Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Golodirsen

Dette artikel handler om kliniske forsøg med Golodirsen. Forsøgene undersøger blandt andet sikkerhed og effekt hos personer med Duchenne muskeldystrofi, som er egnede til exon 45- eller 53-skipning. Fokus er især på, om behandlingen kan påvirke gangfunktion og muskelstyrke.

Indholdsfortegnelse

Overblik over forsøget

NCT02500381 var et interventionelt klinisk forsøg i fase 3, som undersøgte Golodirsen hos patienter med Duchenne muskeldystrofi.[1]

Forsøget var afsluttet og omfattede 328 deltagere.[1]

Studiet blev beskrevet som et forsøg med et nyt undersøgelseslægemiddel til behandling af Duchenne muskeldystrofi.[1]

Hvem der kunne deltage

Forsøget var rettet mod patienter med Duchenne muskeldystrofi, som var egnede til exon 45- eller 53-skipning.[1]

Det betyder, at deltagerne skulle tilhøre en bestemt gruppe af patienter med denne sygdom, så forskerne kunne undersøge behandlingen i en mere præcist udvalgt population.[1]

Hvordan forsøget var bygget op

Forsøget sammenlignede Golodirsen med placebo, som i dette tilfælde var 0,9% natriumchlorid.[1]

Der indgik også en dobbelblind periode, hvilket betyder, at deltagerne og forskerne ikke vidste, hvem der fik hvilken behandling i den del af studiet.[1]

Studiet omfattede også en aktiv behandlingsgruppe, hvor Golodirsen indgik sammen med Casimersen i den samlede aktive gruppe, som blev sammenlignet med placebo.[1]

Hvad forskerne målte

Det vigtigste primære endepunkt var ændring fra start til uge 96 i hastigheden ved at gå op ad 4 trin, kaldet 4-step ascend velocity.[1]

Dette mål blev brugt til at vurdere ambulation, altså evnen til at gå og bevæge sig, samt muskelfunktion.[1]

Ved at måle ændringen over 96 uger kunne forskerne se, om behandlingen havde en effekt over tid.[1]

Hvad forsøget især ville finde ud af

Forsøgets hovedformål var at undersøge, om Golodirsen kunne forbedre eller bevare gangfunktion og muskelstyrke hos patienter med Duchenne muskeldystrofi.[1]

Det var derfor et studie med fokus på funktion i hverdagen, ikke kun på laboratoriemål.[1]

Resultaterne blev vurderet ved at sammenligne ændringer i den aktive gruppe med placebo over en længere periode.[1]

Vigtige begreber i forsøget

  • Duchenne muskeldystrofi: En arvelig sygdom, hvor musklerne bliver svagere over tid.[1]
  • Fase 3: En sen fase i klinisk forskning, hvor en behandling testes i en større gruppe patienter.[1]
  • Interventionelt studie: Et forsøg, hvor deltagerne får en behandling, så forskerne kan måle effekten.[1]
  • Placebo: En sammenligningsbehandling uden aktivt lægemiddel.[1]
  • Primært endepunkt: Det vigtigste mål, som forskerne bruger til at vurdere forsøget.[1]
  • Ambulation: Evnen til at gå og bevæge sig rundt.[1]
  • Dobbelblind: Hverken deltager eller forsker ved, hvem der får hvilken behandling i den del af studiet.[1]
Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
NCT02500381 Phase 3 Duchenne muskeldystrofi egnet til exon 45- eller 53-skipning Completed 328

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Golodirsen? Forsøget undersøger, om Golodirsen kan påvirke gangfunktion og muskelstyrke hos personer med Duchenne muskeldystrofi. Det sammenlignes også med placebo, som er en inaktiv behandling.
  • Hvem kunne deltage i forsøget? Deltagerne var patienter med Duchenne muskeldystrofi, som var egnede til exon 45- eller 53-skipning. Det betyder, at forsøget målrettede en bestemt gruppe inden for sygdommen.
  • Hvilken fase var forsøget i? Forsøget var i fase 3. Det er en sen fase, hvor man undersøger behandlingens effekt i en større gruppe mennesker.
  • Hvad var det vigtigste mål i forsøget? Det vigtigste mål var ændring fra start til uge 96 i hastigheden ved at gå op ad 4 trin. Det blev brugt som et mål for, hvordan muskelfunktionen ændrede sig over tid.
  • Er der kun ét forsøg med Golodirsen i dette materiale? Ja, i det materiale der er givet her, er der kun ét klinisk forsøg. Det var et interventionalt studie med 328 deltagere og status som afsluttet.

Igangværende kliniske forsøg for Golodirsen

  • Test af SRP-4045 og SRP-4053 lægemidler til behandling af Duchenne muskeldystrofi

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Bulgarien Tjekkiet Danmark Ungarn Irland +3

Ordliste

  • Duchenne muskeldystrofi: En arvelig muskelsygdom, hvor musklerne gradvist bliver svagere over tid.
  • Exon 45- eller 53-skipning: En målrettet tilgang, hvor man forsøger at springe bestemte dele af et gen over. I forsøget blev denne type patienter valgt, fordi de var egnede til denne strategi.
  • Fase 3: En sen del af klinisk forskning, hvor man tester, om en behandling virker i en større gruppe mennesker.
  • Interventionelt studie: Et forsøg, hvor deltagerne får en behandling eller sammenligningsbehandling, så forskerne kan måle effekten.
  • Placebo: En inaktiv behandling, som bruges til sammenligning i et forsøg.
  • Dobbelblind periode: En del af et forsøg, hvor hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får hvilken behandling, for at mindske bias.
  • Baseline: Udgangspunktet før behandlingen starter, som senere resultater sammenlignes med.
  • Uge 96: Et måletidspunkt 96 uger efter start, hvor forskerne vurderede ændringer.
  • 4-step ascend velocity: Hastigheden ved at gå op ad 4 trin. Det bruges som et mål for mobilitet og muskelkraft.
  • Ambulation: Evnen til at gå eller bevæge sig rundt.
  • Muskelstyrke: Hvor stærke musklerne er, og hvor godt de kan udføre arbejde.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-srp-4045-og-srp-4053-laegemidler-til-behandling-af-duchenne-muskeldystrofi/