Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvem forsøget er for
- Hvordan forsøget er bygget op
- Hvad forskerne måler
- Hvad forsøget kan betyde for patienter
Oversigt over forsøget
Det registrerede studie med Vatiquinone er et langtidsstudie, der skal vurdere sikkerhed og effekt hos personer med Friedreich ataksi, som tidligere har været behandlet med Vatiquinone.[1]
Studiet har NCT-nummeret NCT05515536 og er klassificeret som et interventionelt studie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger deltagerne over tid.[1]
Hvem forsøget er for
Forsøget er målrettet patienter med Friedreich ataksi.[1]
De personer, der kan være relevante for dette studie, er dem, som allerede har været udsat for Vatiquinone før, fordi studiets korte formål er at vurdere langtids-sikkerheden hos sådanne deltagere.[1]
Hvordan forsøget er bygget op
Studiet er et fase 3-forsøg, som betyder, at behandlingen testes i en større patientgruppe for at se nærmere på både sikkerhed og effekt.[1]
Det er også et open-label studie, så både deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives.[1]
Forsøget er autoriseret og planlagt til 134 deltagere.[1]
Hvad forskerne måler
Det vigtigste mål i studiet er bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger.[1]
Forskerne ser også på laboratorieafvigelser, vitale tegn og EKG, som er en måling af hjertets elektriske aktivitet.[1]
Disse mål bruges til at vurdere, om behandlingen ser ud til at være sikker ved længere tids brug.[1]
Hvad forsøget kan betyde for patienter
For patienter med Friedreich ataksi kan dette studie give mere viden om, hvordan Vatiquinone fungerer over tid i en gruppe, der allerede har fået behandlingen før.[1]
Da studiet især fokuserer på sikkerhed og langtidsopfølgning, handler det om at forstå, hvordan kroppen reagerer, og om der opstår problemer, når behandlingen fortsætter.[1]
Der er kun ét registreret forsøg i de givne data, så denne artikel bygger på oplysningerne fra netop dette studie.[1]
