Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvad studiet undersøger
- Hvem kan deltage
- Fase og studiedesign
- Hvilke endepunkter der måles
- Praktiske oplysninger om forsøget
Oversigt over forsøgene
De data, vi har, viser ét klinisk forsøg med GRNA-001. Forsøget har NCT-nummeret NCT06839235 og er et interventionalt studie, som betyder, at forskerne giver en behandling og følger deltagerne over tid.[1]
Forsøget er rettet mod personer med primær hyperoxaluri type 1, også kaldet PH1.[1] Status er angivet som Authorised, og der er planlagt 23 deltagere.[1]
Hvad studiet undersøger
Studiet er beskrevet som et fase 1/2-studie af GRNA-001 og har til formål at vurdere sikkerhed og tolerabilitet hos deltagere med PH1.[1]
Sikkerhed betyder her, at forskerne ser på, hvor sikkert forsøgsbehandlingen kan bruges.[1] Tolerabilitet betyder, hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.[1]
Hvem kan deltage
Forsøget er målrettet deltagere med PH1.[1] De præcise inklusions- og eksklusionskriterier er ikke oplyst i de data, vi har fået, så det er ikke muligt at sige mere om, hvem der kan deltage.
En inklusionskriterie er et krav, man skal opfylde for at komme med i et forsøg, mens et eksklusionskriterie er en grund til, at man ikke kan deltage.[1]
Fase og studiedesign
Studiet er i fase 1/2, som er et tidligt udviklingsstadie.[1] I denne type studie ser forskerne ofte både på sikkerhed og på de første tegn på, om en behandling kan have en effekt.
Studiet er interventionalt, hvilket betyder, at deltagerne får den undersøgte behandling som en del af forsøget.[1]
Hvilke endepunkter der måles
Det primære endepunkt er forekomst og sværhedsgrad af behandlingsopståede bivirkninger, også kaldet TEAEs.[1]
Forsøget ser også specifikt på GRNA-001-relaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger.[1] Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at afgøre, hvad studiet viser.
Praktiske oplysninger om forsøget
Forsøget har en planlagt deltagergruppe på 23 personer.[1] Det er et relativt lille studie, hvilket passer med, at det er et tidligt fase 1/2-forsøg.
Den vigtigste praktiske information i dataene er, at forsøget er autoriseret og fokuserer på sikkerhed hos personer med PH1.[1]
