Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvem forsøgene er for
- Studiedesign og fase
- Hvad forskerne måler
- Status og deltagerantal
- Vigtige begreber forklaret
Oversigt over forsøgene
Der er ét registreret klinisk forsøg med ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTOR SEROTYPE RH10 ENCODING MIRNA AGAINST SOD1 MRNA, og det undersøger behandling hos voksne med SOD1-ALS.[1]
Forsøgets formål er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet samt se efter tidlige tegn på effekt.[1]
Hvem forsøgene er for
Målgruppen i det registrerede forsøg er voksne med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), nærmere bestemt personer med SOD1-ALS.[1]
Det betyder, at forsøget ikke er for alle med ALS, men for en mere afgrænset gruppe, hvor sygdommen er knyttet til SOD1.[1]
Studiedesign og fase
Forsøget er et interventionelt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, som forskerne følger systematisk.[1]
Studiet er i fase 1, som er en tidlig fase i klinisk forskning, hvor fokus især er på sikkerhed og på, om behandlingen kan tåles.[1]
Behandlingen gives intratekalt, altså direkte i væsken omkring rygmarven og hjernen.[1]
Hvad forskerne måler
Det primære mål i forsøget er forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger, også kaldet treatment-emergent adverse events, som betyder nye uønskede hændelser efter behandlingsstart.[1]
Forskerne ser også på ændringer fra start i kliniske sikkerhedslaboratorieprøver, vitale tegn og EKG-parametre.[1]
Disse mål bruges til at forstå, om behandlingen ser ud til at være sikker, og om kroppen reagerer på en måde, der kan følges over tid.[1]
Status og deltagerantal
Forsøget har status Authorised, som betyder, at det er godkendt til at køre i det registrerede system.[1]
Det planlagte deltagerantal er 20 personer.[1]
Vigtige begreber forklaret
Sikkerhed betyder her, om behandlingen kan gives uden uacceptable problemer.[1]
Tolerabilitet betyder, hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.[1]
EKG er en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet, som kan hjælpe med at følge kroppens reaktion under forsøget.[1]
Vitale tegn er vigtige målinger som puls og blodtryk, og de bruges til at følge helbredet under behandlingen.[1]
