Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvem kan deltage?
- Hvilken behandling undersøges?
- Hvilke mål måles?
- Hvilke sygdomme indgår?
- Status og størrelse
- Vigtige begreber
Oversigt over forsøget
Det eneste beskrevne forsøg i materialet er et interventionsstudie, hvor ALLOGENEIC UMBILICAL CORD BLOOD-DERIVED NATURAL KILLER CELLS, EX VIVO EXPANDED undersøges sammen med rituximab hos voksne med svære reumatologiske sygdomme.[1]
Formålet er at vurdere både sikkerhed, tolerabilitet og tidlige tegn på effekt efter forbehandling med cyclophosphamid og fludarabin.[1]
Hvem kan deltage?
Forsøget er målrettet voksne med tilbagevendende former for B-celle-afhængige reumatologiske sygdomme.[1]
De sygdomme, der er nævnt i forsøget, er systemisk sklerose, leddegigt, idiopatiske inflammatoriske myopatier og Sjögrens sygdom.[1]
Det betyder, at deltagerne ikke er en bred gruppe af patienter, men en mere udvalgt gruppe med bestemte sygdomme, hvor immunsystemet spiller en vigtig rolle.[1]
Hvilken behandling undersøges?
Forsøget undersøger ALLOGENEIC UMBILICAL CORD BLOOD-DERIVED NATURAL KILLER CELLS, EX VIVO EXPANDED sammen med rituximab.[1]
Før denne behandling får deltagerne cyclophosphamid og fludarabin som lymfodepletering, altså en forbehandling, der midlertidigt sænker antallet af immunceller.[1]
Studiet bruger en 3+3-design til at finde den højeste dosis, som kan gives, uden at der opstår for mange alvorlige bivirkninger.[1]
Hvilke mål måles?
Det vigtigste sikkerhedsmål er dosisbegrænsende toksicitet, som er bivirkninger, der kan sætte grænser for dosisniveauet.[1]
Forskerne vil bruge disse oplysninger til at finde MTD eller MAD, som betyder den højeste tolererede dosis eller den maksimalt givne dosis.[1]
Ved uge 52 måler forsøget også sygdomsspecifik effekt, og målene er forskellige for hver sygdomstype.[1]
- For idiopatiske inflammatoriske myopatier ser forskerne efter TIS ≥ 60, som betyder en tydelig forbedring i sygdomsrespons.[1]
- For systemisk sklerose ser de efter rCRISS ≥ 50, som er et mål for forbedring i sygdomsaktivitet.[1]
- For leddegigt måles DAS28-ESR < 2,6, som betyder lav sygdomsaktivitet.[1]
- For Sjögrens sygdom ser de efter en forbedring på mindst 4 point i ClinESSDAI, som er et mål for sygdomsaktivitet.[1]
Hvilke sygdomme indgår?
Systemisk sklerose er en sygdom, hvor bindevæv og organer kan blive påvirket, og forsøget måler derfor et særligt sygdomsresponsmål for denne gruppe.[1]
Leddegigt er en kronisk ledsygdom, og her bruges DAS28-ESR til at vurdere, om sygdommen er kommet ned på lav aktivitet.[1]
Idiopatiske inflammatoriske myopatier er en gruppe muskelsygdomme med inflammation, og forsøget bruger TIS som mål for forbedring.[1]
Sjögrens sygdom er en autoimmun sygdom, og her vurderes ændring i ClinESSDAI for at se, om sygdomsaktiviteten bliver lavere.[1]
Status og størrelse
Forsøget med NCT06991114 er opført som Authorised og er et fase 2-studie.[1]
Det planlagte antal deltagere er 92 personer.[1]
Den samlede opbygning tyder på, at forskerne både vil lære om sikkerhed og få et første indtryk af, om behandlingen kan hjælpe de udvalgte patientgrupper.[1]
Vigtige begreber
Primært effektmål er det vigtigste resultat, som forskerne bruger til at vurdere forsøget.[1]
Intervention betyder, at deltagerne får en aktiv behandling i stedet for kun at blive fulgt uden behandling.[1]
Rituximab er en del af den behandling, der gives i dette forsøg, men forsøget handler om kombinationen og ikke kun om ét enkelt lægemiddel.[1]
Uge 52 betyder, at resultaterne vurderes efter cirka ét år.[1]
Enrolled eller deltagertal viser, hvor mange personer forskerne planlægger at have med i studiet.[1]
