Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Apitegromab

Apitegromab bliver undersøgt i kliniske forsøg hos personer med spinal muskelatrofi (SMA), en arvelig sygdom med muskelsvaghed og muskelsvind. Forsøgene ser især på langtidssikkerhed, tolerabilitet og effekt hos børn og unge med SMA, herunder personer under 2 år samt patienter med type 2 og type 3 SMA.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over de kliniske forsøg

Der findes to kliniske forsøg med Apitegromab i det materiale, der er givet her. Begge forsøg undersøger spinal muskelatrofi (SMA), men de retter sig mod forskellige patientgrupper og har forskellige mål.[1][2]

Det ene forsøg er et fase 3-studie, som ser på langtidssikkerhed og effekt hos patienter med type 2 og type 3 SMA, der allerede har afsluttet tidligere Apitegromab-forsøg.[1]

Det andet forsøg er et fase 2-studie hos børn under 2 år med SMA. Her undersøger forskerne både, hvordan behandlingen opfører sig i kroppen, og om den kan påvirke motorisk funktion.[2]

Hvem kan deltage?

Deltagerne i forsøgene har alle spinal muskelatrofi, som er en genetisk sygdom, der kan give muskelsvaghed og muskelsvind.[1][2]

  • Fase 3-forsøget omfatter patienter med type 2 og type 3 SMA, som har gennemført tidligere Apitegromab-forsøg.[1]

  • Fase 2-forsøget omfatter personer, der er mindre end 2 år gamle og har SMA.[2]

Det betyder, at forsøgene ikke undersøger den samme gruppe patienter. De er målrettet både ældre børn eller unge med bestemte SMA-typer og helt små børn med sygdommen.[1][2]

Hvad måles i forsøgene?

Det vigtigste mål i fase 3-forsøget er behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger. Forskerne ser på, hvor ofte disse hændelser opstår, og hvor svære de er.[1]

I fase 2-forsøget måles flere ting. Forskerne ser på PK, som handler om, hvordan kroppen optager og håndterer behandlingen, og PD, som handler om den biologiske effekt.[2]

Der måles også niveauer af Apitegromab og total latent myostatin i serum, samt ændring fra start i en motorisk test kaldet BSID-4 GMS efter 48 uger.[2]

BSID-4 GMS er en test, der bruges til at vurdere grovmotoriske færdigheder, altså store bevægelser som at sidde, rulle eller bevæge sig mere sikkert.[2]

Fase og studiedesign

Begge studier er interventionelle, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og at forskerne følger resultaterne over tid.[1][2]

Fase 2-studiet har 52 planlagte deltagere, mens fase 3-studiet har 236 planlagte deltagere.[1][2]

Begge forsøg er angivet som autoriserede i det givne materiale.[1][2]

I fase 3-studiet gives Apitegromab som intravenøs behandling, og forsøget er lavet til langtidsopfølgning af sikkerhed og effekt.[1]

I fase 2-studiet undersøges Apitegromab også som intravenøs behandling, men her er fokus på tidlige mål for virkning i meget små børn med SMA.[2]

Patientvenlige forklaringer på nøglebegreber

  • Sikkerhed betyder, om behandlingen giver problemer eller alvorlige bivirkninger hos deltagerne.[1]

  • Tolerabilitet betyder, hvor godt kroppen kan tåle behandlingen over tid.[1]

  • Motorisk funktion betyder evnen til at bevæge sig og bruge musklerne i hverdagen.[2]

  • Serum er den flydende del af blodet, hvor man kan måle stoffer og proteiner.[2]

  • Latent myostatin er en måling, som indgår i forsøgets laboratoriemål; materialet angiver, at det måles i serum.[2]

Kort oversigt over de vigtigste forskelle mellem forsøgene

Det ene forsøg er et større fase 3-studie med fokus på langtidssikkerhed og bivirkninger hos patienter med type 2 og type 3 SMA, som allerede har deltaget i tidligere forsøg.[1]

Det andet er et mindre fase 2-studie hos børn under 2 år med SMA, hvor forskerne vurderer både biologiske mål og motorisk udvikling efter 48 uger.[2]

Sammen viser de to studier, at Apitegromab bliver undersøgt i forskellige aldersgrupper og med forskellige forskningsmål, men altid med SMA som den sygdom, der er i fokus.[1][2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT05626855 Phase 3 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Authorised 236
2024-520130-29-00 Phase 2 Spinal Muscular Atrophy Authorised 52

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Apitegromab? Forsøgene undersøger, om Apitegromab er sikkert og tåles godt over tid, og om det kan forbedre motorisk funktion hos personer med SMA. Et af forsøgene ser også på, hvordan kroppen håndterer behandlingen hos børn under 2 år.
  • Hvem kan deltage i forsøgene? Deltagere omfatter patienter med spinal muskelatrofi. Ét forsøg er for personer med type 2 og type 3 SMA, som har afsluttet tidligere Apitegromab-forsøg, og et andet er for børn under 2 år med SMA.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Der er et fase 3-forsøg og et fase 2-forsøg. Fase 2 ser mere på, hvordan behandlingen virker i kroppen og på tidlige tegn på effekt, mens fase 3 især vurderer sikkerhed og langtidseffekt.
  • Hvilke mål måles i forsøgene? I det ene forsøg måles bivirkninger, især behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger. I det andet måles blandt andet blodniveauer, hvordan lægemidlet fordeler sig i kroppen, og ændringer i motoriske færdigheder.
  • Hvilken sygdom er Apitegromab undersøgt i? Apitegromab er undersøgt i spinal muskelatrofi, også kaldet SMA. Det er en genetisk sygdom, som kan give muskelsvaghed og muskelsvind.

Igangværende kliniske forsøg for Apitegromab

  • Undersøgelse af apitegromab hos børn under 2 år med spinal muskelatrofi (SMA)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Italien Holland Spanien

  • Langtidsundersøgelse af medicinen apitegromab til behandling af spinal muskelatrofi (SMA) – en arvelig muskelsygdom

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Polen +1

Ordliste

  • Spinal muskelatrofi (SMA): En arvelig sygdom, der påvirker musklerne og kan give svaghed og muskelsvind.
  • Muskelsvind: Når muskler bliver mindre og svagere over tid.
  • Type 2 SMA: En bestemt form for SMA, som indgår i det langvarige fase 3-forsøg.
  • Type 3 SMA: En bestemt form for SMA, som også indgår i det langvarige fase 3-forsøg.
  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie med mennesker, hvor man undersøger en behandling.
  • Interventionelt studie: Et forsøg, hvor deltagerne får en behandling, og forskerne måler effekten.
  • Fase 2: En tidlig forsøgsfase, hvor man ser på, hvordan behandlingen virker i kroppen og på tidlige resultater.
  • Fase 3: En senere forsøgsfase, hvor man især vurderer sikkerhed og effekt i en større gruppe.
  • Sikkerhed: Om en behandling giver uønskede problemer eller bivirkninger.
  • Tolerabilitet: Hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.
  • Motorisk funktion: Evnen til at bevæge sig og bruge musklerne, for eksempel at løfte, sidde eller gå.
  • PK og PD: PK betyder, hvordan kroppen optager og behandler behandlingen. PD betyder, hvilken biologisk effekt behandlingen har.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsundersogelse-af-medicinen-apitegromab-til-behandling-af-spinal-muskelatrofi-sma-en-arvelig-muskelsygdom/
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-520130-29-00