Indholdsfortegnelse
- Oversigt over Sar442970-studierne
- Ulcerøs colitis-studiet
- Crohns sygdom-studiet
- Hidradenitis suppurativa-studiet
- Hvad forskerne måler
- Hvem der kan deltage
- Vigtige begreber i studierne
Oversigt over Sar442970-studierne
Der findes tre kliniske forsøg, som undersøger Sar442970 hos voksne med forskellige sygdomme: ulcerøs colitis, Crohns sygdom og hidradenitis suppurativa.[1][2][3] Alle tre er fase 2-studier, som er tidlige studier, hvor man især ser på, om behandlingen ser ud til at virke, og om den kan bruges sikkert i den valgte gruppe.[1][2][3] Studierne er interventionelle, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler resultatet.[1][2][3]
Ulcerøs colitis-studiet
Ét studie undersøger Sar442970 hos voksne deltagere med ulcerøs colitis, som er en langvarig betændelsestilstand i tyktarmen.[1] Studiet er autoriseret, er i fase 2 og har planlagt 165 deltagere.[1] Formålet er at vurdere effekt og sikkerhed af forskellige doseringsregimer, og hovedmålet er klinisk remission ved uge 16, målt med mMS.[1]
Klinisk remission betyder, at sygdomstegnene er meget lave efter studiets egne regler, herunder bestemte scoreniveauer for afføring, blødning fra endetarmen og slimhindefund ved central vurdering.[1] Studiet sammenligner Sar442970 med placebo, som ligner forsøgsbehandlingen men ikke indeholder det aktive stof.[1]
Crohns sygdom-studiet
Et andet studie undersøger Sar442970 hos deltagere med Crohns sygdom, som er en kronisk inflammatorisk sygdom i fordøjelseskanalen.[2] Studiet er autoriseret, er i fase 2 og har planlagt 99 deltagere.[2] Målet er at vurdere effekt og sikkerhed af forskellige doser under induktionsperioden, altså den første del af behandlingen, hvor man ser, om sygdommen forbedres.[2]
Det vigtigste mål er endoskopisk respons ved uge 16, som betyder forbedring set ved en kikkertundersøgelse af tarmen.[2] Responsen er defineret som et fald i SES-CD på mere end 50 % fra start, eller et fald på mindst 2 point for visse deltagere med isoleret sygdom i tyndtarmen.[2] Også her bruges placebo til sammenligning.[2]
Hidradenitis suppurativa-studiet
Det tredje studie undersøger Sar442970 hos voksne med hidradenitis suppurativa, som er en langvarig hudsygdom med smertefulde knuder og betændte områder.[3] Studiet er afsluttet, er i fase 2 og har planlagt 84 deltagere.[3] Det blev lavet som et dobbeltblindet, placebokontrolleret studie i deltagere, som var biologisk og småmolekylært immunosuppressiv-naive.[3]
Det betyder, at deltagerne i den del af studiet ikke tidligere havde fået den type behandlinger, som dæmper immunsystemet, og at hverken deltager eller behandler kendte tildelingen i den blinde fase.[3] Hovedmålet var andelen af disse deltagere, som opnåede HiSCR50, et mål for klinisk respons ved hidradenitis suppurativa.[3]
Hvad forskerne måler
De tre studier bruger forskellige mål, fordi sygdommene er forskellige.[1][2][3] I ulcerøs colitis-studiet måler forskerne klinisk remission ved uge 16.[1] I Crohns sygdom-studiet måler de endoskopisk respons ved uge 16.[2] I hidradenitis suppurativa-studiet måler de HiSCR50, som er et klinisk responsmål for sygdommen.[3]
Studierne undersøger også sikkerhed, som betyder, hvordan behandlingen tåles hos deltagerne.[1][2][3] Det er en vigtig del af alle tre fase 2-studier.[1][2][3]
Hvem der kan deltage
Studierne er lavet til voksne med de sygdomme, der er nævnt i protokollerne.[1][2][3] Ulcerøs colitis-studiet retter sig mod voksne med moderat til svær sygdom, mens Crohns sygdom-studiet og hidradenitis suppurativa-studiet også er målrettet voksne med disse diagnoser.[1][2][3] I hidradenitis suppurativa-studiet skulle deltagerne være biologisk og småmolekylært immunosuppressiv-naive i den undersøgte undergruppe.[3]
Vigtige begreber i studierne
Placebo bruges for at kunne sammenligne resultaterne mere retfærdigt.[1][2][3] Central læsning betyder, at billeder eller fund vurderes på en ensartet måde af en central læser, så resultatet bliver mere sammenligneligt mellem deltagerne.[1][2] Induktionsperiode betyder den første behandlingsperiode, hvor man ser, om sygdommen går i ro eller bliver bedre.[2]
Studierne bruger også mål som mMS, SES-CD og HiSCR50, som alle er forskningsværktøjer til at måle sygdomsaktivitet og forbedring på en standardiseret måde.[1][2][3] Disse mål hjælper forskerne med at se, om Sar442970 giver en målbar forskel i de sygdomme, der undersøges.[1][2][3]
