Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Efzofitimod

Efzofitimod (også kendt som ATYR1923 eller KRP-R120) er et nyt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg til behandling af forskellige lungesygdomme. Dette eksperimentelle lægemiddel gives som en infusion direkte i blodåren og testes for at se, om det kan hjælpe patienter med sygdomme som lungesarkoidose, systemisk sklerose og COVID-19 lungebetændelse. Forsøgene viser lovende resultater for at reducere behovet for binyrebarkhormon-medicin og forbedre lungefunktionen hos patienter med disse alvorlige sygdomme.

Indholdsfortegnelse

Hvad er efzofitimod?

Efzofitimod er et nyt eksperimentelt lægemiddel, der også er kendt under navnene ATYR1923 og KRP-R120[2][4]. Det er et biologisk lægemiddel, som betyder at det er fremstillet ved hjælp af levende celler frem for kemiske processer[2][4][2].

Lægemidlet tilhører en gruppe kaldet immunmodulatorer, hvilket betyder at det påvirker kroppens immunsystem for at hjælpe med at kontrollere betændelse[1][2][4]. Efzofitimod er særligt designet til at behandle sygdomme, hvor immunsystemet forårsager skade på lungerne.

Sygdomme under forskning

Efzofitimod undersøges i kliniske forsøg til behandling af flere forskellige lungesygdomme:

Lungesarkoidose

Lungesarkoidose er en sjælden sygdom, hvor der dannes små betændelsesknuder kaldet granulomer i lungerne[2][4][2]. Sygdommen kan forårsage:

  • Åndedrætsbesvær og åndenød
  • Hoste
  • Brystsmerter
  • Træthed
  • Reduceret lungefunktion

Systemisk sklerose med interstitiel lungesygdom (SSc-ILD)

Systemisk sklerose er en autoimmun bindevævssygdom, der kan påvirke lungerne og forårsage interstitiel lungesygdom (ILD)[1]. Dette betyder at der dannes arvæv i lungerne, som gør dem stive og reducerer deres evne til at optage ilt.

COVID-19 lungebetændelse

Efzofitimod er også blevet testet til behandling af alvorlig COVID-19 lungebetændelse hos indlagte patienter[3]. Målet var at hjælpe patienter med at komme sig hurtigere og reducere behovet for iltbehandling.

Behandlingsmetoder og doser

Hvordan gives efzofitimod?

Efzofitimod gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder at lægemidlet løber langsomt ind i blodåren gennem et plastikrør (drop)[1][2][3][4]. Hver infusion tager cirka 60 minutter at give[1][2][3][4].

Behandlingsplan

I de fleste forsøg gives efzofitimod hver 4. uge[1][2][4]. Behandlingsperioden varierer afhængigt af det specifikke forsøg:

  • For lungesarkoidose: Op til 12 behandlinger over 48 uger[2][2]
  • For systemisk sklerose: 6 behandlinger over 24 uger[1]
  • For COVID-19: Kun én enkelt behandling[3]

Doser under afprøvning

Forskerne tester forskellige doser af efzofitimod for at finde den mest effektive og sikre dosis:

Igangværende kliniske forsøg

Fase 3 forsøg for lungesarkoidose

Det største igangværende forsøg er et fase 3 forsøg for lungesarkoidose[2][2]. Dette er et randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret forsøg, hvilket betyder at hverken patienten eller lægen ved, om patienten får den aktive medicin eller placebo.

Forsøget undersøger om efzofitimod kan hjælpe patienter med at reducere deres daglige dosis af binyrebarkhormon-medicin (kortikosteroider)[2][2]. Dette er vigtigt, fordi langvarig brug af binyrebarkhormon kan have alvorlige bivirkninger.

Forsøg for systemisk sklerose

Et mindre forsøg undersøger efzofitimod til behandling af systemisk sklerose med lungeforandringer[1]. Dette forsøg fokuserer på at måle ændringer i lungefunktionen, særligt forceret vital kapacitet (FVC), som er et mål for hvor meget luft lungerne kan indeholde.

COVID-19 forsøg

Et afsluttet forsøg testede efzofitimod til behandling af alvorlig COVID-19 lungebetændelse[3]. Dette forsøg undersøgte om én enkelt behandling kunne hjælpe indlagte patienter med at komme sig hurtigere og reducere tiden på hospitalet.

Resultater og effekt

Primære behandlingsmål

De vigtigste mål med efzofitimod-behandling varierer afhængigt af sygdommen:

For lungesarkoidose:

  • Reduktion af den daglige dosis binyrebarkhormon-medicin[2][2]
  • Forbedring af KSQ-Lung score, som måler hvordan sygdommen påvirker patientens daglige liv[2][2]
  • Mulighed for helt at stoppe binyrebarkhormon-behandling[2][4][2]

For systemisk sklerose med lungeforandringer:

  • Forbedring af forceret vital kapacitet (FVC) – målt i milliliter[1]
  • Reduktion i årlig nedgang af lungefunktionen[1]
  • Forbedring af fibrose-score på røntgenbilleder[1]

Sekundære behandlingsmål

Forsøgene måler også andre vigtige effekter:

  • Tid til hospitalsudskrivelse for COVID-19 patienter[3]
  • Antal dage med behov for iltbehandling[3]
  • Forbedring på WHO’s kliniske skala for COVID-19 patienter[3]
  • Ændringer i biomarkører i blodet, som kan fortælle om behandlingen virker[2]

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerhedsovervågning

Alle forsøg med efzofitimod overvåger nøje patienternes sikkerhed[1][2][3][4]. Dette inkluderer:

  • Registrering af alle behandlingsrelaterede bivirkninger[3][4]
  • Overvågning af alvorlige bivirkninger[3][4]
  • Regelmæssige blodprøver og helbredsundersøgelser
  • Måling af antistoffer mod lægemidlet[4]

Kontraindikationer og forsigtighedsregler

Ikke alle patienter kan deltage i forsøgene med efzofitimod. Patienter udelukkes hvis de har:

  • Alvorlige allergiske reaktioner over for terapeutiske proteiner[2]
  • Aktiv kræft inden for de sidste 5 år[2]
  • Alvorlig hjerte-, lever- eller nyresygdom[2]
  • Aktiv substancemisbrug[2]
  • Behandling med andre biologiske immunmodulatorer[2]

Særlige overvejelser

For kvinder i den fødedygtige alder kræves der:

  • Negativ graviditetstest før behandling[2]
  • Effektiv antikonception under behandling og 8 uger efter[2]
  • Ikke at amme under behandlingen[2]

Patienterne skal også have en kropsvægt mellem 40 og 160 kg for at kunne deltage i forsøgene[2].

Lægemiddel Efzofitimod (ATYR1923, KRP-R120)
Behandlingsform Intravenøs infusion hver 4. uge
Undersøgte sygdomme Lungesarkoidose, systemisk sklerose med lungeforandringer, COVID-19 lungebetændelse
Primære mål Reducere behov for binyrebarkhormon-medicin, forbedre lungefunktion
Doser i forsøg 1-5 mg/kg kropsvægt eller faste doser på 270-450 mg
Behandlingsvarighed 6-12 måneder (afhængigt af forsøg)
Godkendelsesstatus Under udvikling – kun tilgængeligt i kliniske forsøg
Vigtigste bivirkninger Undersøges stadig i igangværende forsøg

FAQ

  • Hvad er efzofitimod og hvordan virker det? Efzofitimod er et eksperimentelt lægemiddel, der også kaldes ATYR1923 eller KRP-R120. Det er et biologisk lægemiddel, der gives som en infusion i blodåren hver 4. uge. Lægemidlet er designet til at hjælpe kroppens immunsystem med at fungere bedre og reducere betændelse i lungerne.
  • Hvilke sygdomme undersøges efzofitimod til? Efzofitimod undersøges i kliniske forsøg til behandling af lungesarkoidose, systemisk sklerose med lungeforandringer (SSc-ILD), og alvorlig COVID-19 lungebetændelse. Alle disse sygdomme påvirker lungerne og kan forårsage åndedrætsbesvær og reduceret lungefunktion.
  • Hvordan gives efzofitimod til patienter? Efzofitimod gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder at det løber langsomt ind i blodåren gennem et drop. Hver infusion tager omkring 60 minutter at give, og behandlingen gives typisk hver 4. uge i en periode på 6-12 måneder, afhængigt af det specifikke forsøg.
  • Hvad er målet med efzofitimod-behandling? Det primære mål med efzofitimod-behandling er at reducere patienternes behov for binyrebarkhormon-medicin (kortikosteroider), forbedre lungefunktionen og mindske symptomerne af deres lungesygdom. For mange patienter kan dette betyde mindre åndedrætsbesvær og bedre livskvalitet.
  • Er efzofitimod godkendt til almindelig brug? Nej, efzofitimod er stadig under udvikling og testes i kliniske forsøg. Det er ikke godkendt af lægemiddelmyndighederne til almindelig behandling endnu. Patienter kan kun få adgang til lægemidlet ved at deltage i godkendte kliniske forsøg på udvalgte hospitaler.

Igangværende kliniske forsøg for Efzofitimod

  • Test af ny medicin (efzofitimod) til behandling af lungesarkoidose – en sjælden lungesygdom

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Holland Spanien

Ordliste

  • Efzofitimod: Et eksperimentelt lægemiddel, også kendt som ATYR1923 eller KRP-R120, der undersøges til behandling af lungesygdomme som lungesarkoidose og systemisk sklerose
  • Intravenøs infusion: En behandlingsmetode hvor medicin gives langsomt direkte i blodåren gennem et plastikrør (drop), typisk over 60 minutter
  • Lungesarkoidose: En sjælden sygdom hvor der dannes små betændelsesknuder (granulomer) i lungerne, hvilket kan påvirke åndedræt og lungefunktion
  • Systemisk sklerose (SSc): En autoimmun bindevævssygdom der kan påvirke huden, indre organer som lungerne, og forårsage fibrose (ardannelse)
  • Interstitiel lungesygdom (ILD): En gruppe sygdomme der forårsager betændelse og ardannelse i lungevævet omkring lungeblærerne, hvilket gør det sværere at ånde
  • Binyrebarkhormon (kortikosteroider): Medicin der ligner kroppens naturlige hormone og bruges til at behandle betændelse, men kan have alvorlige bivirkninger ved langvarig brug
  • FVC (Forceret vital kapacitet): Et mål for hvor meget luft lungerne kan indeholde, målt ved en lungefunktionstest – et vigtigt mål for lungernes sundhed
  • Placebo: En inaktiv behandling der ligner den rigtige medicin, men ikke indeholder aktive ingredienser – bruges i forsøg til sammenligning
  • Randomiseret forsøg: Et forskningsdesign hvor deltagerne tilfældigt tildeles enten den nye behandling eller placebo for at teste medicinens effekt
  • KSQ-Lung score: Et spørgeskema der måler hvor meget lungesarkoidose påvirker patientens daglige liv og symptomer
  • WHO Ordinal skala: Et system til at vurdere hvor syg COVID-19 patienter er, fra 0 (ingen symptomer) til 8 (død)
  • Fibrose: Dannelse af arvæv i organer, som kan gøre dem stive og forhindre dem i at fungere normalt

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05892614
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-ny-medicin-efzofitimod-til-behandling-af-lungesarkoidose-en-sjaelden-lungesygdom/
  3. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04412668
  4. https://clinicaltrials.gov/study/NCT03824392