Langtidsundersøgelse af lægemidlet soticlestat hos personer med Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom, som er sjældne former for epilepsi der typisk starter i barndommen og er karakteriseret ved svært kontrollerbare anfald. Begge tilstande er forbundet med hyppige anfald af forskellige typer og kan påvirke den normale udvikling. Studiet tester medicinen soticlestat, som gives som tillægsbehandling sammen med patienternes nuværende behandling, såsom andre epilepsimediciner, vagusnervsstimulation eller specielle diæter.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af soticlestat over en længere periode. Dette er et opfølgningsstudie, hvilket betyder at det kun omfatter personer som tidligere har deltaget i andre studier med samme medicin og som har fuldført mindst 12 ugers behandling uden alvorlige bivirkninger. Studiet er åbent, hvilket betyder at både deltagere og læger ved hvilken behandling der gives.

Under studiet fortsætter deltagerne med at tage soticlestat sammen med deres sædvanlige epilepsibehandling. Læger vil regelmæssigt følge op på deltagernes tilstand gennem undersøgelser og samtaler for at vurdere medicinens sikkerhed over tid. Deltagerne eller deres pårørende skal føre dagbog over anfald og møde op til planlagte besøg på hospitalet. Studiet vil også undersøge hvordan medicinen påvirker anfaldshyppigheden og andre symptomer forbundet med disse epilepsisyndromer.

1 Opstart af behandling

Du begynder at tage soticlestat tabletter som supplement til din nuværende behandling. Soticlestat er et lægemiddel, der bruges til at hjælpe med at kontrollere anfald hos personer med Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom.

Du fortsætter med at tage alle dine nuværende lægemidler og behandlinger som normalt. Dette kan omfatte andre anfaldsmedicin, vagusnervestimulation, ketogen diæt eller modificeret Atkins diæt.

Du skal tage soticlestat tabletter hver dag som anvist af lægen. Den nøjagtige dosis og hvor ofte du skal tage medicinen vil blive bestemt specifikt for dig.

2 Daglig medicinering og overvågning

Du skal tage soticlestat tabletter hver dag i hele studieperioden. Det er vigtigt at tage medicinen på samme tid hver dag og ikke springe doser over.

Du eller din omsorgsperson skal føre en daglig anfaldsdagbog. I denne dagbog skal du notere alle anfald, der opstår, herunder type af anfald, tidspunkt og varighed.

Du skal fortsætte med at tage alle dine andre lægemidler som normalt, medmindre lægen siger andet.

3 Regelmæssige lægebesøg

Du skal møde op til regelmæssige kontroller på hospitalet eller klinikken gennem hele studiet.

Ved disse besøg vil lægen tjekke, hvordan du har det, gennemgå din anfaldsdagbog og vurdere eventuelle bivirkninger.

Du vil få taget blodprøver for at tjekke, hvordan din krop reagerer på medicinen. Dette hjælper lægen med at sikre, at behandlingen er sikker for dig.

4 Vurdering af sikkerhed og trivsel

Lægen vil regelmæssigt måle din højde og vægt for at følge din vækst og udvikling.

Du vil få foretaget hjertemonitorering (EKG) for at tjekke dit hjertes rytme og funktion.

Lægen vil spørge dig eller din omsorgsperson om eventuelle ændringer i dit humør eller tanker, da dette er en vigtig del af sikkerheden.

For børn og unge vil lægen også vurdere den normale fysiske udvikling gennem undersøgelser.

5 Vurdering af behandlingseffekt

Lægen vil regelmæssigt gennemgå din anfaldsdagbog for at se, om medicinen hjælper med at reducere antallet af anfald.

Du eller din omsorgsperson vil blive spurgt om, hvordan du generelt har det, og om der er sket forbedringer i dit daglige liv.

Lægen vil vurdere eventuelle ændringer i anfaldenes styrke og varighed sammenlignet med før du startede i studiet.

6 Langvarig behandling

Dette studie er designet til at følge dig over en længere periode for at vurdere den langsigtede sikkerhed af soticlestat.

Du vil fortsætte med at tage medicinen, så længe lægen vurderer, at det er sikkert og gavnligt for dig.

Regelmæssige kontroller og overvågning vil fortsætte gennem hele studieperioden for at sikre din sikkerhed og følge behandlingens effekt.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal tidligere have deltaget i et fase 3 klinisk studie med soticlestat (et epilepsimedicin, der undersøges)
  • Patienten skal have modtaget mindst 12 ugers behandling med studiemedicinen i det tidligere studie og ikke have haft alvorlige bivirkninger, som lægen mener var relateret til medicinen
  • Lægen skal vurdere, at patienten kan have gavn af at få soticlestat
  • Lægen skal vurdere, at patienten og/eller forældrene eller den lovlige værge kan forstå og følge studiekravene, herunder:
    • Gennemføre relevante undersøgelser
    • Føre en nøjagtig daglig anfaldsdagbog (dagbog over epilepsianfald)
    • Tage studiemedicinen i hele studieperioden
  • Hvis patienten bor på en institution, skal personalet, der er patientens primære omsorgspersoner, kunne følge studiekravene
  • Patienten eller forældrene/værgen skal være villige og i stand til at læse, forstå og underskrive informeret samtykke (tilladelse til at deltage i studiet) før studiet starter
  • Kvindelige patienter, der kan blive gravide (har fået menstruation), skal:
    • Have en negativ graviditetstest
    • Acceptere at bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under studiet og i 30 dage efter sidste dosis af studiemedicinen
    • Acceptable præventionsmetoder inkluderer blandt andet: spiral, sterilisation, hormonelle præventionsmidler eller dobbelt barrieremetode (kondomer plus andre metoder)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 2 år gammel
  • Du er over 65 år gammel
  • Du har ikke fået stillet diagnosen Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom af en læge
  • Du har en alvorlig hjertesygdom, som kan være farlig under studiet
  • Du har en alvorlig leversygdom, som påvirker hvordan din krop nedbryder medicin
  • Du har en alvorlig nyresygdom, som påvirker hvordan din krop udskiller medicin
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du har en aktiv kræftsygdom, som kræver behandling
  • Du har en immunsygdom, hvilket betyder at dit immunforsvar ikke fungerer normalt
  • Du tager medicin, som kan påvirke hvordan studiemedicinen virker i din krop
  • Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
  • Du har problemer med at synke tabletter eller kapsler
  • Du deltager i andre medicinstudier på samme tid
  • Du har misbrug af stoffer eller alkohol, hvilket betyder overdreven brug der skader dit helbred
  • Du kan ikke følge studiets krav og møde til kontroller
  • Du har haft status epilepticus inden for den sidste måned, hvilket er et langvarigt anfald der kræver akut behandling
  • Din læge vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Pavia Italien
Epilepsie Instellingen Nederland Stichting Zwolle Holland
Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska Loewenhoff Michal Zolnowski sp.k. Krakow Polen
Gesellschaft Fuer Epilepsieforschung Bielefeld Tyskland
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Kempenhaeghe Heeze Holland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Neurosphera Sp. z o.o. Warszawa Polen
University Childrens Hospital Queen Fabiola Bruxelles Belgien
Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaza Budapest Ungarn
Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH Radeberg Tyskland
Eszak-Budai Szent Janos Centrumkorhaz Budapest Ungarn
General University Hospital Of Larissa Larisa Grækenland
Athens General Children’s Hospital Panagioti And Aglaia Kyriakou Athen Grækenland
University Of Pecs Pécs Ungarn
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznań Polen
Bpwbj Kbykhqch Ufrbkcgvpcaxy Sgnyompa Vexm Riga Letland
Cmjgnr Nfppkzpvvmqx Wdofbbr Lqgfbj Ottignies Belgien
Abqpgjqnzw Pnwkhgne Hnrvqpqs Ds Mouohymym Marseille Frankrig
Cgligk Hfkoxjfowtv Uzkquqbnzcwuo Du Dpsoh Dijon Frankrig
Uucrsmzkej Op Aewaehx Edegem Belgien
Acewjch Uyjoe Sqzkfpdfa Lkvnuj Di Bixupoh Bologna Italien
Gdzcoa Uptpwdbezl Ftzoehpbt Frankfurt am Main Tyskland
Hznanpsl Uzrndkchbpjcd Rmvzigzx Dx Msqogp Malaga Spanien
Sakdxb Ksxtvl Vclioqsjjc Sx &ghvp Cha Ku Vogtareuth Tyskland
Hjkzelee Vsxi dpcsjthm Barcelona Spanien
Ucxnwxljnc Gpyfrzr Hjlketdh Amvwdpx Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
21.12.2021
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
21.12.2021
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
21.12.2021
Holland Holland
rekrutterer ikke
21.12.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
21.12.2021
Letland Letland
rekrutterer ikke
21.12.2021
Polen Polen
rekrutterer ikke
21.12.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
21.12.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
21.12.2021
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
21.12.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Soticlestat er et nyt lægemiddel, der undersøges som en ekstra behandling til personer med Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom. Dette lægemiddel arbejder ved at påvirke hjernen på en særlig måde for at hjælpe med at kontrollere epileptiske anfald. I dette studie får deltagerne soticlestat sammen med deres normale epilepsibehandling for at se, om det kan hjælpe med at reducere antallet og sværhedsgraden af anfald over lang tid.

Vagus nervestimulation er en behandlingsform, hvor en lille enhed implanteres under huden og sender elektriske impulser til en stor nerve i halsen kaldet vagus-nerven. Denne nerve forbinder til hjernen og kan hjælpe med at reducere epileptiske anfald. Enheden arbejder som en slags pacemaker for hjernen og kan justeres af lægen for at give den bedst mulige effekt.

Ketogen diæt er en særlig måde at spise på, hvor personen får meget få kulhydrater og i stedet spiser meget fedt og moderat protein. Denne diæt får kroppen til at bruge fedt i stedet for sukker som brændstof, hvilket kan hjælpe med at kontrollere epileptiske anfald hos nogle personer. Diæten skal følges nøje og overvåges af sundhedspersonale.

Modificeret Atkins-diæt er en mindre streng version af den ketogene diæt. Den tillader lidt flere kulhydrater end den traditionelle ketogene diæt, men fokuserer stadig på høj fedtindhold og lav kulhydratindhold. Denne diæt kan være nemmere at følge end den fulde ketogene diæt, mens den stadig kan hjælpe med at kontrollere anfald.

Undersøgte sygdomme:

Dravet syndrom – Dette er en sjælden og alvorlig form for epilepsi, der typisk begynder i det første leveår. Sygdommen starter ofte med langvarige feberkramper hos spædbørn, der ellers er sunde. Efterhånden udvikler børnene forskellige typer anfald, herunder myokloniske anfald (korte muskelsammentrækninger) og atypiske absencer. Udviklingen går ofte i stå eller forværres, og mange børn får intellektuelle udfordringer og adfærdsproblemer. Anfaldene er ofte svære at kontrollere med medicin og kan udløses af feber, lys eller fysisk anstrengelse.

Lennox-Gastaut syndrom – Dette er en kompleks epilepsiiform, der typisk begynder i barndommen mellem 2-6 år. Sygdommen er kendetegnet ved flere forskellige typer anfald, især atoniske anfald (drop attacks), hvor barnet pludseligt mister muskelspændingen og falder. Børnene oplever også toniske anfald med muskelstivhed og atypiske absencer med kortvarig bevidsthedstab. Tilstanden fører ofte til intellektuel udviklingshæmning og adfærdsforstyrrelser. Anfaldene er meget resistente over for behandling og forekommer dagligt hos de fleste patienter.

Forsøgs-ID:
2022-502802-34-00
Protokolkode:
TAK-935-3003
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Et PET-MRI-studie med MPPF hos patienter med Dravet syndrom for at undersøge serotoninreceptorer i hjernestammen

    Rekrutterer

    1 1
    Frankrig
  • Et studie der undersøger effekten og sikkerheden af zorevunersen hos patienter med Dravet syndrom til reduktion af større motoriske anfald

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Polen Spanien Sverige