Dette studie undersøger børn med achondroplasi, som er den mest almindelige form for kortvoksethed. Achondroplasi er en genetisk tilstand, der påvirker knoglevækst og forårsager, at armene og benene bliver kortere end normalt. Studiet tester to lægemidler, der gives sammen: navepegritide og lonapegsomatropin. Begge lægemidler gives som ugentlige indsprøjtninger under huden. Navepegritide er designet til at hjælpe med knoglevækst ved at påvirke bestemte stoffer i kroppen, der styrer, hvordan knogler udvikler sig. Lonapegsomatropin er en form for væksthormon, der kan hjælpe børn med at vokse højere.
Formålet med studiet er at finde ud af, om kombinationen af disse to lægemidler kan hjælpe børn med achondroplasi til at vokse mere, end hvis de kun fik navepegritide alene, og at undersøge, om behandlingen er sikker. Studiet følger børnene i 156 uger, hvilket svarer til omkring tre år. Under denne periode vil børnene få ugentlige indsprøjtninger af begge lægemidler, og læger vil måle deres højde og vækst regelmæssigt. Børnene vil også få taget røntgenbilleder for at se, hvordan deres knogler udvikler sig, og der vil blive foretaget forskellige tests for at sikre, at behandlingen er sikker.
Under studiet vil læger også undersøge andre ting som søvnkvalitet, muskelstyrke og hvordan behandlingen påvirker børnenes daglige liv og velvære. Forældre og børn vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om, hvordan de har det, og hvordan achondroplasi påvirker deres liv. Læger vil holde øje med eventuelle bivirkninger og tage blodprøver for at måle forskellige stoffer i kroppen, herunder væksthormon og andre vigtige markører. Studiet er “åbent”, hvilket betyder, at både læger og familier ved, hvilke lægemidler der gives, og det er “enkeltstrenget”, hvilket betyder, at alle deltagere får den samme behandling.
Danmark 
Irland 
