Personer med short-coupled idiopathic ventricular fibrillation deltager i pilotstudiet, der sammenligner Verapamil og quinidin.^[4]

• Asymptomatiske patienter med hyppige PVC’er og normal LVEF deltager i studiet om forebyggelse af hjertedysfunktion.^[5]

• Spædbørn med tuberøs sklerosekompleks deltager i studiet om neuropsykologisk udvikling.^[6]